企業治験
夜間に血尿が出る病気の患者さんを対象に、POZELIMABとCEMDISIRANを一緒に使った治療の安全性、耐用性、効果を長期間調べる試験
目的
この治験は、発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)患者に対して、pozelimabとcemdisiranの併用療法の長期安全性、忍容性、有効性を評価することを目的としています。また、血管内溶血の測定値、輸血パラメータ、ヘモグロビン値、疲労度、身体機能、全般的健康状態(GHS)の変化、補体活性化、免疫原性などの影響も評価する予定です。
対象疾患
参加条件
男性・女性
18歳以上
上限なし
選択基準
除外基準
治験内容
この治験は、発作性夜間ヘモグロビン尿症という病気を持つ人を対象に行われます。治験の目的は、新しい治療法が安全で効果的かどうかを調べることです。治験はフェーズ3で、介入研究と呼ばれるタイプの研究です。治験の主要な評価方法は、治験下で発生した重篤な有害事象や特に注目すべき有害事象の発生率や重症度、治験薬の永続的な中止に至った有害事象の発生率や重症度、乳酸脱水素酵素の変化率などです。また、第二の評価方法として、適切な溶血コントロールの維持や輸血の回避、ヘモグロビンの安定化などがあります。治験の期間は108週間で、治験薬に対する抗薬物抗体の発生率や血漿中のC5濃度の変化率なども評価されます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
・治験下で発現した重篤な有害事象(SAE)の発現率 [期間: 108週目まで]
・治験下で発現した重篤な有害事象(SAE)の重症度 [期間: 108週目まで]
・治験下で発現した特に注目すべき有害事象(AESI)の発現率 [期間: 108週目まで]
・治験下で発現した特に注目すべき有害事象(AESI)の重症度 [期間: 108週目まで]
・治験薬の永続的な中止に至った有害事象(AE)の発現率 [期間: 108週目まで]
・治験薬の永続的な中止に至った有害事象(AE)の重症度[期間: 108週目まで]
・乳酸脱水素酵素(LDH)のベースラインからの変化率 [期間:ベースライン後からWeek 36 まで]
第二結果評価方法
・適切な溶血コントロールの維持 (LDH ≤1.5 × ULN) [期間: ベースライン後からWeek 36、ベースライン後からWeek 48、ベースライン後からWeek 76 及びベースライン後からWeek 108 ]
・各来院時における適切な溶血コントロール (LDH ≤1.5 × ULN) [期間:ベースライン後からWeek 108 ]
・輸血の回避 [期間: ベースライン後からWeek 36、ベースライン後からWeek 48、ベースライン後からWeek 76 及びベースライン後からWeek 108 ]
・ブレイクスルー溶血（LDH ≥2×ULN［最初に≤1.5×ULNを達成後］で、溶血に関する徴候や症状を伴うものと定義）[期間: ベースライン後からWeek 36、ベースライン後からWeek 48、ベースライン後からWeek 76 及びベースライン後からWeek 108 ]
・ヘモグロビンの安定化 [期間: ベースライン後からWeek 36、ベースライン後からWeek 48、ベースライン後からWeek 76 及びベースライン後からWeek 108 ]
・LDH 値の変化率 [期間: ベースラインからWeek48、ベースラインからWeek 76、ベースラインからWeek 108]
・疲労度の変化 [期間: ベースラインからWeek36、ベースラインからWeek48、ベースラインからWeek 76、ベースラインからWeek 108]
・EORTC QLQ-C30 におけるPF スコアの変化 [期間: ベースラインからWeek36、ベースラインからWeek48、ベースラインからWeek 76、ベースラインからWeek 108]
・EORTC QLQ-C30 によるGHS／生活の質(QOL) スケールの変化 [期間: ベースラインからWeek36、ベースラインからWeek48、ベースラインからWeek 76、ベースラインからWeek 108]
・LDH の正常化 [期間: ベースライン後からWeek 108]
・RBC 輸血の割合 [期間: ベースライン後からWeek 36、ベースライン後からWeek 48、ベースライン後からWeek 76 及びベースライン後からWeek 108 ]
・RBC 輸血の単位数 [期間: ベースライン後からWeek 36、ベースライン後からWeek 48、ベースライン後からWeek 76 及びベースライン後からWeek 108 ]
・LDHが1.5×ULN以下となった日数の割合 [期間: ベースライン後からWeek 36、ベースライン後からWeek 48、ベースライン後からWeek 76 及びベースライン後からWeek 108 ]
・ヘモグロビン値の変化[期間: ベースライン後からWeek 36、ベースライン後からWeek 48、ベースライン後からWeek 76 及びベースライン後からWeek 108 ]
・CH50の変化量 [期間: Week 108まで]
・CH50 の変化率 [期間: Week 108まで]
・血清中の総pozelimab 濃度 [期間: Week 108まで]
・血漿中のcemdisiran 濃度 [期間: Week 108まで]
・ pozelimab に対する治験下で発現した抗薬物抗体の発生率 [期間: Week 108まで]
・cemdisiran に対する治験下で発現した抗薬物抗体の発生率 [期間: Week 108まで]
・血漿中の総C5 濃度 [期間: Week 108まで]
・血漿中の総C5 濃度の変化率 [期間: Week 108まで]
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
Pozelimab、Cemdisiran
販売名
Veopoz（アメリカ ）、NA
実施組織
Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
東京都中央区新川一丁目21番2号茅場町タワー
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