ヌシネルセン(スピンラザ)又はリスジプラム(エブリスディ)による治療を中止した2~12歳の脊髄性筋萎縮症(SMA)患者に対するOAV101髄腔内投与の安全性,忍容性,及び有効性を評価する試験
治験
目的
ヌシネルセン(スピンラザ)又はリスジプラム(エブリスディ)による治療を中止した被験者を対象として,単回腰椎髄腔内注射により投与したOAV101(1.2 × 10^14vg)の安全性,,及び有効性を52週間にわたり検討すること
お問い合わせ情報
組織
ノバルティス ファーマ株式会社
メールアドレス
rinshoshiken.toroku@novartis.com
電話番号
0120-003-293
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参加条件
性別
男性・女性
年齢
2歳 以上12歳 以下
選択基準
1. SMAと診断された患者2. 2~12歳の患者3. 時点で,少なくとも4回のヌシネルセン(スピンラザ)の負荷投与又は少なくとも3ヵ月間のリスジプラム(エブリスディ)の投与を受けている患者4. 治験実施計画書に規定されているSMAの症状がある患者
除外基準
治験内容
利用する医薬品等
一般名称
販売名
販売名
組織情報
実施責任組織
ノバルティス ファーマ株式会社
住所
東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー