介入研究

コホートA：
LDH 値の変化率 [期間: ベースラインからWeek 26]

コホートB：
1. 溶血の適切なコントロールの維持 [期間: Week8からWeek 26]
2. 輸血回避 [期間: Day1からWeek 26]

コホートA：
1. 溶血の適切なコントロールの維持[期間: Week 8からWeek 26]
プロトコルに基づきLDH<=1.5×ULN
2.ブレイクスルー溶血 [期間: ベースライン後Day1からWeek 26]
プロトコルに基づきLDH >=2×ULN
3. 溶血の適切なコントロール [期間: Week 8からWeek 26]
プロトコルに基づきLDH<=1.5×ULN
4. ヘモグロビンの安定化 [期間: ベースライン後Day1からWeek 26]
赤血球輸血を受けず、ベースラインからのヘモグロビン値の減少がプロトコルに基づく患者
5. LDH の正常化 [期間: Week 8からWeek 26]
プロトコルに基づきLDH <=1.0×ULN
6. 輸血回避 [期間: ベースライン後Day1からWeek 26]
ベースライン後のヘモグロビン値に基づくプロトコールアルゴリズムに従ってRBC輸血を必要としなかった
7. FACIT-Fatigue Scale で測定した疲労度の変化 [期間: ベースラインからWeek 26]
8. EORTC-QLQ-C30 におけるPF スコアの変化 [期間: ベースラインからWeek 26]
9. EORTC-QLC-C30 による全般的健康状態(GHS)／QoL スケールスコアの変化 [期間: ベースラインからWeek 26]

コホートB：
1. LDH の変化率 [期間: ベースラインからWeek 26]
2. ブレイクスルー溶血に感受性のある一部の患者集団におけるブレイクスルー溶血 [期間: ベースライン後Day 1 からWeek 26 ]
3. 溶血の適切なコントロール [期間: Week 8 からWeek 26]
LDH<=1.5×ULN
4. ヘモグロビンの安定化 [期間: Day 1 (ベースライン後) からWeek 26]
赤血球輸血を受けず、ベースラインからのヘモグロビン値の減少がプロトコルに基づく患者
5. LDHの正常化 [期間: Week 8 からWeek 26]
プロトコルに基づきLDH<=1.0×ULN
6. FACIT-Fatigue Scale で測定した疲労度の変化 [期間: ベースラインからWeek 26]
7. EORTC-QLQ-C30 におけるPFスコアの変化 [期間: ベースラインからWeek 26]
8. EORTC-QLC-C30 によるGHS／QoL スケールスコアの変化 [期間: ベースラインからWeek 26]

コホートA 及びコホートB：
1. 輸血された赤血球の割合と単位数[期間: ベースライン後Day 1 からWeek 26]
プロトコールアルゴリズムに従う
2. 最初にLDH<=1.5×ULN 及び<=1.0×ULN となるまでの時間 [期間: Week 26まで]
3. LDH が1.5×ULN 以下となった日数の割合 [期間: Week 8 からWeek 26]
4. ヘモグロビン値の変化 [期間: ベースラインからWeek 26]
5. 治験下で発現した重篤な有害事象(SAE)、注目すべき治験下で発現した有害事象(TEAE)、及び26 週以上の投与中止に至ったTEAE の発生率及び重症度 [期間: Week 26まで]
6. 総CH50 の変化量及び変化率 [期間: ベースラインからWeek 26]
7. 血漿中の総C5 濃度 [期間: Week 60まで]
8. 血清中の総pozelimab 濃度 [期間: Week 60まで]
9. 血漿中のcemdisiran 濃度 [期間: Week 60まで]
10.血清中の総ravulizumab 濃度濃度(コホートA) 及び総eculizumab 濃度(コホートB) [期間: Week 30まで(コホートA), Week 34まで(コホートB)]
11. pozelimab に対する治療上緊急の抗薬物抗体(ADA) の発症率 [期間: Week 52まで]
12. cemdisiran に対する治験下で発現したADA の発生率 [期間: Week 52まで]