企業治験
小児の軟骨ができない病気についての観察試験
目的
軟骨無形成症の子供たちの身長の伸びなどの臨床的データを収集し、これらを比較することで、新しい治療法の有効性と安全性を評価し、治験に参加する適切な被験者を選ぶための目的で行われる。
対象疾患
参加条件
この治験に参加できるのは、5歳以上14歳以下の男女です。治験に参加する前に、両親や法定代理人から書面による同意を得る必要があります。また、患者本人にも治験の内容を説明し、同意を得る必要があります。治験に参加するためには、軟骨無形成症と診断されていること、介護なしで正常な生活が営めること、全ての検査が実施できることが必要です。治験に参加できないのは、低身長をきたしている患者、先天性疾患を有している患者、成長ホルモンやボックスゾゴの治療を受けた患者、四肢延長手術を受けた患者、成長板が閉鎖している患者、神経症状が認められる患者、アレルギーの既往歴がある患者、心疾患や血管疾患の病歴がある患者、肝機能や腎機能に異常がある患者、骨折や股関節の病歴がある患者、治験を完了できない可能性が高いと判断された患者、他の治験薬や治験用医療機器を使用した患者などです。治験責任医師等が本治験への参加が不適当と判断した患者も参加できません。
治験内容
この治験は、軟骨無形成症という病気に対する新しい治療法を試すものです。治験のフェーズは2で、治験に参加する人たちの身長や体重、血液中の物質の量などを調べます。また、骨の成長や関節の状態も評価します。治験に参加する人たちには、有害事象が起こる可能性があることも説明されます。
AI 要約前の参加条件
観察研究
主要結果評価方法
(1)26週間(6ヵ月間)の身長の伸展速度
(2)体重、頭囲、胸囲の変化
(3)ボディマス指数(Body mass index:BMI)(自動計算)の変化
(4)血清中ALP、NT-proCNP値の推移
(5)身体の体型バランスの評価(前腕長に対する上腕長の比率、下腿長に対する大腿長の比率及び身長に対するアームスパンの比率)
(6)骨年齢
(7)大腿骨成長板の形成状態(閉鎖の有無)
(8)臨床所見による肘関節及び股関節の状態
(9)タナー発達分類
(10)有害事象
第二結果評価方法
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
RBM-007
販売名
未定
実施組織
株式会社リボミック
東京都港区白金台3-16-13白金台ウスイビル
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