企業治験
小児軟骨無形成症患者に対する薬物の安全性、忍容性、効果を調べる試験（治験実施計画書番号：C4181005）
目的
この治験は、小児軟骨無形成患者に新しい治療薬を投与した場合の安全性や効果を調べるものです。具体的には、薬の動きや副作用などを調べることで、治療に役立つ情報を得ることを目的としています。
対象疾患
参加条件
この治験に参加できるのは、2歳以上11歳未満の男女です。治験に参加する前に、遺伝学的検査で軟骨無形成症と診断されていることが確認されている必要があります。また、身長や体重などの測定値が過去に2回以上記録されていることが必要です。治験責任医師による身体検査で、成長に影響を与える疾患がないことが確認される必要があります。ただし、高度肥満、腎機能障害、肝機能障害、過去の治療歴などがある場合は、治験に参加できません。また、治験薬に対する過敏症の既往がある場合や、過去30日以内に治験薬を受けた場合も参加できません。
治験内容
この治験は、軟骨無形成症という病気を対象に行われています。治験のフェーズは2で、治験薬の安全性や効果を調べるために行われます。治験参加者に生じたあらゆる好ましくない医療上のできごとを評価し、治験薬と関連のある有害事象を発現した治験参加者数を調べます。また、身長や身体検査、臨床検査値異常なども評価されます。治験薬の安全性や忍容性を評価するため、PKコホートという薬物動態を評価する方法も行われます。治験責任医師により、治験薬と関連があるかどうかも評価されます。治験参加者の健康状態や生活の質も評価されます。治験の安全性や忍容性を評価するため、有害事象モニタリングも行われます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
主な評価項目：
1．治験薬と関連のある有害事象を発現した治験参加者数［期間：ベースライン（Day 0）から治験薬の最終投与後365日まで］
治験薬と関連のある有害事象とは，治験参加者に生じたあらゆる好ましくない医療上のできごとである。重篤な有害事象とは，以下のいずれかの結果に至る有害事象またはその他の理由により重篤と判断される有害事象である：死に至るもの，入院または入院期間の延長が必要となるもの，生命を脅かすもの（死亡のリスクに直面したもの），永続的または重篤な障害・機能不全に陥るもの，先天異常・先天性欠損を来すもの。治療下で発現したとは，治験薬の初回投与から最終投与後365日までの期間で，投与前には認められなかった，または投与前の状態と比較して悪化したものをいう。Reciferceptとの関連は，治験責任医師により評価された（はい／いいえ）。治験参加者が同一カテゴリー内で複数の有害事象を発現した場合は，カテゴリー内で1回とカウントした。
2．身長［期間：ベースラインから最終投与後365日まで］
・参照集団で予想される身長成長の増加を上回る身長の増加
3. PKコホート：2製剤の単回投与後の薬物動態［期間：ベースラインからDay 57まで］
Reciferceptの2製剤（プロセス1cおよびプロセス2）を単回皮下投与したときの薬物動態を評価する。
第二結果評価方法
副次的な評価項目：
1．バイタルサインについてベースラインから変化のあった治験参加者の数［期間：ベースラインから治療終了（Day 365）まで］
解析したバイタルサインのパラメータ：バイタルサイン（拡張期・収縮期血圧，呼吸数，脈拍数，体温）
2．身体検査についてベースラインから変化のあった治験参加者の数［期間：ベースラインから治療終了（Day 365）まで］
解析したパラメータ：身体所見（身体検査では少なくとも，心血管系，呼吸器系，消化器系および皮膚を評価する）
3．臨床検査値異常があった治験参加者の数［期間：ベースラインから治療終了（Day 365）まで］
解析した臨床検査値のパラメータ：血液学的検査（ヘモグロビン，ヘマトクリット，赤血球数，血小板数，白血球数，好中球，好酸球，単球，好塩基球，リンパ球）；血液生化学検査（BUN，クレアチニン，糖，カルシウム，ナトリウム，カリウム，クロール，重炭酸，AST，ALT，総ビリルビン，アルカリホスファターゼ，尿酸，アルブミン，総蛋白）
4．薬物動態-見かけのクリアランス（CL/F）［期間：Day(s) 4, 8, 15, 29, 61, 91, 183, 365］
薬物のクリアランスは，通常の生物学的過程で薬物が代謝または排泄される速度の尺度である。クリアランスは母集団薬物動態（PK）モデリングから推定した。薬物クリアランスとは，血液から薬が除去される速度の定量的尺度である。
5．抗薬物抗体を有する治験参加者の数［期間：ベースラインから治療終了（Day 365）まで］
抗薬物抗体および中和抗体を有する治験参加者の割合を各投与群別に要約する。
6．立位身長および座高のベースラインからの変化［期間：ベースライン， 3，6，9，12ヵ月時］
座高／立位身長比
7．指極のベースラインからの変化［期間：ベースライン， 3，6，9，12ヵ月時］
指極と身長／体長の差
8．膝から下の長さのベースラインからの変化［期間：ベースライン， 3，6，9，12ヵ月時］
膝の高さと下肢長の比
9．頭蓋顔面測定のベースラインからの変化［期間：ベースライン， 3，6，9，12ヵ月時］
後頭前頭を結ぶ周囲径
10．頭蓋顔面測定のベースラインからの変化［期間：ベースライン， 3，6，9，12ヵ月時］
後頭－前頭間距離と後頭－顔面中部間距離の比
11．身長のベースラインからの変化［期間：ベースライン， 3，6，9，12ヵ月時］
軟骨無形成症の参照データセットが存在する場合，上記の身長から指極までの比例性および頭蓋骨形態のzスコア
12．肘関節可動域のベースラインからの変化［期間：ベースライン， 3，6，9，12ヵ月時］
肘関節の固定屈曲角度
13．肥満指数のベースラインからの変化［期間：ベースライン， 3，6，9，12ヵ月時］
肥満指数 (BMI)
14．胴囲および胸囲のベースラインからの変化［期間：ベースライン， 3，6，9，12ヵ月時］
胴囲／胸囲の比
15．CHAQ質問票のベースラインからの変化［期間：ベースラインから治療終了（Day 365）までのCHAQ要素および指数スコア］
The Childhood Health Assessment Questionnaire （CHAQ）は，36項目からなる健康状態および身体機能の尺度である。
16．QoLISSY Briefスコアのベースラインからの変化［期間：ベースラインから治療終了（Day 365）までのQoLISSY Briefスコア］
QoLISSY Briefでは，治験参加者および介護者の観点から，4～18歳の小児における健康関連の生活の質（HRQoL）を測定する。QoLISSY全編から，身体的，社会的および感情的HRQoL尺度9項目を選択した。QoLISSY Briefの質問では，治験参加者または介護者に現在の状態を尋ねる。治験参加者または介護者は，この質問票では「まったくそうは思わない（not at all）／そんなことはしない（never）」から「とてもそうだと思う（extremely）／いつもそうする（always）」までの5段階のリッカート尺度を使用する。QoLISSY Brief合計スコアは，9項目スコアの0～100の変換合計であり，スコアが高いほど生活の質が高いことを示す。
17．睡眠ポリグラフ検査のベースラインからの変化［期間：ベースライン， 3，6，9，12ヵ月時］
所見の臨床的概要（報告された診断名を含む）
18. 睡眠ポリグラフ検査のベースラインからの変化［期間：ベースライン， 3，6，9，12ヵ月時］
検査が室内空気／酸素／持続的気道陽圧で実施されたか
19. 睡眠ポリグラフ検査のベースラインからの変化［期間：ベースライン， 3，6，9，12ヵ月時］
無呼吸・低呼吸指数（閉塞性および総）
20. 睡眠ポリグラフ検査のベースラインからの変化［期間：ベースライン， 3，6，9，12ヵ月時］
酸素飽和度低下指数（時間あたりの酸素飽和度低下回数がベースラインから3%超）
21. 睡眠ポリグラフ検査のベースラインからの変化［期間：ベースライン， 3，6，9，12ヵ月時］
酸素飽和度（SaO2）が90%未満となった時間の割合
22. 睡眠ポリグラフ検査のベースラインからの変化［期間：ベースライン， 3，6，9，12ヵ月時］
呼気終末二酸化炭素が50 mmHg超であった時間の割合
23. 睡眠ポリグラフ検査のベースラインからの変化［期間：ベースライン， 3，6，9，12ヵ月時］
SaO2最低値
24.PKコホートにおける有害事象モニタリング［期間：ベースラインからDay 57まで］
Reciferceptの2製剤（プロセス1cおよびプロセス2）を単回皮下投与したときの安全性および忍容性を評価する。
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
PF-07256472
販売名
なし
実施組織
ファイザーR&D合同会社
東京都渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル
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