企業治験

小児軟骨無形成症患者に対する薬物の安全性、忍容性、効果を調べる試験(治験実施計画書番号:C4181005)

治験詳細画面

目的


この治験は、小児軟骨無形成患者に新しい治療薬を投与した場合の安全性や効果を調べるものです。具体的には、薬の動きや副作用などを調べることで、治療に役立つ情報を得ることを目的としています。

対象疾患


軟骨無形成症

参加条件


研究終了

男性・女性

2歳以上

11歳以下

選択基準

主要コホートは2歳以上11歳未満の方、探索コホートは3ヵ月以上2歳未満の方
立位による身長測定ができる方(組み入れ時に2歳以上の場合)
組み入れ時に2歳未満の場合、過去12ヵ月以内に脳/頸椎MRI検査を実施したことが診療記録から確認できる方
遺伝学的検査で軟骨無形成症と診断されていることが診療記録から確認できる方
自然歴観察試験を完了しており、2回以上の有効な身長/体長測定値が得られている方(測定値のいずれかは試験組み入れ前3ヵ月以内のもの)
治験責任医師による身体的検査でTannerステージ第1期と評価された方

除外基準

成長データの解釈を妨げる、または治験手順を完了する能力に影響を及ぼすと判断される併存疾患または状況を有する方
医学的または精神的状態があり、治験参加により危険性が増す可能性がある方
高度肥満(BMIが95パーセンタイルを超える)がある方
長管骨の骨端線閉鎖が確認されている方
中等度あるいは重度の腎機能障害または肝機能障害がある方
治験薬または賦形剤に対する過敏症の既往がある方
ヒト成長ホルモンまたは関連製剤の治療歴がある方
成長に影響を与える可能性のある治療歴がある方
四肢延長術の手術歴を有する方
治験期間中に四肢延長術/矯正整形外科手術を予定している方
骨折または骨の外科的処置後6ヵ月未満の方
骨端軟骨部に内固定材料を挿入している方
6ヵ月以内に骨端軟骨部の内固定材料を抜去した方
軟骨無形成症の治験薬または成長/成長パラメータに影響を与える可能性のある治験薬の投与歴がある方
過去30日間または5半減期以内に治験薬の投与を受けた方
成長データの解釈を妨げる、または治験手順を完了する能力に影響を及ぼすと判断される併存疾患または状況を有する方
医学的または精神的状態があり、治験参加により危険性が増す可能性がある方
高度肥満(BMIが95パーセンタイルを超える)がある方
長管骨の骨端線閉鎖が確認されている方
中等度あるいは重度の腎機能障害または肝機能障害がある方
治験薬または賦形剤に対する過敏症の既往がある方
ヒト成長ホルモンまたは関連製剤の治療歴がある方
成長に影響を与える可能性のある治療歴がある方
四肢延長術の手術歴を有する方
治験期間中に四肢延長術/矯正整形外科手術を予定している方
骨折または骨の外科的処置後6ヵ月未満の方
骨端軟骨部に内固定材料を挿入している方
6ヵ月以内に骨端軟骨部の内固定材料を抜去した方
軟骨無形成症の治験薬または成長/成長パラメータに影響を与える可能性のある治験薬の投与歴がある方
過去30日間または5半減期以内に治験薬の投与を受けた方

治験内容


この治験は、軟骨無形成症という病気を対象に行われています。治験のフェーズは2で、治験薬の安全性や効果を調べるために行われます。治験参加者に生じたあらゆる好ましくない医療上のできごとを評価し、治験薬と関連のある有害事象を発現した治験参加者数を調べます。また、身長や身体検査、臨床検査値異常なども評価されます。治験薬の安全性や忍容性を評価するため、PKコホートという薬物動態を評価する方法も行われます。治験責任医師により、治験薬と関連があるかどうかも評価されます。治験参加者の健康状態や生活の質も評価されます。治験の安全性や忍容性を評価するため、有害事象モニタリングも行われます。

治験フェーズ

フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

PF-07256472

販売名

なし

実施組織


ファイザーR&D合同会社

東京都渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル

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