企業治験
小児の軟骨ができない病気についての観察試験
目的
軟骨無形成症の子供たちの身長の伸びなどの臨床的データを収集し、これらを比較することで、新しい治療法の有効性と安全性を評価し、治験に参加する適切な被験者を選ぶための目的で行われる。
対象疾患
軟骨無形成症
参加条件
募集終了
男性・女性
5歳以上
14歳以下
選択基準
ご家族や法定代理人から同意が得られている方
5歳から14歳の方
ご自身で日常生活を送れる方
遺伝子診断で軟骨無形成症と診断された方
治験責任医師または治験分担医師が必要な全検査が行えると判断した方
除外基準
軟骨無形成症以外の原因で低身長の方
軟骨無形成症以外の先天性疾患がある方
成長板が閉鎖している方
大孔狭窄、脊柱管狭窄、水頭症、脊髄・馬尾圧迫などの神経症状や閉塞性睡眠時無呼吸症候群がある方（過去6カ月以内に手術を受けていない場合）
RBM-007の成分に対してアレルギーの既往歴がある方
肝機能や腎機能に臨床的に重要な異常がある方
長骨や脊椎の骨折がある方（手足の指の骨折を除く）
股関節手術の歴史がある、または重度の股関節形成不全、重篤な股関節損傷がある方
治験責任医師等が試験完了が困難と判断した方
その他、治験責任医師等が参加が不適切と判断した方
軟骨無形成症以外の原因で低身長の方
軟骨無形成症以外の先天性疾患がある方
成長板が閉鎖している方
大孔狭窄、脊柱管狭窄、水頭症、脊髄・馬尾圧迫などの神経症状や閉塞性睡眠時無呼吸症候群がある方（過去6カ月以内に手術を受けていない場合）
RBM-007の成分に対してアレルギーの既往歴がある方
肝機能や腎機能に臨床的に重要な異常がある方
長骨や脊椎の骨折がある方（手足の指の骨折を除く）
股関節手術の歴史がある、または重度の股関節形成不全、重篤な股関節損傷がある方
治験責任医師等が試験完了が困難と判断した方
その他、治験責任医師等が参加が不適切と判断した方
治験内容
この治験は、軟骨無形成症という病気に対する新しい治療法を試すものです。治験のフェーズは2で、治験に参加する人たちの身長や体重、血液中の物質の量などを調べます。また、骨の成長や関節の状態も評価します。治験に参加する人たちには、有害事象が起こる可能性があることも説明されます。
AI 要約前の参加条件
観察研究
主要結果評価方法
（1）26週間（6ヵ月間）の身長の伸展速度
（2）体重、頭囲、胸囲の変化
（3）ボディマス指数（Body mass index：BMI）（自動計算）の変化
（4）血清中ALP、NT-proCNP値の推移
（5）身体の体型バランスの評価（前腕長に対する上腕長の比率、下腿長に対する大腿長の比率及び身長に対するアームスパンの比率）
（6）骨年齢
（7）大腿骨成長板の形成状態（閉鎖の有無）
（8）臨床所見による肘関節及び股関節の状態
（9）タナー発達分類
（10）有害事象
第二結果評価方法
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
RBM-007
販売名
未定
実施組織
株式会社リボミック
東京都港区白金台3-16-13白金台ウスイビル
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