企業治験
高コレステロール症の治療薬zodasiranの効果と安全性を調査する試験（YOSEMITE試験）
目的
「ホモ接合型家族性高コレステロール血症を持つ若い人や大人を対象に、zodasiranという薬の効果と安全性を調査する第III相試験（YOSEMITE試験）」
対象疾患
高コレステロール血症
参加条件
募集前
12歳以上
上限なし
選択基準
年齢が12歳以上の方
妊娠しておらず、授乳しておらず、治験期間中に妊娠する予定がない方
スクリーニング時の体重が35 kg以上の方
補助的な遺伝子検査又は臨床診断の裏付けに基づいてHoFHの診断を受けた方（総コレステロールが500 mg/dL（13 mmol/L）超又は治療後のLDL-C濃度が300 mg/dL（8 mmol/L）以上であることが確認されており、以下のいずれかを伴う方：TGが300 mg/dL（3.4 mmol/L）未満かつ両親の総コレステロールが250 mg/dL（6.5 mmol/L）超であることが確認されている、又は10歳未満で皮膚又は腱の黄色腫が確認されている）
LDL-Cが70 mg/dL（1.8 mmol/L）以上の方
HbA1cが9.5%以下の方
総ビリルビンがULNの2倍未満の方。ただし、過去にジルベール症候群と確定診断された症例を除く
ALT又はASTがULNの3倍未満の方
標準治療を受け、最大耐量の脂質低下療法を受けている方
除外基準
Day 1前365日以内に肝細胞標的siRNAを使用している方（例外：インクリシランの使用は許容される；インクリシランと治験薬の投与は4週間以上の間隔を空けなければならない）
Day 1前3ヵ月以内にアンチセンスオリゴヌクレオチド分子を使用している方
Day 1前3ヵ月以内にエビナクマブを使用している方
エビナクマブで効果が認められない方（2回投与後のベースラインからのLDL-Cの減少率が15%未満と定義）
Day 1前30日以内又は血漿中PKに基づく半減期の5倍以内（いずれか長い方）に他の治験薬又は治験機器を使用した方
Day 1前365日以内に肝細胞標的siRNAを使用している方（例外：インクリシランの使用は許容される；インクリシランと治験薬の投与は4週間以上の間隔を空けなければならない）
Day 1前3ヵ月以内にアンチセンスオリゴヌクレオチド分子を使用している方
Day 1前3ヵ月以内にエビナクマブを使用している方
エビナクマブで効果が認められない方（2回投与後のベースラインからのLDL-Cの減少率が15%未満と定義）
Day 1前30日以内又は血漿中PKに基づく半減期の5倍以内（いずれか長い方）に他の治験薬又は治験機器を使用した方
治験内容
この治験は、ホモ接合型家族性高コレステロール血症という疾患について調査するための研究です。治験のタイプは介入研究で、フェーズ3という段階に進んでいます。治験の主な目的は、空腹時の低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）のベースラインから12ヶ月後までの変化率を調べることです。この治験では、患者さんたちに特定の治療法を試してもらい、その治療法がLDL-Cにどのような影響を与えるかを調査します。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
空腹時低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）のベースラインから12ヶ月目までの変化率（無作為化期間）[期間：ベースライン、12ヶ月目]
第二結果評価方法
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
Zodasiran
販売名
未定
実施組織
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.
東京都渋谷区神宮前一丁目5番8号
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