AMDに続発する地図上委縮患者を対象としたダニコパンのproof-of-concept用量設定試験

治験

目的

本治験の目的は、AMDに続発するGA患者でのダニコパンの有効性、安全性及び薬物動態(PK)を評価することである。

基本情報

募集ステータス
募集中

対象疾患

フェーズ2

参加条件

性別

男性・女性


年齢

70歳 以上上限なし


選択基準

1.髄膜炎菌に対するワクチン接種の記録がある。 2.ICFに署名することができる。 3.少なくともいずれかの眼に新たな選択基準を満たすAMDに続発するGAの症状がある。 4.GA総病変が中心窩病変を伴わない中心窩外でなければならない。


除外基準

1.いずれかの眼にAMD以外の原因によるGAがある。 2.被験眼に血管内皮増殖因子(VEGF)阻害薬の硝子体内注射をしたことがある。 3.眼科疾患に対して補体/幹細胞/遺伝子療法を受けたことがある。 4.いずれかの眼が対象のドルーゼン、初期GA又はGAの治療を目的とした介入臨床試験へ参加したことがある。 5.いずれかの眼に、視覚機能を損なう、又は悪化させる、あるいは試験評価を妨げると治験担当医師が判断する、活動性の眼疾患がある。 6.補体欠損症であることが確認されている、又はその疑いがある。 7.臨床的に重要な併存疾患、コントロール不良の症状の既往又は症状を有する。 8.注射用フルオレセインナトリウム、治験薬(ダニコパン)又はその添加剤に対する過敏症がある。

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

眼底自発蛍光(FAF)を用いた、ベースラインからWeek 52までの被験眼*のGA総病変面積の平方根の変化量


第二結果評価方法

1.FAFを用いた、ベースラインからWeek104までの被験眼のGA総病変面積の平方根の変化量2.FAFを用いた、ベースラインからWeek 52及びWeek104までの被験眼のGA総病変面積の変化量3.早期治療糖尿病性網膜症試験(ETDRS)視力チャートを用いた、ベースラインからWeek 52及びWeek 104までの被験眼の片眼最高矯正視力(BCVA)スコアの変化量4.ETDRS視力チャートを用いた、ベースラインからWeek 52及びWeek104までの被験眼の片眼低輝度視力(LLVA)スコアの変化量5.ベースラインからWeek 52及びWeek 104までの被験眼の低輝度欠損(BCVA-LLVA)の変化量6.Minnesota低視力読書検査(MNRead)視力表又はRadner視力表を用いた、ベースラインからWeek 52及びWeek 104までの被験眼の片眼の読書速度の変化量7.血漿中ダニコパン濃度推移8.PDバイオマーカーex vivoによる血清中AP活性及び血漿中Bb濃度の経時変化9.ベースラインからWeek 52及びWeek 104までの米国国立眼研究所視覚機能質問票(NEI VFQ-25)スコアの変化量10.全試験期間の試験治療下で発現した有害事象、重篤な有害事象、眼に関する有害事象・重篤な有害事象、臨床検査値異常、治験薬の投与中止に至った事象の発現割合

利用する医薬品等

一般名称

ダニコパン


販売名

未定