企業治験
治療歴のある重症血友病A患者を対象とした新しい治療法の安全性と効果を調べる試験
目的
血友病A患者における新しい治療薬BIVV001の長期的な安全性を評価するための治験が行われています。また、この治療薬の効果や投与量、関節の健康や生活の質への影響なども評価されます。さらに、手術前後の管理にも効果があるかどうかも調べられます。
対象疾患
参加条件
男性・女性
下限なし
上限なし
選択基準
除外基準
治験内容
この治験は、血友病Aという病気を対象に行われます。治験のフェーズは3で、治験の期間はベースラインから48ヶ月です。治験の主な目的は、治療に使用される薬剤の効果や安全性を評価することです。治験の評価方法には、被験者の中で抗体が発現した人数や出血率、薬剤の投与量や効果などが含まれます。治験の結果は、治療の改善や新しい治療法の開発に役立つことが期待されます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
1. インヒビター（第VIII因子[FVIII]に対する中和抗体）を発現した被験者数［評価期間：ベースラインからMonth 48］
Bethesda法のNijmegen変法により測定したインヒビター（FVIIIに対する中和抗体）を発現した被験者数
第二結果評価方法
1. 年間出血率（ABR）［評価期間：ベースラインからMonth 48］
定期補充療法中の治療された出血エピソード及び全ての出血エピソード（未治療の出血を含む）についてのABR
2. 出血の種類別のABR［評価期間：ベースラインからMonth 48］
本試験及び親試験毎の定期補充療法中の種類別ABR
3. 部位別のABR［評価期間：ベースラインからMonth 48］
本試験及び親試験毎の定期補充療法中の部位別ABR
4. FVIII活性レベルを事前に規定されたレベル以上に維持された被験者の割合［評価期間：ベースラインからMonth 48］
試験群毎及び親試験又は親試験の群毎の定期補充療法中の投与後7日間FVIII活性レベルを維持された被験者の割合
5. 出血エピソードを治療するためのBIVV001の投与回数及び用量［評価期間：Month 48］
6. BIVV001単回投与により治療された出血エピソードの割合［評価期間：Month 48］
7. 個々の出血エピソードに対するBIVV001投与の反応についての評価［評価期間：ベースラインからMonth 48］
国際血栓止血学会（ISTH）の4点出血反応尺度に基づく個々の出血エピソードに対するBIVV001投与の反応についての評価
8. BIVV001投与の被験者の反応についての医師による全般的評価（PGA）［評価期間：ベースラインからMonth 48］
4点出血反応尺度に基づくBIVV001投与の被験者の反応についての医師による全般的評価（PGA）
9. BIVV001の年間総投与量［評価期間：ベースラインからMonth 48］
定期補充療法中の被験者1人あたりのBIVV001の年間総投与量
10. 年間関節出血率（AJBR）［評価期間：ベースラインからMonth 48］
11. 標的関節の発現［評価期間：ベースラインからMonth 48］
国際血栓止血学会（ISTH）基準に基づく、標的関節の発現、回復及び標的関節の回復の維持
12. 血友病関節健康スコア（HJHS）によるベースラインからの変化［評価期間：ベースラインからMonth 48］
HJHSにより評価した、 合計スコア及びドメインスコア（腫脹及び強度など）のベースラインから治験終了（EOS）来院までの変化
13. PROMIS（被験者が報告する健康状態の信頼できる正確な測定システム）-Short Form（SF）身体的機能評価によるベースラインからの変化［評価期間：ベースラインからMonth 48］
試験群毎及び親試験の群毎におけるベースラインからEOS来院までの生活の質（QoL）の変化：PROMIS-SF Physical Function（18歳以上）
14. 成人向け血友病のQoLの質問票（Haem-A-QoL）を用いた総スコア及び身体的健康スコアによるベースラインからの変化［評価期間：ベースラインからMonth 48］
17歳以上の被験者における、Haem-A-QoL質問票を用いた総スコア及び身体的健康ドメインスコアのベースラインからの変化
15. 小児向け血友病のQoLの質問票（Haemo-QoL）を用いた総スコア及び身体的健康スコアによるベースラインからの変化［評価期間：ベースラインからMonth 48］
4～16歳の被験者における、Haemo-QoL質問票を用いた総スコア及び身体的健康ドメインスコアのベースラインからの変化（4歳以上12歳未満は親が代理）
16. 有害事象（AE）及び重篤な有害事象（SAE）を発現した被験者数［評価期間：ベースラインからMonth 48］
17. 塞栓及び血栓を発現した被験者数［評価期間：ベースラインからMonth 48］
18. 薬物動態（PK）パラメータ：活性ピーク値（Cmax）［評価期間：ベースラインからWeek 52］
19. 薬物動態（PK）パラメータ：消失半減期（t1/2）［評価期間：ベースラインからWeek 26］
20. 薬物動態（PK）パラメータ：総クリアランス（CL）［評価期間：ベースラインからWeek 26］
21. 薬物動態（PK）パラメータ：定常状態での総クリアランス（CLss）［評価期間：ベースラインからWeek 26］
22. 薬物動態（PK）パラメータ：蓄積指数（AI）［評価期間：ベースラインからWeek 26］
23. 薬物動態（PK）パラメータ：活性－時間曲線下面積（AUC）［評価期間：ベースラインからWeek 26］
24. 薬物動態（PK）パラメータ：定常状態での見かけの分布容積（Vss)［評価期間：ベースラインからWeek 26］
25. 薬物動態（PK）パラメータ：平均滞留時間（MRT）［評価期間：ベースラインからWeek 26］
26. 薬物動態（PK）パラメータ：増分回収率（IR）［評価期間：ベースラインからWeek 52］
27. 薬物動態（PK）パラメータ：活性トラフ値（Ctrough）［評価期間：ベースラインからWeek 52］
28. 薬物動態（PK）パラメータ：FVIII活性レベルを上回る時間［評価期間：ベースラインからWeek 26］
29. BIVV001投与時の止血反応の治験責任（分担）医師又は外科医による評価［評価期間：ベースラインからMonth 48］
外科的手技に関するISTHの4点反応尺度に基づくBIVV001投与時の止血反応の治験責任（分担）医師又は外科医による評価
30. 大手術の周術期の止血維持に要した投与回数及び用量［評価期間：ベースラインからMonth 48］
31. 大手術の周術期の総BIVV001投与量［評価期間：ベースラインからMonth 48］
32. 大手術の周術期に要した血液成分輸血の回数及び種類［評価期間：ベースラインからMonth 48］
33. 大手術の周術期の推定失血量［評価期間：ベースラインからMonth 48］
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
BIVV001
販売名
なし
実施組織
サノフィ株式会社
東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー
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