この治験の目的は、低ホスファターゼ症(HPP)患者に対する同種間葉系幹細胞治療の骨髄液ドナーのHLAハプロタイプの一致率を調査し、治療可能な患者の割合を算出することで、治療の可能性を評価することです。また、この研究の結果に基づいて、HPP患者のレジストリ構築の是非についても検討する予定です。
この治験に参加するための条件は、12歳未満で、低ホスファターゼ症と診断されていることです。また、アスフォターゼアルファという治療を受けたことがあるか、現在受けていることが条件になります。参加するためには、代諾者の同意が必要です。除外される条件はありません。
この治験は、低ホスファターゼ症という病気について調べるための観察研究です。主な評価方法は、商用骨髄ドナーデータベースと日本骨髄バンクドナーデータベースとのHLAマッチングです。これによって、この病気を持つ患者さんに適した骨髄ドナーを見つけることができるかどうかを調べます。
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島根大学
島根県 出雲市塩冶町89-1
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