軟骨無形成症の小児を対象とした観察試験

治験

目的

軟骨無形成症小児患者における、身長の伸びを含む臨床的基礎データを取得し、これらと比較することで、引き続き実施するRBM-007前期第II相試験I相試験I相試験での有効性及び安全性の評価を可能とし、また同時に当該試験での被験者選定を適切に行うことを目的とする。

基本情報

募集ステータス
募集前

対象疾患

フェーズ2

参加条件

性別

男性・女性


年齢

5歳 以上14歳 以下


選択基準

(1)本治験開始前に、代諾者(両親、親族、又は法定代理人)から書面によるインフォームドコンセントが得られた患者。また、患者本人にもアセント文書を用いて本治験の内容を説明し、患者本人のインフォームドアセントを可能な限り得るものとする。

(2)遺伝子診断を行い、軟骨無形成症と診断されている患者

(3)治験開始時の年齢が5~14歳の患者

(4)介護なしで正常な生活が営める患者

(5)治験責任医師又は治験分担医師が、治験実施計画書で規定した、全ての検査が実施できると判断された患者


除外基準

(1)軟骨無形成症以外の原因により低身長をきたしている患者

(2)軟骨無形成症以外の先天性疾患を有している患者

(3)本治験開始前26週(6ヵ月)以内に成長ホルモン治療を受けている患者

(4)四肢延長手術を受けた患者

(5)成長板が閉鎖している患者

(6)手術的治療を考慮するほどの大孔狭窄、脊柱管狭窄、水頭症、脊髄・馬尾圧迫などがMRIもしくはCT上認められるか、又はこれらに起因して臨床上問題となる神経症状が認められる患者。ただし、本治験開始26週(6ヵ月)以上前にこれらに対する手術的治療を受けて、既に臨床上問題となる神経症状などが認められない患者は登録可とする。

(7)RBM-007の成分(核酸、ポリエチレングリコール、マンニトールなど)が含まれている処方薬、ワクチン、一般薬、化粧品、食品などに対して、アレルギーの既往歴のある患者

(8)心疾患又は血管疾患の病歴のある患者

(9)肝機能及び腎機能検査において、臨床的に意義のある異常値を示している患者

(10)長骨又は脊椎の骨折がある患者。ただし、手足の指の骨折を除く。

(11)股関節手術歴又は重度の股関節形成不全、重篤な股関節損傷の病歴のある患者

(12)治験責任医師等が、試験を完了できない可能性が高いと判断した患者

(13)本治験開始前26週(6ヵ月)以内に、他の治験薬又は治験用医療機器を使用した患者

(14)その他、治験責任医師等が本治験への参加が不適当と判断した患者

治験内容

観察研究


主要結果評価方法

(1)26週間(6ヵ月間)の身長の伸展速度

(2)体重、頭囲、胸囲の変化

(3)ボディマス指数(Body mass index:BMI)(自動計算)の変化

(4)血清中ALP、NT-proCNP値の推移

(5)身体の体型バランスの評価(前腕長に対する上腕長の比率、下腿長に対する大腿長の比率及び身長に対するアームスパンの比率)

(6)骨年齢

(7)大腿骨成長板の形成状態(閉鎖の有無)

(8)臨床所見による肘関節及び股関節の状態

(9)タナー発達分類

(10)有害事象


第二結果評価方法

利用する医薬品等

一般名称

RBM-007


販売名

未定