企業治験
筋萎縮性側索硬化症患者に対する新薬PTC857の効果、安全性、耐容性、血中濃度、生体マーカーへの影響を調べる、第2段階のランダム化二重盲検プラセボ対照並行群間比較試験（CARDINALS）
目的
「CARDINALS」という治験では、筋萎縮性側索硬化症を持つ成人を対象に、新しい薬PTC857の有効性や安全性、副作用の影響などを調べるための試験を行います。治験は二重盲検方式で行われ、プラセボと比較して効果や影響を評価します。
対象疾患
参加条件
男性・女性
18歳以上
80歳以下
選択基準
除外基準
治験内容
この治験は、筋萎縮性側索硬化症という病気に対する新しい治療法を調べるものです。治験のフェーズはフェーズ2で、治験薬を投与して効果や安全性を調べます。主要な評価方法は、治験薬を投与してから24週間後に、ALS機能評価スケール改訂版（ALSFRS-R）という検査で、病気の症状がどの程度改善したかを調べます。また、治験薬を投与してから発生した有害事象や、呼吸機能や運動機能、神経心理的機能、生存期間、生活の質なども評価します。治験薬の安全性や効果を調べるために、患者さんに治験薬を投与して、検査や観察を行います。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
投与24週間後のIntent-To-Treat 1（ITT1）解析対象集団におけるALS機能評価スケール改訂版（ALSFRS-R）のベースラインからの変化
第二結果評価方法
1.投与24週間後のIntent-To-Treat 2（ITT2）解析対象集団におけるALSFRS-Rのベースラインからの変化
2.投与期間中の治験薬投与後に発現した有害事象（TEAE）および治験薬投与後に発現した重篤な有害事象（TESAE）の重症度および発現数で測定したPTC857の安全性および忍容性、臨床検査、身体検査、バイタルサイン、コロンビア自殺評価スケール（C-SSRS）、および12誘導心電図（ECG）の変化
3.肺機能検査（PFT）で評価した投与24週間後の呼吸機能のベースラインからの変化
4.修正Norris Scaleで評価した投与24週間後の運動／四肢機能および延髄機能のベースラインからの変化
5.ALS認知行動スクリーン（ALS CBS）で評価した投与24週間後の神経心理的機能のベースラインからの変化
6.呼吸補助／挿管を必要とするまでの期間および／または死亡までの期間で評価した生存期間
7.機能と生存の組み合わせ評価（CAFS）で評価した投与24週間後の生存期間および機能的変化
8.Amyotrophic Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire（ALSAQ-40）で評価した投与24週間後の生活の質
9.PTC857曝露後の血漿薬物動態および脳脊髄液
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
PTC857
販売名
N/A
実施組織
PTC Therapeutics, Inc.
東京都港区港南 2-15-1品川インターシティ A棟 28階
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