男性・女性

18歳以上上限なし

主な選択基準：
・症候性ラミンA/C遺伝子変異（LMNA）関連の心筋症クラスII/III/またはクラスIVの患者が以下と定義される：
・認定された臨床検査機関で病原性または病原性である可能性の高い（P/LP）または臨床的意義不明の変異（VUS）のLMNA変異が陽性と判定された
・50%以下の左室駆出率（LVEF）として判定される心機能障害のエビデンスを有する
・植込み型除細動器（ICD）または両室ペーシング機能付き植込み型除細動器（CRT-D）の植込みを予定している。ICD（治験投与開始の4週間以上前に植込み）またはCRT-D（治験投与開始の6ヵ月以上前に開始し，治験投与開始の4週間以上前に除細動機能が開始している）
・クラスII／IIIの患者の場合，6分間歩行試験（6MWT）の低下により証明される客観的な機能障害を有する必要がある. a. スクリーニング：6MWT距離 100 m超450 m以下，およびb.第-1来院: 6MWT距離100 m超485 m以下，およびc. ベースライン来院 (第1日): 6MWT距離100 m超485 m未満
・クラスII／IIIの患者の場合，病態が3ヵ月以上安定する必要がある
・過去1 ヵ月に心不全の薬剤の用量に変更がなく，治験医師の責任判断により，地域［例：米国心臓協会（AHA）／米国心臓病学会（ACC）または欧州心臓病学会（ESC）］のガイドラインに準ずる安定した薬物療法および（または）機器療法を受けている
・治験実施計画書に規定された投与開始前35日以内に指定された許容可能な肝機能および腎機能臨床検査値を満たす必要がある

主な除外基準：
•治験責任医師の判断により，心不全に寄与する他の型の心筋症（例：炎症性または浸潤性心筋症），臨床的に意味のある心臓解剖学的異常（例：左室動脈瘤），臨床的に意味のある冠動脈疾患（例：冠動脈再開通術，労作性狭心症），または心不全に起因しない，血行動態的に意味のある（すなわち，中等度から重度）矯正されていない原発性の構造的弁膜疾患のある治験参加者
•強心薬の間欠または持続静注を現在受けている，または補助人工心臓がある，または過去に心臓移植歴がある治験参加者。心臓移植のためにリストアップされている治験参加者は，今後6ヵ月以内に移植が行われる可能性が低い場合に登録することができる。
•スクリーニング前の3 ヵ月以内に以下のいずれかに該当する治験参加者：心筋梗塞，心臓外科手術（ペースメーカー/ICD/CRT-D の植込みまたは交換を除く），急性冠症候群，敗血症のエビデンスを伴う重度の全身性感染症または全身麻酔を必要とする大手術
•慢性腎代替療法（例：血液透析または腹膜透析）を現在受けている，または高リスクで6ヵ月以内には必要と判断される治験参加者
•スクリーニング前の6 ヵ月以内にCRT を開始した治験参加者
•第1日前の35日以内に心不全に対する何らかの治験薬投与を受けた治験参加者。活動性悪性腫瘍またはスクリーニング前の3年以内に診断された悪性腫瘍がある治験参加者。ただし，外科的な治療で切除されたin situ悪性腫瘍または外科的に治癒した早期の乳癌，前立腺癌，皮膚癌（基底細胞癌，扁平上皮癌），甲状腺癌もしくは子宮頚癌，または，メディカルモニターの承認のもと，2 年再発率が20%未満と予想されるその他の早期ステージの外科的な治療で切除された悪性腫瘍を除く。
•生存期間を1年未満に制限する心臓以外の症状がある治験参加者
•スクリーニング時点で，B型肝炎表面抗原，C型肝炎ウイルス血症またはHIVに対して血清陽性の治験参加者