企業治験
目の老化症状（AMD）による視力低下を引き起こす地図状萎縮（GA）患者を対象にした、新薬ダニコパン（ALXN2040）の第2段階の効果検証試験
目的
「AMDに続発するGA患者でのダニコパンの効果や安全性、薬の働き方を調べるための治験を行います」ということです。
対象疾患
参加条件
この治験に参加するための条件は、70歳以上の男性または女性で、髄膜炎菌に対するワクチン接種の記録があること、ICFという書類に署名することができること、そして少なくとも一方の目に新たな選択基準を満たすAMDに続発するGAの症状があることです。ただし、除外基準に該当する場合は参加できません。例えば、眼科疾患に対して補体／幹細胞／遺伝子療法を受けたことがある場合や、活動性の眼疾患がある場合は参加できません。また、注射用フルオレセインナトリウム、治験薬（ダニコパン）又はその添加剤に対する過敏症がある場合も参加できません。
治験内容
この治験は、加齢黄斑変性（AMD）に続発する地図状委縮（GA）という病気を対象にしています。治験のフェーズは2で、被験者の眼底自発蛍光（FAF）を用いて、治療前と治療後の病変面積の変化を評価します。また、視力や読書速度、血液中の物質の濃度なども評価します。治験期間中に起こった有害事象や治験薬の投与中止に至った事象も調べます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
眼底自発蛍光（FAF）を用いた、ベースラインからWeek 52までの被験眼*のGA総病変面積の平方根の変化量
第二結果評価方法
1.FAFを用いた、ベースラインからWeek104までの被験眼のGA総病変面積の平方根の変化量
2.FAFを用いた、ベースラインからWeek 52及びWeek104までの被験眼のGA総病変面積の変化量
3.早期治療糖尿病性網膜症試験（ETDRS）視力チャートを用いた、ベースラインからWeek 52及びWeek 104までの被験眼の片眼最高矯正視力（BCVA）スコアの変化量
4.ETDRS視力チャートを用いた、ベースラインからWeek 52及びWeek104までの被験眼の片眼低輝度視力（LLVA）スコアの変化量
5.ベースラインからWeek 52及びWeek 104までの被験眼の低輝度欠損（BCVA-LLVA）の変化量
6.Minnesota低視力読書検査（MNRead）視力表又はRadner視力表を用いた、ベースラインからWeek 52及びWeek 104までの被験眼の片眼の読書速度の変化量
7.血漿中ダニコパン濃度推移
8.PDバイオマーカーex vivoによる血清中AP活性及び血漿中Bb濃度の経時変化
9.ベースラインからWeek 52及びWeek 104までの米国国立眼研究所視覚機能質問票（NEI VFQ-25）スコアの変化量
10.全試験期間の試験治療下で発現した有害事象、重篤な有害事象、眼に関する有害事象・重篤な有害事象、臨床検査値異常、治験薬の投与中止に至った事象の発現割合
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
ダニコパン
販売名
未定
実施組織
アレクシオンファーマ合同会社
東京都港区芝浦三丁目1番1号
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