企業治験
軟骨無形成症小児患者に対する週1回の薬の効果と安全性を評価する研究
目的
軟骨無形成症を持つ2歳から11歳の子供を対象に、新しい薬物ACP-015の有効性と安全性を調査するための研究が行われます。治験は52週間にわたり週1回、皮下投与されます。
対象疾患
軟骨無形成症
参加条件
募集中
男性・女性
2歳以上
11歳以下
選択基準
同意取得時点で2歳以上11歳以下の男児又は女児である方
補助なしで立つことができる方
親又は法的保護者が、治験実施計画書を遵守する意思があり、治験薬の週1回の皮下注射を行うことが可能である方
登録前検査時点でACHであることが遺伝的に確認され、臨床的な診断がある方（診断の証明として過去の検査結果の記録を使用可能）
登録前検査時にボソリチドが投与されており、かつ、直近26週間以上ボソリチドが投与されている方（ソマトロピンの使用歴がある場合は、ソマトロピンの最終投与から登録前検査時までに12ヵ月以上経過している方）
除外基準
登録前検査時に、X線検査で骨端線が閉鎖していることが確認されている又は、年間成長速度の低下（AGV<1.5 cm/year）がある方
ACH以外に低身長又は成長異常につながる成長障害を有する方：発達遅滞と黒色表皮腫を伴う重度の軟骨無形成症（SADDAN）、軟骨低形成症、偽性軟骨無形成症、又はACHに似たすべての骨系統疾患、成長ホルモン分泌不全症、タナー症候群
登録前検査時に、以下のような心臓異常の既往歴又は臨床的に重要な所見がある方：修復した又は未修復の狭窄、ファロー四徴症、房室中隔欠損症、総動脈幹症、総肺静脈還流異常症、両大血管右室起始症、又は単心室症などの中等度以上の先天性心疾患がある方、12誘導心電図検査でQTcF ≥ 450 msecの方
登録前検査時に、X線検査で骨端線が閉鎖していることが確認されている又は、年間成長速度の低下（AGV<1.5 cm/year）がある方
ACH以外に低身長又は成長異常につながる成長障害を有する方：発達遅滞と黒色表皮腫を伴う重度の軟骨無形成症（SADDAN）、軟骨低形成症、偽性軟骨無形成症、又はACHに似たすべての骨系統疾患、成長ホルモン分泌不全症、タナー症候群
登録前検査時に、以下のような心臓異常の既往歴又は臨床的に重要な所見がある方：修復した又は未修復の狭窄、ファロー四徴症、房室中隔欠損症、総動脈幹症、総肺静脈還流異常症、両大血管右室起始症、又は単心室症などの中等度以上の先天性心疾患がある方、12誘導心電図検査でQTcF ≥ 450 msecの方
治験内容
この治験は、軟骨無形成症という病気に対する新しい治療法を調査するための研究です。治験のフェーズはフェーズ3で、介入研究と呼ばれるタイプの研究です。治験の主な目的は、治療を受けることで患者の身長がどのように変化するかを調べることです。身長の変化は、治療前と治療後の52週間の間に測定され、特定の基準に基づいて評価されます。
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
ACP-015
販売名
なし
実施組織
帝人ファーマ株式会社
東京都千代田区霞が関3-2-1
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