企業治験
発作性夜間ヘモグロビン尿症患者における新しい治療法の効果と安全性を比較する試験
目的
この治験は、補体阻害薬の治療を受けたことがない、あるいは最近治療を受けていない発作性夜間ヘモグロビン尿症患者を対象に、新しい治療法の有効性と安全性を評価するための試験です。治療法は、PozelimabとCemdisiranの併用療法で、C5阻害剤を対照として比較します。
対象疾患
参加条件
男性・女性
18歳以上
上限なし
選択基準
除外基準
治験内容
この治験は、発作性夜間ヘモグロビン尿症という疾患を持つ患者を対象として行われています。治験の目的は、LDH値の変化率や溶血の適切なコントロールの維持、輸血回避などを評価することです。治験はフェーズ3の介入研究で行われており、患者の健康状態や治療効果を評価するために様々な検査や評価が行われます。治験の結果は、患者の症状や治療法について新たな知見を得ることが期待されています。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
コホートA：
LDH 値の変化率
コホートB：
1. 溶血の適切なコントロールの維持
2. 輸血回避
第二結果評価方法
コホートA 及びB（特に明記されていない限り）：
1.溶血の適切なコントロールの維持(LDH<=1.5×ULNと定義)[コホートA]
2. ブレイクスルー溶血(LDH >=2×ULNと定義)
3. 溶血の適切なコントロール(LDH <=1.5×ULNと定義)
4. ヘモグロビンの安定化(赤血球輸血を受けず、ベースラインからのヘモグロビン値の減少が2 g/dL 以上ない患者と定義)
5. LDH の正常化
6. 輸血回避[コホートA]
7. FACIT-Fatigue Scaleで測定した疲労度の変化
8. EORTC-QLQ-C30 における身体機能(PF)スコアの変化
9. EORTC-QLC-C30 による全般的健康状態(GHS)／QoL スケールスコアの変化
10. LDH の変化率[コホートB]
11. プロトコールアルゴリズムに従い、輸血された赤血球の割合
12. プロトコールアルゴリズムに従い、輸血された赤血球の単位数
13. 最初にLDH <=1.5×ULNとなるまでの時間
14. 最初にLDH <=1.0×ULNとなるまでの時間
15. LDHが1.5×ULN 以下となった日数の割合
16. ヘモグロビン値の変化
17. 治験下で発現した重篤な有害事象(SAE)の発生率及び重症度
18. 注目すべき治験下で発現した有害事象(TEAE)の発生率及び重症度
19. 投与中止に至ったTEAE の発生率及び重症度
20. 総CH50 の変化量
21. 総CH50 の変化率
22. 血漿中の総C5 濃度
23. 血清中の総pozelimab 濃度
24. 血漿中のcemdisiran 濃度
25. 血清中の総ravulizumab 濃度[コホートA]
26. 血清中の総eculizumab 濃度[コホートB]
27. pozelimab に対する治療上緊急の抗薬物抗体(ADA) の発症率
28. cemdisiran に対する治験下で発現したADA の発生率
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
Pozelimab、Cemdisiran、Ravulizumab、Eculizumab
販売名
Veopoz (アメリカ)、NA、ユルトミリス HI点滴静注300mg/3mL／ユルトミリス HI点滴静注1100mg/11mL、ソリリス 点滴静注 300mg
実施組織
Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
東京都中央区新川一丁目21番2号茅場町タワー
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