企業治験
脊髄性筋萎縮症（SMA）患者に対するOAV101の治療効果を調べる試験
目的
この治験の目的は、ヌシネルセンまたはリスジプラムの治療を受けたが中止した人々に、OAV101という新しい治療法を腰椎髄腔内注射で投与し、その安全性、忍容性、有効性を1年間調べることです。
対象疾患
脊髄性筋萎縮症
参加条件
研究終了
男性・女性
2歳以上
12歳以下
選択基準
SMAと診断された方
2～18歳未満の方
スクリーニング時点で、少なくとも4回のヌシネルセン（スピンラザ）の負荷投与又は少なくとも3ヵ月間のリスジプラム（エブリスディ）の投与を受けている方
治験実施計画書に規定されているSMAの症状がある方
除外基準
イムノアッセイによる抗アデノ随伴ウイルス血清型9型（AAV9）抗体価が上昇していると報告された方
治験責任（分担）医師が臨床的に重要と判断した検査結果の異常を認めた方
腰椎穿刺の手順が禁忌の方
ベースライン時に規定された期間内にヌシネルセン（スピンラザ）又はリスジプラム（エブリスディ）の投与を受けている方
OAV101投与前2週間以内にワクチン接種を受けた方
スクリーニング前2ヵ月以内に肺事象又は栄養補助のために入院した方
イムノアッセイによる抗アデノ随伴ウイルス血清型9型（AAV9）抗体価が上昇していると報告された方
治験責任（分担）医師が臨床的に重要と判断した検査結果の異常を認めた方
腰椎穿刺の手順が禁忌の方
ベースライン時に規定された期間内にヌシネルセン（スピンラザ）又はリスジプラム（エブリスディ）の投与を受けている方
OAV101投与前2週間以内にワクチン接種を受けた方
スクリーニング前2ヵ月以内に肺事象又は栄養補助のために入院した方
治験内容
この治験は、脊髄性筋萎縮症という病気の治療法を開発するために行われています。治験のフェーズは3で、これは治験が進んでいる段階を表しています。治験に参加する人たちには、治験製品を使ってもらいます。治験製品に関連する有害事象や副作用がある場合には、報告してもらいます。治験に参加した人たちの数や割合を調べることで、治験製品の効果や安全性を評価します。
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
利用する薬品情報はありません
実施組織
ノバルティス ファーマ株式会社
東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー
お医者さまへ
治験の詳細を確認し、患者の方に合致しているかを診断してください
ご確認後、連絡が適切だと判断された場合は上記のお問い合わせ情報から担当の方にご連絡ください
治験を募集している方ですか？
Kibou は治験の募集・情報提供をすることを目的としたプラットフォームです。 治験情報の提供や、被験者の募集について詳しい資料の請求はお問い合わせフォームからお問い合わせください。