企業治験
発作的に夜間に尿中にヘモグロビンが出現するPNH患者に対する補体C5阻害薬（Eculizumab又はRavulizumab）に加え、Danicopan（ALXN2040）を投与する第3相試験
目的
Danicopanという薬の有効性と安全性を、PNHという病気の患者さんに対して調べる治験を行います。PNHは夜間に尿が赤くなる病気で、治療には補体C5阻害薬が使われます。Danicopanはこの薬に追加して使う薬です。
対象疾患
発作性夜間ヘモグロビン尿症
参加条件
募集中
男性・女性
18歳以上
上限なし
選択基準
PNHと診断されている方
18歳以上の方（又は各国の法的要件に従った成人の最低年齢以上）
過去3年以内又は治験薬投与開始時点で髄膜炎菌に対するワクチン接種を受けた方
以下の臨床的にEVH所見を有する方：網状赤血球数が120000/microL以上の貧血（Hbが9.5 g/dL以下）及び試験開始前6ヵ月以内に1回以上の赤血球又は全血の輸血
本試験のDay 1の6ヵ月以上前から、補体C5阻害薬が承認用量（又はそれ以上）で投与され、Day 1前24週間以上用量又は投与間隔を変更していない。eculizumabからravulizumabに切り替えた患者では、Day 1の前にravulizumabの導入用量及び3回の維持用量（最低24週間）が投与されている方
血小板数が3万/microL以上で、血小板輸血を必要としない方
好中球絶対数が750/microL以上である方
除外基準
再生不良性貧血又は他の骨髄不全を有し、HSCT、抗胸腺細胞グロブリン、免疫抑制薬を含む他の治療を必要とする方
補体欠損症であることが確認されている、又はその疑いがある方
スクリーニング時に以下の臨床検査値異常を有する方：ALTがULNの2倍超及び直接ビリルビンがULNの2倍超
推算糸球体濾過量（eGFR）が30 mL/min/1.73 m2未満、又は透析中である方
再生不良性貧血又は他の骨髄不全を有し、HSCT、抗胸腺細胞グロブリン、免疫抑制薬を含む他の治療を必要とする方
補体欠損症であることが確認されている、又はその疑いがある方
スクリーニング時に以下の臨床検査値異常を有する方：ALTがULNの2倍超及び直接ビリルビンがULNの2倍超
推算糸球体濾過量（eGFR）が30 mL/min/1.73 m2未満、又は透析中である方
治験内容
この治験は、発作性夜間ヘモグロビン尿症という病気を対象にしています。治験のフェーズは3で、治験の目的は、投与する薬の効果を調べることです。主な評価方法は、治療を受けてから12週間後のヘモグロビン濃度の変化量を調べます。また、治療を受けてから12週間後に輸血を回避できた患者の割合も調べます。治験の目的は、この病気の治療方法を改善することです。
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
ALXN2040
販売名
未定
実施組織
アレクシオンファーマ合同会社
東京都渋谷区恵比寿1-18-14
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