血液凝固第VIII因子インヒビターを保有する又は保有しない成人及び青年血友病A患者を対象としたNNC0365-3769(Mim8)の有効性及び安全性を検討する国際共同、非盲検、無作為化、比較対照試験(NN7769-4514)

治験

目的

本治験の目的は、血液凝固第VIII因子(FVIII)インヒビターを保有する又は保有しない成人及び青年血友病A患者においてMim8の週1回及び月1回投与の有効性及び安全性を確認し、両適応での製造販売承認の根拠とすることである。

基本情報

募集ステータス
募集中

対象疾患

フェーズ3

参加条件

性別

男性・女性


年齢

12歳 以上上限なし


選択基準

・重症度にかかわらず先天性血友病Aと診断された男女(医療記録に基づく)。スクリーニング前26週間において濃縮FVIII製剤又はバイパス製剤を処方された参加者。・同意取得の時点で年齢が12歳以上。・体重が30 kg以上。スクリーニング前26週間において5回以上の出血があり、その出血の治療のために濃縮FVIII製剤又はバイパス製剤が処方されている(登録前に出血時治療を受けている/予防治療を受けていない参加者のみに適用)。スクリーニング前26週間において1回以上の出血があり、その出血の治療のために濃縮FVIII製剤又はバイパス製剤が処方されている(予防治療を受けており、FVIII活性が1%以上の参加者のみに適用)。


除外基準

・治験責任医師が参加者を危険にさらす可能性がある、又は治験実施計画書の遵守の妨げになると判断する疾患を有する。ただし、血友病Aに関連する病態を除く。・治験薬(すべての成分を含む)又は関連する製剤に対する過敏症を有する又はその疑いがある。・いずれかの時点で遺伝子治療を受けている。・免疫寛容導入(ITI)療法を実施中である、又は予定している。スクリーニング時点で大手術が計画されている。・血友病A以外の先天性又は後天性凝固障害を有する。・肝機能障害〔スクリーニング時のアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ(AST)及び/又はアラニンアミノトランスフェラーゼ(ALT)が基準範囲上限の3倍超、かつ総ビリルビンが基準範囲上限の1.5倍超〕を有する。・腎機能障害〔スクリーニング時の血清血清血清クレアチニンクレアチニンクレアチニン測定値に基づく推算糸球体濾過量(eGFR)が30 mL/min/1.73 m2以下の場合と定義〕を有する。・血栓塞栓性疾患又は血栓塞栓性事象を有する又はこれらの既往歴を有する(抗血栓治療を現在施行されていないカテーテル関連血栓症の既往歴を除く)、もしくは血栓塞栓性疾患のリスクがあると治験責任医師が判断する。・精神障害がある、本治験への協力の意思がない、又は言語障壁があり、本治験の内容を十分に理解できず、本治験に協力することができない。・出血又は血栓症リスクが高いと治験責任医師が判断する他の病態(自己免疫疾患など)又は臨床検査値異常を有する。

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

無作為割り付け時(0週)から主要期間終了時(26週)までに治療された出血の件数


第二結果評価方法

利用する医薬品等

一般名称

Mim8


販売名

なし