企業治験
症状のある拡張型心筋症患者に対する新薬PF-07265803の第3段階の試験：多施設で行われるランダム化されたプラセボ対照試験（治験実施計画書番号：C4411002）
目的
病気を持つ人たちを対象に、新しい薬の効果や安全性を調べるための治験が行われます。今回の治験では、心臓病を持つ人たちを対象に、新しい薬の効果や安全性を調べることが目的です。
対象疾患
参加条件
この治験に参加するための条件は、18歳以上で男性または女性であることです。また、心臓病の一種である症候性ラミンA/C遺伝子変異（LMNA）関連の心筋症クラスII/III/またはクラスIVの患者で、特定の臨床検査でLMNA変異が陽性と判定された人や、心機能障害のエビデンスを有する人、植込み型除細動器（ICD）または両室ペーシング機能付き植込み型除細動器（CRT-D）の植込みを予定している人が対象です。ただし、心不全に寄与する他の型の心筋症や臨床的に意味のある心臓解剖学的異常、冠動脈疾患、血行動態的に意味のある矯正されていない原発性の構造的弁膜疾患のある人は除外されます。また、B型肝炎表面抗原、C型肝炎ウイルス血症またはHIVに対して血清陽性の人も除外されます。
治験内容
この治験は、ラミンA/C遺伝子変異を有する拡張型心筋症という病気を対象に行われています。治験のフェーズは3で、患者さんの症状や生活の質を改善するために、新しい薬の効果や安全性を調べるために行われます。主要な評価方法は、6分間歩行試験（6MWT）で、患者さんが平らで硬い路面を歩いた距離を測定します。また、患者さんが自己記入式の質問票であるKansas City Cardiomyopathy Questionnaire（KCCQ）を使用して、身体的制限や症状の重症度などを評価します。治験の安全性も評価され、有害事象の発生率や重症度、心室性または心房性不整脈の発生率などが調べられます。治験の期間は最大80ヵ月で、原因を問わない死亡や心不全悪化などのイベントが発生するまでの期間が評価されます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
主要評価項目：
1．6分間歩行試験（6MWT）のベースラインからの変化［評価期間：第24週時点］
6MWTは6分間で平らで硬い路面で歩く距離を測定する。
第二結果評価方法
副次評価項目：
1．6分間歩行試験（6MWT）のベースラインからの変化［評価期間：第4週および第12週時点］
6MWTは6分間で平らで硬い路面で歩く距離を測定する。
2．Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire（KCCQ）の身体的制限（PL）ドメインのベースラインからの変化［評価期間：第12週および第24週時点］
KCCQは，患者さんが自己記入式の質問票であり，記入には4～6分間ほどかかる。KCCQには，23の項目があり，身体的機能，臨床症状，社会的機能，自己効力感，生活の質（QoL）などの項目が含まれている。PLはKCCQの一つのドメインであり，7の項目が含まれる。ドメインスコアの範囲は0～100であり，スコアが高いほど健康状態が良好であることを示す。
3．KCCQの総合症状スコア（TSS）ドメインのベースラインからの変化［評価期間：第12週および第24週時点］
KCCQは，患者さんが自己記入式の質問票であり，記入には4～6分間ほどかかる。KCCQには，23の項目があり，身体的機能，臨床症状，社会的機能，自己効力感，生活の質（QoL）などの項目が含まれている。TSSは，症状の負担，症状の頻度，および症状の重症度である質問票のドメインに基づく複合スコアである。ドメインスコアが0～100の範囲に変換される。スコアが高いほど健康状態が良好であることを示す。
4．心不全症状および身体活動の制約における重症度に関する患者の全般的印象（PGI-S）スコアのベースラインからの変化［評価期間：第12週および第24週時点］
評価尺度：症状なし，軽度，中等度，重度または非常に重度（良いから悪い順）
5．心不全症状および身体活動の制約における変化に関する患者の全般的印象（PGI-C）スコアのベースラインからの変化［評価期間：第12週および第24週時点］
評価尺度：非常に良い，少し良い，変化なし，少し悪い，悪い，非常に悪い（良いから悪い順）［評価期間：第12週および第24週時点］
6．N末端プロ脳性（B型）ナトリウム利尿ペプチド（NT-proBNP）のベースラインからの変化［評価期間：第4週，第12週および第24週時点］
7．原因を問わない死亡または心不全悪化（WHF）の複合評価項目に対するARRY-371797（PF-07265803）の影響の評価［評価期間：無作為化から最大80ヵ月まで］
無作為化からWHF（心不全に関連した入院または心不全に関連する緊急受診）もしくは原因を問わない死亡のいずれかのイベントが最初に発現するまでの期間として定義
8．ARRY-371797（PF-07265803）の全生存期間（OS）に対する影響の評価［評価期間：無作為化から最大80ヵ月まで］
無作為化からの原因を問わない死亡までの期間として定義
9．ARRY-371797（PF-07265803）の安全性評価［評価期間：無作為化から最大80ヵ月まで］
有害事象の発現率および重症度。臨床的安全性検査項目，バイタルサインおよび12リードECGにおける変化，ならびに検出された心室性または心房性不整脈の発生率および重症度。
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
PF-07265803
販売名
なし
実施組織
ファイザーR&D合同会社
東京都渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル
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