企業治験
夜間に血尿が出る病気の患者さんを対象に、POZELIMABとCEMDISIRANを一緒に使った治療の安全性、耐用性、効果を長期間調べる試験
目的
発作性夜間ヘモグロビン尿症患者を対象に、POZELIMABとCEMDISIRANの併用療法の長期安全性、忍容性、有効性を評価する試験を行います。
対象疾患
参加条件
男性・女性
18歳以上
上限なし
選択基準
除外基準
治験内容
この治験は、発作性夜間ヘモグロビン尿症という疾患を対象にしたフェーズ3の介入研究です。治験の主な目的は、治験薬の安全性と有効性を評価することです。治験の主要な評価方法には、治験中に発生した重篤な有害事象や特に注目すべき有害事象の発生率や重症度、治験薬の永続的な中止に至った有害事象の発生率や重症度、乳酸脱水素酵素(LDH)の変化率などが含まれます。また、第二の評価方法には、溶血のコントロール、輸血の回避、ヘモグロビンの安定化、疲労度の変化などが含まれます。治験の結果は、治療法の改善や新しい治療法の開発に役立つことが期待されています。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
・治験下で発現した重篤な有害事象(SAE)の発現率
・治験下で発現した重篤な有害事象(SAE)の重症度
・治験下で発現した特に注目すべき有害事象(AESI)の発現率
・治験下で発現した特に注目すべき有害事象(AESI)の重症度
・治験薬の永続的な中止に至った有害事象(AE)の発現率
・治験薬の永続的な中止に至った有害事象(AE)の重症度
・乳酸脱水素酵素(LDH)のベースラインからの変化率
第二結果評価方法
・適切な溶血コントロールの維持 (LDH ≤1.5 × ULN)
・各来院時における適切な溶血コントロール (LDH ≤1.5 × ULN)
・輸血の回避
・ブレイクスルー溶血（LDH ≥2×ULN［最初に≤1.5×ULNを達成後］で、溶血に関する徴候や症状を伴うものと定義）
・ヘモグロビンの安定化
・LDH 値の変化率
・疲労度の変化
・EORTC QLQ-C30 におけるPF スコアの変化
・EORTC QLQ-C30 によるGHS／生活の質(QOL) スケールの変化
・LDH の正常化
・RBC 輸血の割合
・RBC 輸血の単位数
・LDHが1.5×ULN以下となった日数の割合
・ヘモグロビン値の変化
・CH50の変化量
・CH50 の変化率
・血清中の総pozelimab 濃度
・血漿中のcemdisiran 濃度
・pozelimab に対する治験下で発現した抗薬物抗体の発生率
・cemdisiran に対する治験下で発現した抗薬物抗体の発生率
・血漿中の総C5 濃度
・血漿中の総C5 濃度の変化率
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
Pozelimab、Cemdisiran
販売名
Veopoz（アメリカ ）、NA
実施組織
Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
東京都中央区新川一丁目21番2号茅場町タワー
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