男性・女性

18歳以上上限なし

1. PNHと診断されている。
2. 以下の臨床的にEVH所見を有する。
網状赤血球数が120000/microL以上の貧血（Hbが9.5 g/dL以下）
試験開始前6ヵ月以内に1回以上の赤血球又は全血の輸血
3. 本試験のDay 1の6ヵ月以上前から、補体C5阻害薬が承認用量（又はそれ以上）で投与され、Day 1前24週間以上用量又は投与間隔を変更していない。eculizumabからravulizumabに切り替えた患者では、Day 1の前にravulizumabの導入用量及び3回の維持用量（最低24週間）が投与されていなければならない。
4. 血小板数が3万/microL以上で、血小板輸血を必要としない。
5. 好中球絶対数が750 /microL以上である。
6. 髄膜炎菌に対するワクチン接種：全ての患者は、過去3年以内又は治験薬投与開始時点で髄膜炎菌感染症に対するワクチン接種を受けていなければならない。
7. 18歳以上（又は各国の法的要件に従った成人の最低年齢以上）。

1. 大規模な臓器移植歴（心臓、肺、腎臓、肝臓など）、又は造血幹細胞移植（HSCT）歴がある。
2. 再生不良性貧血又は他の骨髄不全を有し、HSCT、抗胸腺細胞グロブリン、免疫抑制薬を含む他の治療を必要とする。
4. 補体欠損症であることが確認されている、又はその疑いがある。
8. スクリーニング時に以下の臨床検査値異常を有する。
− ALTがULNの2倍超
− 直接ビリルビンがULNの2倍超
11. 胆汁うっ滞を有する。
13. 推算糸球体濾過量（eGFR）が30 mL/min/1.73 m2未満、又は透析中である。