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企業治験

SAR443820が筋萎縮性側索硬化症患者に与える効果と安全性を調べる、多施設共同の第II相試験と継続投与試験

治験詳細画面

目的

この治験は、ALS患者に対して、新しい薬SAR443820の有効性、安全性、忍容性、PK及びPDを調べるために行われます。治験は18～80歳の男性及び女性を対象に、プラセボと比較して行われ、二重盲検、第II相試験であり、長期継続投与期間もあります。治験はパートAとパートBに分かれており、パートAは24週間の二重盲検、プラセボ対照パートであり、パートBはパートAの終了時から最長106週間継続します。

対象疾患

筋萎縮性側索硬化症

参加条件

研究終了

男性・女性

18歳以上

80歳以下

選択基準

症状の初回発現から2年以下の方
スクリーニング来院の時点で治験薬錠剤を飲み込むことができる方
スクリーニング来院の時点で体重が45 kg以上、BMIが18.0 kg/m^2以上である方
女性の方は、妊娠中又は授乳中ではなく、治験薬投与期間中及び治験薬の最終投与後少なくとも32日間、適切な避妊方法に同意する場合に参加に適格
男性の方は、治験薬投与期間中及び治験薬の最終投与後少なくとも92日間、効果的な避妊方法、及び精子を提供しないことに同意
世界神経学連合の改訂 El Escorial 基準に基づき、possible ALS、clinically probable ALS、clinically probable laboratory-supported ALS、または clinically definite ALS と診断されている方
肺活量（SVC）が予測値の60%以上
リルゾール投与を現在受けていない、またはスクリーニング来院前の少なくとも 4週間に一定用量のリルゾール投与を受けている。リルゾール投与を受けている方は、本治験期間を通じて同一用量での投与を継続しなければならない
エダラボン投与を現在受けていない、または承認された標準的なスケジュールのエダラボン投与を受けている。エダラボン投与を受けている方は、スクリーニング来院前に 1サイクル以上のエダラボン投与を完了していなければならず、本治験期間を通じてエダラボン投与を継続することが期待されている
現在フェニル酪酸ナトリウムとタウルウルソジオールの合剤の投与を受けていない、または承認された標準的なスケジュールでスクリーニング来院前少なくとも4週間フェニル酪酸ナトリウムとタウルウルソジオールの合剤の投与を受けている。フェニル酪酸ナトリウムとタウルウルソジオールの合剤の投与を受けている方は、本治験期間を通じて、承認された標準的なスケジュールで投与を継続する

除外基準

スクリーニング来院前の規定のウォッシュアウト期間内に、強力な若しくは中程度の CYP3A4阻害薬又は強力な CYP3A4誘導薬の投与を受けた方
痙攣発作又はてんかんの既往歴がある方（小児期の熱性発作の既往歴は許容）
末梢挿入型中心静脈カテーテル（PICC）、ミッドラインカテーテル、又は Port-a-Cathラインなどの中心静脈カテーテルを留置している方
著しい認知障害、精神疾患、その他の神経変性障害（パーキンソン病又は ADなど）、薬物乱用、又は治験責任（分担）医師の判断で本治験参加に不適格となる、若しくは本治験の評価又は治験完了を妨げる可能性のあるその他の状態を有する方
スクリーニング来院前 4週間以内に重篤な感染症（肺炎、敗血症など）の既往歴を有する；スクリーニング前 4週間以内に入院又は抗生物質、抗ウイルス薬若しくは抗真菌薬の静脈内投与を要する感染症の既往歴を有する；又は治験責任（分担）医師が許容できないと判断する慢性細菌感染症（結核など）の既往歴を有する方
スクリーニング来院前 2か月以内における活動性の帯状疱疹感染
スクリーニング来院前 6か月以内に自殺企図歴が文書に記録されている、自殺念慮がコロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）のカテゴリー4 若しくは 5である、又は治験責任（分担）医師による判断で自殺企図のリスクがある方
不安定な又は重度の心疾患、肺疾患、腫瘍学的疾患、肝疾患、腎疾患、又は ALS 以外に医学的に重要な疾患の既往歴を有し、本治験への安全な参加が妨げられる方
他の治療薬の臨床試験に同時に参加している、又はスクリーニング来院前 4週間以内又は他の治験薬（フェニル酪酸ナトリウム又はタウルウルソジオールなど）の 5半減期以内のいずれか長い方の期間に他の治験薬の投与を受けた方
過去に ALSに対する幹細胞治療又は遺伝子治療を受けた方
アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）又はアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）が基準範囲上限（ULN）の 3倍を超える方
ジルベール症候群の記録がない限り、ビリルビンが ULN の 1.5倍を超える（間接ビリルビンがULN の 1.5倍を超えても、ビリルビン分画で直接ビリルビンが 35%未満である場合は許容される）方
血清アルブミンが 3.5 g/dL未満
推定糸球体濾過量が 60 mL/分/1.73 m^2未満
スクリーニング来院前の規定のウォッシュアウト期間内に、強力な若しくは中程度の CYP3A4阻害薬又は強力な CYP3A4誘導薬の投与を受けた方
痙攣発作又はてんかんの既往歴がある方（小児期の熱性発作の既往歴は許容）
末梢挿入型中心静脈カテーテル（PICC）、ミッドラインカテーテル、又は Port-a-Cathラインなどの中心静脈カテーテルを留置している方
著しい認知障害、精神疾患、その他の神経変性障害（パーキンソン病又は ADなど）、薬物乱用、又は治験責任（分担）医師の判断で本治験参加に不適格となる、若しくは本治験の評価又は治験完了を妨げる可能性のあるその他の状態を有する方
スクリーニング来院前 4週間以内に重篤な感染症（肺炎、敗血症など）の既往歴を有する；スクリーニング前 4週間以内に入院又は抗生物質、抗ウイルス薬若しくは抗真菌薬の静脈内投与を要する感染症の既往歴を有する；又は治験責任（分担）医師が許容できないと判断する慢性細菌感染症（結核など）の既往歴を有する方
スクリーニング来院前 2か月以内における活動性の帯状疱疹感染
スクリーニング来院前 6か月以内に自殺企図歴が文書に記録されている、自殺念慮がコロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）のカテゴリー4 若しくは 5である、又は治験責任（分担）医師による判断で自殺企図のリスクがある方
不安定な又は重度の心疾患、肺疾患、腫瘍学的疾患、肝疾患、腎疾患、又は ALS 以外に医学的に重要な疾患の既往歴を有し、本治験への安全な参加が妨げられる方
他の治療薬の臨床試験に同時に参加している、又はスクリーニング来院前 4週間以内又は他の治験薬（フェニル酪酸ナトリウム又はタウルウルソジオールなど）の 5半減期以内のいずれか長い方の期間に他の治験薬の投与を受けた方
過去に ALSに対する幹細胞治療又は遺伝子治療を受けた方
アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）又はアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）が基準範囲上限（ULN）の 3倍を超える方
ジルベール症候群の記録がない限り、ビリルビンが ULN の 1.5倍を超える（間接ビリルビンがULN の 1.5倍を超えても、ビリルビン分画で直接ビリルビンが 35%未満である場合は許容される）方
血清アルブミンが 3.5 g/dL未満
推定糸球体濾過量が 60 mL/分/1.73 m^2未満

治験内容

この治験は、筋萎縮性側索硬化症という病気の治療法を開発するための研究です。治験のタイプは「介入研究」で、フェーズ2という段階にあります。治験の主な目的は、治験薬の効果を評価することです。評価方法には、患者の身体機能や生存期間を測定するための尺度が含まれています。また、治験薬の安全性も評価されます。治験に参加する患者は、治験薬を投与され、一定期間後に評価が行われます。治験の結果は、新しい治療法の開発に役立ちます。

治験フェーズ

フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

SAR443820、プラセボ

販売名

なし、なし

実施組織

Denali Therapeutics Inc.

161 Oyster Point Boulevard, South San Francisco, CA 94080 USA

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