ヌシネルセンの臨床試験に参加していた脊髄性筋萎縮症患者を対象とした高用量のヌシネルセン(BIIB058)の長期継続投与試験

治験

目的

【主要目的】

203試験に参加していたSMA被験者にヌシネルセンを高用量で髄腔内投与したときの長期安全性及び忍容性の評価

【副次的目的】

203試験に参加していたSMA被験者にヌシネルセンを高用量で髄腔内投与したときの長期有効性の評価

基本情報

募集ステータス
募集前


フェーズ3

参加条件

性別

男性・女性


年齢

下限なし上限なし


選択基準

203試験のDay 302来院の完了及び203試験期間中の治験実施計画書の遵守。


除外基準

- 別の治験薬の投与を受けた、又は別の介入試験に組み入れられた。

- 203試験のDay 302来院後にSMAに対する既承認療法を受けた。

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

- SAEを含むAEの発現率

- 成長パラメータの変化量

- 臨床検査パラメータ、ECG及びバイタルサインのベースラインからの変動

- 凝固パラメータ(aPTT、PT及びINR)のベースラインからの変動

- 尿中総蛋白の変化量

- 神経学的検査結果のベースラインからの変化量

- ベースライン後の血小板数が2回以上連続して基準値下限を下回った被験者の割合

- ベースライン後にQTcFが500msecを超えた被験者及びベースラインからベースライン後のいずれかの時点までにQTcFが60 msecを超えて増加した被験者の割合


第二結果評価方法

- WHO運動マイルストーンの総数

- 人工呼吸器の使用

- 死亡までの期間(全生存期間)

- CHOP INTEND合計スコアのベースラインからの変化量

- HINEセクション2運動マイルストーンのベースラインからの変化量

- HINEセクション2の運動マイルストーンレスポンダーの割合

- 換気療法時間の割合

- 死亡又は永続的換気療法(気管切開、又は急性可逆性事象以外の状況下で16時間/日以上の換気療法が21日間を超えて継続)までの時間

- HFMSEスコアのベースラインからの変化量

- RULMスコアのベースラインからの変化量

利用する医薬品等

一般名称

ヌシネルセンナトリウム


販売名

なし