発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)を対象とする iptacopan(LNP023)の第 II相及び第 III相試験を完了した PNH患者を対象として iptacopanの長期安全性及び忍容性を評価する,非盲検,多施設共同,ロールオーバー継続投与プログラム(REP)

治験

目的

この非盲検,単群,多施設共同試験の目的は,PNH患者における iptacopanの長期安全性,忍容性,及び有効性を評価すること,並びに第II相及び第III相試験II相試験II相試験I相試験I相試験を(漸減せずに)完了して iptacopan投与からベネフィットを得た患者に対して iptacopanの使用機会を提供することである。

基本情報

募集ステータス
募集中


フェーズ3

参加条件

性別

男性・女性


年齢

18歳 以上上限なし


選択基準

- 第II相試験I相試験I相試験又は第III相試験II相試験II相試験I相試験I相試験を完了した,PNHの診断を受けた18歳以上の男女の患者

- 膜炎菌,肺炎球菌,及びインフルエンザ菌感染の予防接種を受けている患者

- Iptacopanの投与継続が有益となる可能性があり,かつ iptacopan単剤療法で少なくとも 3ヵ月間にわたり臨床的に安定していると治験責任医師又は治験分担医師が臨床的に判断した患者


除外基準

- PNHの親試験において,スクリーニング又はベースラインのいずれかの時点で脱落したか,何らかの理由で試験を早期中止した患者

- 被験者のリスクを高める又は治験データに交絡を生じさせる可能性があると治験責任医師又は治験分担医師が判断する合併症又は医学的状態(活動性かつ全身性の細菌,ウイルス,若しくは真菌感染症,又は悪性腫瘍を含むが,これらに限定されない)を有する患者

- 膜炎菌,肺炎球菌,インフルエンザ菌などの莢膜を有する微生物による侵襲性感染症再発の既往歴がある患者

- 血幹細胞移植の既往歴がある患者

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

これらに限定されないが有害事象/重篤な有害事象、安全性の臨床検査パラメーター、バイタルサインなど

治験終了時までの安全性を評価することである。


第二結果評価方法

利用する医薬品等

一般名称

Iptacopan


販売名

なし