企業治験
補体阻害薬を受けたことがない、または最近受けていない夜間ヘモグロビン尿症患者に対する、PozelimabとCemdisiranの併用療法の効果と安全性を、Ravulizumabと比較して評価する試験
AI 要約前の題名
補体阻害薬の治療を受けたことがない、あるいは最近補体阻害薬の治療を受けていない発作性夜間ヘモグロビン尿症患者を対象に、Pozelimab とCemdisiran による併用療法の有効性と安全性を、Ravulizumab を対照として評価する無作為化非盲検非劣性試験
目的
この治験は、補体阻害薬治療を受けたことがない、あるいは最近治療を受けていない活動性の発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)患者を対象に、複数の薬剤の併用投与と単剤投与の効果を評価するものです。効果は、溶血や輸血量、ヘモグロビン値、疲労度、生活の質、安全性、補体活性などで評価されます。また、血中の薬剤濃度も評価されます。
AI 要約前の目標
補体阻害薬治療を受けたことがない、あるいは最近補体阻害薬治療を受けていない活動性の発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)患者を対象に、pozelimab とcemdisiran の併用投与とravulizumab 投与の26 週間の投与期間における溶血及び赤血球(RBC) 輸血量に対する効果を評価すること 本治験の副次的目的： • Pozelimabとcemdisiranの併用投与とravulizumab投与の効果を以下のように評価する： - 溶血の測定 - 輸血パラメータ - ヘモグロビン値 - 臨床転帰評価 (COA) で評価する疲労度 - COAで評価するHRQoL - 安全性及び忍容性 - 補体活性 • 血清中の総pozelimab濃度及び総ravulizumab濃度、血漿中のcemdisiran濃度及び総C5タンパク質濃度を評価する
参加条件
この治験に参加するための条件は、18歳以上で男性でも女性でもOKです。ただし、以下の条件を満たす必要があります。まず、高感度フローサイトメトリー検査によってPNHという病気が確認されていること。そして、PNHに関連する症状があること。また、スクリーニング時のLDH値が一定以上であること。ただし、以下の場合は参加できません。過去3ヶ月以内に治療薬を使用したことがある場合や、臓器移植や骨髄移植を受けたことがある場合、体重が40キログラム未満の場合、治験薬以外の補体阻害薬を使用する予定がある場合、髄膜炎菌ワクチン接種の要件を満たしていない場合、髄膜炎菌ワクチン接種の禁忌がある場合、髄膜炎菌予防のための抗生物質が服用できない場合、感染症が進行中の場合、自己免疫疾患の病歴がある場合などがあります。
AI 要約前の参加条件
性別
男性・女性
年齢
18歳以上上限なし
選択基準
1. 高感度フローサイトメトリー検査により確認されたPNH の診断がプロトコルに記載されている。
2. プロトコルに記載されたPNH に関連する1つ以上の徴候又は症状と定義する疾患がある。
3. 来院時のLDH 値 >=2×ULN
4. その他の選択基準が適用される。
除外基準
1. 前3 ヵ月以内にeculizumab による治療歴がある、又は前6 ヵ月以内にravulizumab による治療歴がある、又は前の当該補体の5 半減期以内に他の補体による治療歴がある。
2. 臓器移植、骨髄移植、その他の血液学的移植の既往がある。
3. 来院時の体重が40 キログラム未満。
4. 投与期間中に治験薬以外の補体の使用を予定している。
5. 現地の添付文書(入手可能な場合) に従い、ravulizumab に関する髄膜炎菌ワクチン接種の要件を満たしておらず、最低でも来院前5 年以内に髄膜炎菌ワクチンの接種を証明する書類を提出することが必要であるがこれができない者
6. 髄膜炎菌ワクチン接種のがある。
7. 髄膜炎菌予防のための抗生物質が服用できない(現地でのravulizumab 添付文書、ある場合は国のガイドライン／現地診療で必要とされる場合、又はワクチン接種が治験薬投与開始後2 週間未満の場合に必要とされる場合)。
8. の2 週間以内又は期間中に、活動的で進行中の感染症、又は抗生物質、抗ウイルス剤、抗真菌剤による全身治療を継続的に必要とする感染症が進行中又は最近感染した。
9. でコントロール不良な進行中の全身性自己免疫疾患の病歴が認められる。
10. その他の選択基準が適用される。
治験内容
この治験は、発作性夜間ヘモグロビン尿症という病気を持つ人を対象に行われます。治験のフェーズはフェーズ3で、主要な評価方法は、治療によってLDH値の変化率がどの程度改善されるかと、輸血回避ができるかどうかです。また、溶血の適切なコントロールやヘモグロビンの安定化など、様々な評価方法があります。治験中には、治療によって発生する可能性のある有害事象や副作用も評価されます。治験の目的は、新しい治療法が安全で効果的かどうかを確認することです。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
1. LDH 値の変化率 [期間: ベースラインからWeek 26]
2. 輸血回避 [期間: Day1からWeek 26]
第二結果評価方法
1.溶血の適切なコントロールの維持[期間: Week 8からWeek 26]
プロトコルに基づきLDH <=1.5×ULN
2. ブレイクスルー溶血 [期間: ベースライン後Day1からWeek 26]
LDH >=2×ULN
3. 溶血の適切なコントロール[期間: Week 8からWeek 26]
プロトコルに基づきLDH <=1.5×ULN
4. ヘモグロビンの安定化[期間: ベースライン後Day1からWeek 26]
赤血球輸血を受けず、ベースラ
インからのヘモグロビン値の減少がプロトコルに基づく患者
5. LDH の正常化[期間: Week 8からWeek 26]
LDH <=1.0×ULN
6. FACIT-Fatigue Scale で測定した疲労度の変化 [期間: ベースラインからWeek 26]
7. EORTC-QLQ-C30 におけるPF スコアの変化 [期間: ベースラインからWeek 26]
8. EORTC-QLC-C30 による全般的健康状態(GHS)／QoL スケールスコアの変化[期間: ベースラインからWeek 26]
9. 輸血された赤血球の割合と単位数[期間: ベースライン後Day 1 からWeek 26]
プロトコールアルゴリズムに従う
10. 最初にLDH <=1.5×ULN 及び<=1.0×ULN となるまでの時間
11. LDH が1.5×ULN 以下となった日数の割合[期間: Week 8 からWeek 26]
12. ヘモグロビン値の変化 [期間: ベースラインからWeek 26]
13. 総CH50 の変化量及び変化率[期間: ベースラインからWeek 26]
14. 評価した血漿中の総C5 濃度 [期間: Week 26まで]
15. 評価した血清中の総pozelimab 濃度 [期間: Week 26まで]
16. 評価した血漿中のcemdisiran 濃度 [期間: Week 26まで]
17. 評価した血清中の総ravulizumab 濃度 [期間: Week 26まで]
18.評価したpozelimab に対する治療上緊急の抗薬物抗体(ADA) の発症率 [期間: Week 26まで]
19.評価したcemdisiran に対する治験下で発現したADA の発生率 [期間: Week 26まで]
20. 治験下で発現した重篤な有害事象 [期間: Week 26まで]
21. 治験下で発現した注目すべき有害事象(TEAE) [期間: Week 26まで]
22. 26 週以上の投与中止に至ったTEAE の発生率及び重症度 [期間: Week 26まで]
利用する医薬品等
一般名称
Pozelimab、Cemdisiran、Ravulizumab
販売名
NA、NA、ユルトミリス HI点滴静注300mg/3mL／ユルトミリス HI点滴静注1100mg/11mL
組織情報
実施責任組織
Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
東京都中央区新川一丁目21番2号茅場町タワー
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