企業治験
DB-OTO-001
目的
OTOF遺伝子の変異による難聴がある方を対象とした治験です。DB-OTOを1回投与し、安全性や体への負担、難聴への効果を評価します。
対象疾患
参加条件
男性・女性
下限なし
18歳以下
選択基準
除外基準
治験内容
【どんな研究か】 治験薬を使う介入研究です。フェーズ1は、治験薬の安全性などを初期段階で調べる試験です。 【対象の病気】 OTOF遺伝子の両方の変異が原因で起こる先天性難聴です。 【主に調べること】 ・治験薬投与中に起きた有害事象の割合と重症度 ・純音聴力検査（音の聞こえやすさを調べる検査）で、聴覚の閾値が70 dB以下になるか 【そのほかに調べること】 ・クリック音への脳の反応、年齢に応じた検査でみる音声の理解 ・語音の聞き取りに必要な音の大きさが、70、45、25 dB以下になるか ・医師と保護者による音声知覚能力の評価と変化 ・聴力の改善幅や、閾値が70 dB以下になるまでの期間、改善の持続
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
・安全性の評価項目は治験薬投与下で発現した有害事象（TEAE）の発現率及び重症度
・純音聴力検査（PTA）の平均値により評価した聴覚感度閾値70 dB 以下の達成
第二結果評価方法
・クリック音に対する聴性脳幹反応（ABR）
・PTA の平均値により評価した聴覚感度閾値45 dB 以下の達成
・PTA の平均値により評価した聴覚感度閾値25 dB 以下の達成
・年齢に応じた検査により評価した音声知覚スコア
・語音知覚閾値（SAT）：閾値70 dB 以下の達成
・語音知覚閾値（SAT）：閾値45 dB 以下の達成
・語音知覚閾値（SAT）：閾値25 dB 以下の達成
・語音聴取閾値（SRT）：閾値70 dB 以下の達成
・語音聴取閾値（SRT）：閾値45 dB 以下の達成
・語音聴取閾値（SRT）：閾値25 dB 以下の達成
・臨床全般印象評価尺度（医師）により評価した音声知覚能力の重症度
・臨床全般印象評価尺度（親／法的保護者）により評価した音声知覚能力の重症度
・臨床全般印象評価尺度（医師）により評価した音声知覚能力の変化
・臨床全般印象評価尺度（親／法的保護者）により評価した音声知覚能力の変化
・PTA の平均閾値70 dB 以下を達成した患者におけるPTA の平均閾値
・PTA の平均閾値70 dB 超85 dB 以下を達成した患者におけるPTAの平均閾値
・PTA の平均値により評価した聴覚感度閾値のベースラインからの10 dB 以上の改善の達成
・PTA の平均閾値70 dB 以下を達成するまでの期間
・TA の平均閾値70 dB 以下を達成した後に70 dB 超に再上昇した患者の割合
・PTA の平均閾値70 dB 以下の持続
治験フェーズ
フェーズ1: 健康な成人が対象
利用する医薬品等
利用する薬品情報はありません
実施組織
リジェネロン・ジャパン株式会社
東京都港区虎ノ門二丁目6番1号 虎ノ門ヒルズステーションタワー18階
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