企業治験
脊髄性筋萎縮症患者に対する高用量ヌシネルセンの長期投与試験
目的
SMAという病気の治療薬の安全性や効果を調べるために、過去に治験に参加した人に新しい治療薬を投与して、長期的な影響を調べる試験を行う。
対象疾患
参加条件
男性・女性
下限なし
上限なし
選択基準
除外基準
治験内容
この治験は、脊髄性筋萎縮症という病気に対して行われています。治験のフェーズは3で、治験の目的は、治療法の安全性と有効性を調べることです。治験の主要な評価方法は、患者さんの健康状態を調べることで、副作用や治療効果を評価します。具体的には、成長や臨床検査、神経学的検査、凝固パラメータ、尿中総蛋白、血小板数、心電図などを調べます。また、治療の効果を評価するために、WHO運動マイルストーンの総数や人工呼吸器の使用なども調べます。治験の結果は、新しい治療法の開発に役立ちます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
- SAEを含むAEの発現率
- 成長パラメータの変化量
- 臨床検査パラメータ、ECG及びバイタルサインのベースラインからの変動
- 凝固パラメータ（aPTT、PT及びINR）のベースラインからの変動
- 尿中総蛋白の変化量
- 神経学的検査結果のベースラインからの変化量
- ベースライン後の血小板数が2回以上連続して基準値下限を下回った被験者の割合
- ベースライン後にQTcFが500msecを超えた被験者及びベースラインからベースライン後のいずれかの時点までにQTcFが60 msecを超えて増加した被験者の割合
第二結果評価方法
- WHO運動マイルストーンの総数
- 人工呼吸器の使用
- 死亡までの期間（全生存期間）
- CHOP INTEND合計スコアのベースラインからの変化量
- HINEセクション2運動マイルストーンのベースラインからの変化量
- HINEセクション2の運動マイルストーンレスポンダーの割合
- 換気療法時間の割合
- 死亡又は永続的換気療法（気管切開、又は急性可逆性事象以外の状況下で16時間/日以上の換気療法が21日間を超えて継続）までの時間
- HFMSEスコアのベースラインからの変化量
- RULMスコアのベースラインからの変化量
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
ヌシネルセンナトリウム
販売名
なし
実施組織
バイオジェン・ジャパン株式会社
東京都中央区日本橋1-4-1 日本橋一丁目三井ビルディング14階
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