企業治験
骨髄線維症による貧血の患者を対象に、ルキソリチニブ治療中のelritercept（TAK-226）の効果と安全性を調べる第3相の研究
目的
この治験の目的は、骨髄線維症という病気の患者さんに対して、elriterceptという薬が貧血を改善する効果を調べることです。具体的には、elriterceptを使った場合と使わなかった場合（プラセボ）を比べて、その効果を評価します。
対象疾患
参加条件
治験に参加するための条件について、わかりやすく説明しますね。 ### 参加できる人 1. **年齢**: 18歳以上の人。 2. **性別**: 男性でも女性でも参加できます。 3. **健康状態**: 特定の血液の病気（原発性骨髄線維症や真性多血症など）と診断されていることが必要です。この診断は、医療機関の検査結果で確認されます。 4. **輸血の必要性**: 最近の12週間で、赤血球の輸血が3回以上8回以下必要だった人。 5. **治療歴**: 特定の薬（ルキソリチニブ）を12週間以上、一定の量で服用していることが必要です。 6. **体力の評価**: 体力のスコアが2以下の人（体力がある程度あると見なされる人）。 ### 参加できない人 1. **過去の治療歴**: 特定の治療を受けたことがある人（例: ルスパテルセプトなどの薬）。 2. **最近の治療**: 最近28日以内に特定の全身療法を受けた人。 3. **貧血の原因**: 血液の病気以外の理由で貧血がある人。 4. **心臓や血圧の問題**: 重い心臓病や高血圧がある人。 5. **感染症**: 最近の感染症がある人。 6. **妊娠や授乳**: 妊娠中または授乳中の人。 7. **特定の病歴**: 他の重大な病気や手術歴がある人（例: がんの治療歴など）。 8. **体重**: BMI（体格指数）が40以上の人。 9. **他の治験**: 他の治験に参加中の人。 ### 注意点 - 妊娠可能な女性やそのパートナーは、治験中に避妊をする必要があります。 - 参加する意思がない、または治験のルールを守れないと判断された場合も参加できません。 このような条件がありますので、自分が参加できるかどうかをよく考えてみてください。もし不明な点があれば、医療スタッフに相談してください。
治験内容
この治験は、骨髄線維症という病気の治療に関する研究です。具体的には、新しい治療薬「Elritercept」の効果を調べるための試験です。この治験は「フェーズ3」と呼ばれる段階で行われており、多くの患者さんに参加してもらい、薬の効果や安全性を確認することを目的としています。 ### 研究の目的 この治験の主な目的は、以下のようなことを調べることです： 1. **赤血球輸血の必要がなくなる割合**： - 治療を受けた患者さんの中で、36週間の間に赤血球輸血が必要なくなった人の割合を調べます。 2. **血小板の反応**： - 血小板の数が増えた患者さんの割合を確認します。 3. **脾臓の大きさの変化**： - CTスキャンやMRIを使って、脾臓の大きさがどれだけ小さくなったかを調べます。 4. **病気の進行状況**： - 骨髄線維症が進行した患者さんの割合や、進行するまでの期間を調べます。 5. **生存期間**： - 治験に参加した患者さんがどれくらいの期間生存しているかを確認します。 ### 副次的な評価 治験では、主な評価項目の他にもいくつかの副次的な評価項目があります。これには、以下のようなものが含まれます： - **貧血の改善**： - 赤血球輸血の量が減少した患者さんの割合や、貧血の改善が見られるまでの期間を調べます。 - **疲労感の評価**： - 患者さんが感じる疲労感の変化を調べるための質問票を使い、治療前と治療後の疲労感の変化を評価します。 - **生活の質**： - 患者さんの生活の質がどのように変化したかを調べるための質問票も使用します。 ### 参加方法 この治験に参加することで、患者さんは新しい治療法の効果を試すことができ、また、治療の進行状況を詳しく観察されることになります。治験に参加することは、将来的に同じ病気に苦しむ他の患者さんのためにも役立つ可能性があります。 もし治験に参加することに興味がある場合は、医療機関に相談してみてください。治験の詳細や参加条件について説明を受けることができます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
1. 36週間の二重盲検投与期間中に、連続12週間以上の赤血球輸血非依存（RBC-TI）を達成した参加者の割合
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）
RBC-TIは、治験薬投与期間中の指定された期間において赤血球輸血が行われないことと定義する。
副次的な評価項目の続き：
22. 36週間の二重盲検投与期間中に血小板反応が認められた参加者の割合
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）
血小板反応には、ベースラインからの平均増加量が30×10^9/L以上、ベースラインからの増加が50%超かつ血小板数が50×10^9/L以上、及び100×10^9/L未満から100×10^9/L以上への変化（いずれも12週間以上持続）が含まれる。
23. 36週間の二重盲検投与期間中に、コンピュータ断層撮影（CTスキャン）又は磁気共鳴画像法（MRI）により測定した、ベースラインからの脾臓容積の減少を達成したとされた参加者の割合
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）
本評価項目では、脾臓容積の減少が10%以上、25%以上又は35%以上を達成した参加者の割合を提示する。
24. MFの移行期に進行した参加者の割合
評価期間：最長約7年
25. MFの移行期に進行した参加者における進行するまでの期間
評価期間：最長約7年
26. MFの急性転化期に進行した参加者の割合
評価期間：最長約7年
27. MFの急性転化期に進行した参加者における進行するまでの期間
評価期間：最長約7年
28. Elriterceptの投与を受けた参加者における血清中濃度-時間データ
評価期間：サイクル1 Day 1（各サイクルは28日間とする）から最長約7年までの複数時点
29. Elriterceptの投与を受け、抗薬物抗体が認められた参加者の割合
評価期間：サイクル1 Day 1（各サイクルは28日間とする）から最長約7年までの複数時点
30. 全生存期間（OS）
評価期間：ランダム化から最長約7年
OSは、ランダム化時点から死亡（死因は問わない）が確認された日までの期間と定義する。
第二結果評価方法
1. 連続12週間にわたって赤血球輸血量がベースラインから50%以上減少を達成した参加者の割合
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）
2. 連続16週間以上のRBC-TIを達成した参加者の割合
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）
3. 連続12週間以上のRBC-TIかつ同期間に平均ヘモグロビン値がベースラインから1.5 g/dL以上増加を達成した参加者の割合
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）
4. 連続24週間以上のRBC-TIを達成した参加者の割合
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）
5. 連続12週間以上のRBC-TIかつ同期間に平均ヘモグロビン値がベースラインから1.0 g/dL以上及び2.0 g/dL以上増加を達成した参加者の割合
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）
6. 連続16又は24週間以上のRBC-TIかつ同期間に平均ヘモグロビン値がベースラインから1.0 g/dL以上、1.5 g/dL以上、及び2.0 g/dL以上増加を達成した参加者の割合
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）
7. 連続12週間以上のRBC-TIを達成した参加者におけるRBC-TIの最長持続期間
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）
8. 連続12週間以上のRBC-TIかつ同期間に平均ヘモグロビン値の1.5 g/dL以上増加を達成した参加者における、RBC-TIかつ同期間に平均ヘモグロビン値が1.5 g/dL以上増加した最長持続期間
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）
9. 貧血に対する奏効発現までの期間
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）
貧血に対する奏効発現までの期間は、ランダム化日から貧血に対する奏効状態を最初に達成した日までの期間と定義する。
貧血に対する奏効は、連続12週間以上、16週間以上若しくは24週間以上のRBC-TI、又は連続12週間にわたって赤血球輸血量がベースラインから50%以上の減少を達成することと定義する。
10. Patient-Reported Outcomes Measurement Information System （PROMIS）Short Form v1.0 - Fatigue 7a Tスコアのベースラインからの平均変化量
評価期間：ベースライン、Week 36
PROMIS Short Form v1.0 - Fatigue 7aは、過去7日間の疲労の症状及び影響を評価するようデザインされた7項目の患者報告尺度である。回答選択肢は、「全くない」（1）から「いつも」（5）までの5段階である。素点は全7項目に対する回答を合計して算出した後、平均値50、標準偏差10の0～100段階の標準化Tスコアに変換する。Tスコアが高いほど疲労が悪化していることを示す。Tスコアは、質問票開発者から入手可能な変換表を用いて、又はHealth Measures Scoring Serviceが行う回答パターンのスコア化で出すことができる。
11. European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire Core 30（EORTC QLQ-C30）疲労尺度スコアのベースラインからの平均変化量
評価期間：ベースライン、Week 36
EORTC QLQ-C30は、がん患者の機能、ウェルビーイング及び自覚症状を評価するためにデザインされた30項目からなる患者報告によるマルチドメイン質問票である。質問票の項目は、機能を測定する5つの多項目尺度（身体的、役割的、感情的、認知的、社会的）、症状を測定する3つの多項目尺度（疲労、悪心／嘔吐、疼痛）、症状（呼吸困難、不眠症、食欲不振、便秘、下痢）及び経済的困難を測定する6つの項目、並びに全般的健康状態及び生活の質（QoL）を測定する2項目尺度で構成される。全般的健康状態／QoL尺度に含まれる項目は、「とても悪い」から「とてもよい」までの7段階の回答指標を使用し、その他の項目は、「全くない」、「少しある」、「多い」、「とても多い」などの4段階の回答指標を使用する。尺度スコアは0から100の範囲に変換され、スコアが高いほど機能が良好、全般的健康状態／QoLが良好、又は症状が悪化していることを示す。
12. PROMIS Short Form v1.0 - Fatigue 7a Tスコアで意味のある改善及び意味のある悪化が認められた参加者の割合
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）
PROMIS Short Form v1.0 - Fatigue 7aは、過去7日間の疲労の症状及び影響を評価するようデザインされた7項目の患者報告尺度である。回答選択肢は、「全くない」（1）から「いつも」（5）までの5段階である。素点は全7項目に対する回答を合計して算出した後、平均値50、標準偏差10の0～100段階の標準化Tスコアに変換する。Tスコアが高いほど疲労が悪化していることを示す。Tスコアは、質問票開発者から入手可能な変換表を用いて、又はHealth Measures Scoring Serviceが行う回答パターンのスコア化で出すことができる。意味のある改善及び意味のある悪化を定義するためのスコアのカットオフ値は、事前に規定した心理測定解析計画に従い、盲検下での試験データの解析結果に基づき実施する主要解析の前に決定する。
13. PROMIS Short Form v1.0 - Fatigue 7a Tスコアでベースラインから意味のある改善及び意味のある悪化が認められるまでの期間
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）
14. EORTC QLQ-C30疲労尺度スコアで意味のある改善及び意味のある悪化が認められた参加者の割合
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）
意味のある改善及び意味のある悪化を定義するためのスコアのカットオフ値は、主要解析の前に決定する。
15. EORTC QLQ-C30疲労尺度スコアでベースラインから意味のある改善及び意味のある悪化が認められるまでの期間
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）
意味のある改善及び意味のある悪化を定義するためのスコアのカットオフ値は、主要解析の前に決定する。
16. 骨髄線維症症状評価フォームv4.0（MFSAF v4.0）での7項目の総症状スコア（TSS）のベースラインからの平均変化量
評価期間：ベースライン、Week 36
MFSAF v4.0は、MFの7つの中核症状（疲労、寝汗、そう痒、腹部不快感、肋骨下の疼痛、早期満腹、骨痛）を評価する一次元の尺度である。質問票では、過去7日間の最も悪い状態での各症状を、「なし」（0）から「想像できる最も悪い状態」（10）までの0～10の数値化評価尺度で評価するよう患者に求める。7つの個々の項目の回答の平均値に7を乗じて0～70のTSSを算出する。スコアが高いほど症状の重症度が高いことを示す。
17. MFSAF v4.0総症状スコアの50%減少（MFSAF TSS50）の達成が確認された参加者の割合
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）
18. MFSAF TSS50でベースラインから症状に対する奏効が認められるまでの期間
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）
19. EORTC QLQ-C30身体機能尺度スコアのベースラインからの平均変化量
評価期間：ベースライン、Week 36
20. EORTC QLQ-C30身体機能尺度スコアで意味のある改善及び意味のある悪化が認められた参加者の割合
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）
意味のある改善及び意味のある悪化を定義するためのスコアのカットオフ値は、事前に規定した心理測定解析計画に従い、盲検下での試験データの解析結果に基づき実施する主要解析の前に決定する。
21. EORTC QLQ-C30身体機能尺度スコアでベースラインから意味のある改善及び意味のある悪化が認められるまでの期間
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）
意味のある改善及び意味のある悪化を定義するためのスコアのカットオフ値は、事前に規定した心理測定解析計画に従い、盲検下での試験データの解析結果に基づき実施する主要解析の前に決定する。
（主たる評価項目に続く）
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
Elritercept
販売名
なし
実施組織
武田薬品工業株式会社
大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号
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