ヌシネルセン（スピンラザ）又はリスジプラム（エブリスディ）による治療を中止した2～12歳の脊髄性筋萎縮症（SMA）患者に対するOAV101髄腔内投与の安全性，忍容性，及び有効性を評価する試験

治験

目的

ヌシネルセン（スピンラザ）又はリスジプラム（エブリスディ）による治療を中止した被験者を対象として，単回腰椎髄腔内注射により投与したOAV101（1.2 × 10^14vg）の安全性，

忍容性

，及び有効性を52週間にわたり検討すること

基本情報

募集ステータス募集中
対象疾患
治験フェーズ

フェーズ3

お問い合わせ情報

組織

ノバルティス ファーマ株式会社

メールアドレス

rinshoshiken.toroku@novartis.com

電話番号

0120-003-293

お医者様とご相談ください

治験内容の理解には医学的な知識が必要です。

治験実施組織に直接お問い合わせになる前に、受信中のお医者さまとご相談してください。

参加条件

性別

男性・女性

年齢
2歳 以上12歳 以下
選択基準

1. SMAと診断された患者2. 2～12歳の患者3.

スクリーニング

時点で，少なくとも4回のヌシネルセン（スピンラザ）の負荷投与又は少なくとも3ヵ月間のリスジプラム（エブリスディ）の投与を受けている患者4. 治験実施計画書に規定されているSMAの症状がある患者

除外基準

1. イムノアッセイによる抗アデノ随伴ウイルス

血清

型9型（AAV9）
抗体価

が上昇していると報告された患者2. 治験責任（分担）医師が
臨床

的に重要と判断した検査結果の異常を認めた患者3. 腰椎穿刺の手順が
禁忌

の患者4.
ベースライン

時に規定された期間内にヌシネルセン（スピンラザ）又はリスジプラム（エブリスディ）の投与を受けている患者5. OAV101投与前2週間以内にワクチン接種を受けた患者6.
スクリーニング

前2ヵ月以内に肺事象又は栄養補助のために入院した患者又は入院での大手術を計画している患者7. 感染症又は発熱性疾患を有する患者8. 侵襲的換気を必要とする患者

治験内容

研究のタイプ

介入研究

主要結果評価方法

AE，治験製品に関連する有害事象，SAE，及びAESIが報告された被験者の数及び割合

第二結果評価方法

利用する医薬品等

一般名称
販売名

組織情報

実施責任組織

ノバルティス ファーマ株式会社

住所

東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー

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情報源

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