企業治験
発作的に夜間に尿中にヘモグロビンが出現するPNH患者に対する補体C5阻害薬(Eculizumab又はRavulizumab)に加え、Danicopan(ALXN2040)を投与する第3相試験
AI 要約前の題名
臨床的に血管外溶血(EVH)を示す発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)患者を対象とした補体C5阻害薬(Eculizumab又はRavulizumab)へ追加投与するDanicopan(ALXN2040)の第3相試験

目的
Danicopanという薬の有効性と安全性を、PNHという病気の患者さんに対して調べる治験を行います。PNHは夜間に尿が赤くなる病気で、治療には補体C5阻害薬が使われます。Danicopanはこの薬に追加して使う薬です。
AI 要約前の目標
臨床的に血管外溶血(EVH)を示す発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)患者を対象とした補体C5阻害薬へ追加投与するDanicopan (ALXN2040)の有効性・安全性を検討する
参加条件
この治験に参加するための条件は、18歳以上で男性でも女性でも参加できます。ただし、PNHという病気がある人、貧血があり、赤血球や全血を輸血したことがある人、補体C5阻害薬という薬を過去6ヶ月以上承認用量で投与していて、Day 1の前24週間以上用量や投与間隔を変更していない人、血小板数が3万/microL以上で、血小板輸血を必要としない人、好中球絶対数が750 /microL以上の人、髄膜炎菌感染症に対するワクチン接種を受けている人が参加できます。ただし、大規模な臓器移植歴や再生不良性貧血、補体欠損症、臨床検査値異常、胆汁うっ滞、透析中の人は参加できません。
AI 要約前の参加条件
性別
男性・女性
年齢
18歳以上上限なし
選択基準
1. PNHと診断されている。
2. 以下の臨床的にEVH所見を有する。
網状赤血球数が120000/microL以上の貧血(Hbが9.5 g/dL以下)
試験開始前6ヵ月以内に1回以上の赤血球又は全血の輸血
3. 本試験のDay 1の6ヵ月以上前から、補体C5阻害薬が承認用量(又はそれ以上)で投与され、Day 1前24週間以上用量又は投与間隔を変更していない。eculizumabからravulizumabに切り替えた患者では、Day 1の前にravulizumabの導入用量及び3回の維持用量(最低24週間)が投与されていなければならない。
4. 血小板数が3万/microL以上で、血小板輸血を必要としない。
5. 好中球絶対数が750 /microL以上である。
6. 髄膜炎菌に対するワクチン接種:全ての患者は、過去3年以内又は治験薬投与開始時点で髄膜炎菌感染症に対するワクチン接種を受けていなければならない。
7. 18歳以上(又は各国の法的要件に従った成人の最低年齢以上)。
除外基準
1. 大規模な臓器移植歴(心臓、肺、腎臓、肝臓など)、又は造血幹細胞移植(HSCT)歴がある。
2. 再生不良性貧血又は他の骨髄不全を有し、HSCT、抗胸腺細胞グロブリン、免疫抑制薬を含む他の治療を必要とする。
4. 補体欠損症であることが確認されている、又はその疑いがある。
8. スクリーニング時に以下の臨床検査値異常を有する。
− ALTがULNの2倍超
− 直接ビリルビンがULNの2倍超
11. 胆汁うっ滞を有する。
13. 推算糸球体濾過量(eGFR)が30 mL/min/1.73 m2未満、又は透析中である。
治験内容
この治験は、発作性夜間ヘモグロビン尿症という病気を対象にしています。治験のフェーズは3で、治験の目的は、投与する薬の効果を調べることです。主な評価方法は、治療を受けてから12週間後のヘモグロビン濃度の変化量を調べます。また、治療を受けてから12週間後に輸血を回避できた患者の割合も調べます。治験の目的は、この病気の治療方法を改善することです。
利用する医薬品等
一般名称
ALXN2040
販売名
未定
組織情報
実施責任組織
アレクシオンファーマ合同会社
東京都渋谷区恵比寿1-18-14
お問い合わせ情報
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