企業治験
脊髄性筋萎縮症I型患者に対するリスジプラムの試験
目的
脊髄性筋萎縮症I型患者を対象とした新しい薬リスジプラムの安全性や効果を調査するための試験を行います。
対象疾患
参加条件
男性・女性
下限なし
上限なし
選択基準
除外基準
治験内容
この治験は、脊髄性筋萎縮症（SMA）という疾患を対象として行われています。治験の目的は、RO7034067という新しい治療法の有効性と安全性を評価することです。 治験はフェーズ2の介入研究で行われており、主な評価方法は以下の通りです。 有効性の評価方法: - 12ヶ月後に、I型SMA患者を対象に支えなしで坐位を保持できる被験者の割合を評価します。支えなしで坐位を5秒間維持できる場合を成功と定義しています。 安全性の評価方法: - 有害事象や重篤な有害事象の発現率を評価します。 - 薬物動態や薬力学的評価を行います。 - さまざまな評価項目を用いて、治療法の安全性や有効性を検証します。 治験の結果は、新しい治療法が患者の症状や生活にどのような影響を与えるかを評価するために重要です。治験に参加する患者は、新しい治療法の開発に貢献することができます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
有効性
I型SMA患者を対象として，12カ月時点での（Bayley Scales of Infant and Toddler development-Third Edition［BSID-III］の粗大運動スケールで評価した）支えなしで坐位を保持できる被験者（支えなしで坐位を5秒間維持できる場合と定義）の割合を指標として，RO7034067の有効性を評価する。
第二結果評価方法
安全性
有効性
検証的
薬物動態
薬力学
・有害事象及び重篤な有害事象の発現率
・薬物動態，薬力学的評価
・イベント（死亡，長期人工呼吸）発生までの期間
・12及び24カ月後のBSID-III粗大運動スケールのTotal Raw Scoreのベースラインからの変化
・12及び24カ月後のHINE Module 2を用いて評価した運動発達マイルストーンの達成率
・12カ月後にCHOP-INTENDでスコア40点以上を達成した割合
・12及び24カ月後に，長期人工呼吸なしで生存している割合
・24カ月後に，支えなしでの坐位を保持した割合
・24カ月後に，独力での立位を保持した割合
・24カ月後に，歩行した割合
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
リスジプラム（RO7034067）、-
実施組織
中外製薬株式会社
東京都中央区日本橋室町 2-1-1
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