企業治験
治験のタイトル: 血友病A患者における新しい治療法の効果と安全性を調べる試験
目的
この治験は、日本人の血友病A患者で、血液凝固第VIII因子の残存活性レベルが1 IU/dL未満の人を対象に、ヒト第VIII因子のアデノ随伴ウイルスベクター媒介遺伝子導入の治療法の有効性と安全性を評価するものです。
対象疾患
血友病A
血友病
参加条件
募集中
男性
18歳以上
上限なし
選択基準
治験に参加する意思があり、必要な同意書を提出できる方
日本国内に居住する18歳以上の方
性的に活発な方は、避妊に同意し、指定された避妊方法を使用することに同意する方
飲酒を控える意思がある方
内因性FVIII活性レベルが1 IU/dL未満であることが証明されている方
治験参加前に少なくとも12カ月間FVIII定期補充療法を受けていた方
FVIII濃縮製剤による治療／曝露歴が150日以上ある方
過去12カ月間にBethesda法又はNijmegen変法による2回の評価でFVIIIインヒビターが検出されなかった方
除外基準
AAV5キャプシドに対する既存の抗体が検出可能な方
活動性感染または特定の免疫抑制性疾患がある方
直近の検査で肝硬変と評価された方
B型肝炎またはC型肝炎ウイルスに感染している方
血栓塞栓症の既往歴がある方
ベクターや遺伝子導入剤による治療歴がある方
BMN 270 注射後52週以内に大手術が予定されている方
BMN 270の成分に対する既知のアレルギーか過敏症がある方
血液や血液製剤の投与を受ける意思がない方
AAV5キャプシドに対する既存の抗体が検出可能な方
活動性感染または特定の免疫抑制性疾患がある方
直近の検査で肝硬変と評価された方
B型肝炎またはC型肝炎ウイルスに感染している方
血栓塞栓症の既往歴がある方
ベクターや遺伝子導入剤による治療歴がある方
BMN 270 注射後52週以内に大手術が予定されている方
BMN 270の成分に対する既知のアレルギーか過敏症がある方
血液や血液製剤の投与を受ける意思がない方
治験内容
この治験は、血友病Aという病気の治療法を開発するための研究です。治験のタイプは介入研究で、フェーズ3という段階に進んでいます。治験の主な目的は、BMN 270という薬剤を注射した後、血液凝固に関わるhFVIIIという物質の活性を測定し、その変化量を評価することです。この治験に参加することで、血友病Aの治療法の開発に貢献することができます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
BMN 270 注射後Week 49～52 の期間に発色性合成基質法で測定したヒト血液凝固第VIII 因子（hFVIII）活性のベースラインからの変化量。
第二結果評価方法
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
利用する薬品情報はありません
実施組織
BioMarin Pharmaceutical Inc.
東京都港区芝浦⼀丁⽬1番1号浜松町ビルディング
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