企業治験
夜間に血尿が出る病気の患者さんを対象に、POZELIMABとCEMDISIRANを一緒に使った治療の安全性、耐用性、効果を長期間調べる試験
AI 要約前の題名
発作性夜間ヘモグロビン尿症患者を対象に、POZELIMAB とCEMDISIRAN による併用療法の長期安全性、忍容性及び有効性を評価する非盲検継続試験
目的
この治験は、発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)患者に対して、pozelimabとcemdisiranの併用療法の長期安全性、忍容性、有効性を評価することを目的としています。また、血管内溶血の測定値、輸血パラメータ、ヘモグロビン値、疲労度、身体機能、全般的健康状態(GHS)の変化、補体活性化、免疫原性などの影響も評価する予定です。
AI 要約前の目標
発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH) 患者を対象に、pozelimab とcemdisiran による併用療法の長期安全性、忍容性及び有効性を評価すること 本試験の副次的目的は、pozelimab とcemdisiran による併用療法が以下に及ぼす長期的影響を評価することである。 • 血管内溶血の測定値 • 輸血パラメータ • ヘモグロビン値 • 患者報告アウトカム(PRO) により評価する疲労度 • PRO により評価する身体機能 • PRO により評価する全般的健康状態(GHS) の変化 • 補体活性化 • 血清中の総pozelimab 濃度及び血漿中のcemdisiran 及び総補体成分5 (C5) タンパク質濃度 • Pozelimab 及びcemdisiran の免疫原性
参加条件
この治験に参加するための条件は、18歳以上で男性でも女性でもOKです。ただし、以下の条件を満たす必要があります。まず、以前に同じ治験薬を使っていて、中止することなく完了したPNH患者であることが必要です。また、クリニックに来院し、治験に関する手順を遵守する意思があること、同意書に署名すること、質問票を理解し、記入できることが必要です。ただし、以下の場合は参加できません。治験責任医師の判断により、治験計画書からの重大な逸脱がある場合、新たな症状や既存の症状が悪化する可能性がある場合、治験依頼者の事前承認がない場合、妊娠中または授乳中の場合、または避妊を行わない場合が含まれます。
AI 要約前の参加条件
性別
男性・女性
年齢
18歳以上上限なし
選択基準
1. 親試験(R3918-PNH-2021 及び／又はR3918-PNH-2022) の少なくとも片方の試験において(該当する場合は移行期間を含める)、治験薬を永続的に中止することなく完了したPNH 患者である
2. クリニック来院及び試験関連の手順を行う意思があり、それを遵守できる
3. 被験者が署名した同意書を提供する
4. 試験に関する質問票を理解し、記入することができる。
除外基準
1. 治験責任医師の判断に基づき、親試験で治験実施計画書からの重大な逸脱があり、これらの逸脱が(継続した場合) 本試験の目的及び／又は当該患者の安全性に影響を及ぼすと考えられる場合(患者が投与の不遵守を繰り返すなど) 。
2. 治験責任医師の判断により、患者を登録することが不適切又は患者の本試験への参加もしくは本試験の完了を妨げると考えられる新たな症状又は既存の症状の悪化がある｡
3. 治験依頼者の事前承認がない限り、臨床試験実施医療機関のチームメンバー及び／又はその近親者。
4. 妊娠中又は授乳中の女性。
5. 妊娠可能な女性(WOCBP) が、初回投与／治療開始前、試験期間中、及び最終投与後少なくとも52 週間、有効性の高い避妊を行うことを望まない場合。
治験内容
この治験は、発作性夜間ヘモグロビン尿症という病気を持つ人を対象に行われます。治験のフェーズはフェーズ3で、108週間の期間中に、治験下で発現した有害事象や溶血コントロールの維持などが評価されます。また、LDHやヘモグロビン値、疲労度、生活の質なども評価されます。治験薬の効果や安全性を確認するために行われる治験です。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
1.治験下で発現した重篤な有害事象
(SAE)の発現率 [期間: 108週目まで]
2.治験下で発現した重篤な有害事象
(SAE)の重症度 [期間: 108週目まで]
3.治験下で発現した特に注目すべき有害事象(AESI) の発現率 [期間: 108週目まで]
4.治験下で発現した特に注目すべき有害事象(AESI) の重症度 [期間: 108週目まで]
5.治験薬の永続的な中止に至ったAE の発現率 [期間: 108週目まで]
6.乳酸脱水素酵素(LDH)のベースラインからの変化率 [期間:ベースライン後からWeek 36 まで]
第二結果評価方法
1.適切な溶血コントロールの維持 [期間: ベースライン後からWeek 36、ベースライン後からWeek 48、ベースライン後からWeek 76 及びベースライン後からWeek 108 ]
2.適切な溶血コントロール[期間:ベースライン後からWeek 108 ]
3.輸血の回避 [期間: ベースライン後からWeek 36、ベースライン後からWeek 48、ベースライン後からWeek 76 及びベースライン後からWeek 108 ]
4.ブレイクスルー溶血 [期間: ベースライン後からWeek 36、ベースライン後からWeek 48、ベースライン後からWeek 76 及びベースライン後からWeek 108 ]
5.ヘモグロビンの安定化 [期間: ベースライン後からWeek 36、ベースライン後からWeek 48、ベースライン後からWeek 76 及びベースライン後からWeek 108 ]
6.LDH 値の変化率 [期間: ベースラインからWeek48、ベースラインからWeek 76、ベースラインからWeek 108]
7.疲労度の変化 [期間: ベースラインからWeek36、ベースラインからWeek48、ベースラインからWeek 76、ベースラインからWeek 108]
8. EORTC QLQ-C30 におけるPF スコアの変化 [期間: ベースラインからWeek36、ベースラインからWeek48、ベースラインからWeek 76、ベースラインからWeek 108]
9. EORTC QLQ-C30 によるGHS／生活の質(QOL) スケールの変化 [期間: ベースラインからWeek36、ベースラインからWeek48、ベースラインからWeek 76、ベースラインからWeek 108]
10.LDH の正常化 [期間: ベースライン後からWeek 108]
11.RBC 輸血の割合 [期間: ベースライン後からWeek 36、ベースライン後からWeek 48、ベースライン後からWeek 76 及びベースライン後からWeek 108 ]
12.RBC 輸血の単位数 [期間: ベースライン後からWeek 36、ベースライン後からWeek 48、ベースライン後からWeek 76 及びベースライン後からWeek 108 ]
13. LDH が1.5×ULN 以下となった日数の割合 [期間: ベースライン後からWeek 36、ベースライン後からWeek 48、ベースライン後からWeek 76 及びベースライン後からWeek 108 ]
14.ヘモグロビン値の変化[期間: ベースライン後からWeek 36、ベースライン後からWeek 48、ベースライン後からWeek 76 及びベースライン後からWeek 108 ]
15.CH50 の変化量 [期間: Week 108まで]
16.CH50 の変化率 [期間: Week 108まで]
17.血清中の総pozelimab 濃度 [期間: Week 108まで]
18.血漿中のcemdisiran 濃度 [期間: Week 108まで]
19.pozelimab に対する治験下で発現した抗薬物抗体の発生率 [期間: Week 108まで]
20.cemdisiran に対する治験下で発現した抗薬物抗体の発生率 [期間: Week 108まで]
21.血漿中の総C5 濃度 [期間: Week 108まで]
22.血漿中の総C5 濃度の変化率 [期間: Week 108まで]
利用する医薬品等
一般名称
Pozelimab、Cemdisiran
販売名
NA、NA
組織情報
実施責任組織
Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
東京都中央区新川一丁目21番2号茅場町タワー
お問い合わせ情報
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