企業治験
SAR443820が筋萎縮性側索硬化症患者に与える効果と安全性を調べる、多施設共同の第II相試験と継続投与試験
目的
この治験は、ALS患者に対して、新しい薬SAR443820の有効性、安全性、忍容性、PK及びPDを調べるために行われます。治験は18~80歳の男性及び女性を対象に、プラセボと比較して行われ、二重盲検、第II相試験であり、長期継続投与期間もあります。治験はパートAとパートBに分かれており、パートAは24週間の二重盲検、プラセボ対照パートであり、パートBはパートAの終了時から最長106週間継続します。
対象疾患
参加条件
この治験に参加するための条件は、18歳以上80歳以下で、男性でも女性でも参加できます。治験に参加するためには、ALSという病気の診断を受けていることが必要で、症状が初めて現れてから2年以内で、肺活量が予測値の60%以上であることが必要です。また、治験薬を飲み込むことができること、リルゾールやエダラボンなどの治療薬を現在受けていないこと、体重が45kg以上でBMIが18.0kg/m^2以上であること、妊娠中又は授乳中ではなく、適切な避妊方法に同意することが必要です。ただし、過去にALSに対する幹細胞治療又は遺伝子治療を受けたことがある場合や、重度の心疾患、肺疾患、腫瘍学的疾患、肝疾患、腎疾患、またはALS以外に医学的に重要な疾患の既往歴がある場合は、治験に参加できません。
治験内容
この治験は、筋萎縮性側索硬化症という病気の治療法を開発するための研究です。治験のタイプは「介入研究」で、フェーズ2という段階にあります。治験の主な目的は、治験薬の効果を評価することです。評価方法には、患者の身体機能や生存期間を測定するための尺度が含まれています。また、治験薬の安全性も評価されます。治験に参加する患者は、治験薬を投与され、一定期間後に評価が行われます。治験の結果は、新しい治療法の開発に役立ちます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
1. パートA: Week 24における改訂筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度(ALSFRS-R)合計スコアのベースラインからの変化量[評価期間:ベースラインからWeek 24]
2. パートB: Week 52における身体機能と生存期間の複合評価(CAFS)のスコア[評価期間:Week 52]
第二結果評価方法
1. パートA: Week 24における身体機能と生存期間の複合評価(CAFS)のスコア[評価期間:Week 24]
2. パートA: 肺活量(SVC)のベースラインからの変化量[評価期間:ベースラインからWeek 24]
3. パートA: 筋力[評価期間:ベースラインからWeek 24]
握力計及びハンドヘルドダイナモメータ(HHD)で測定
4. パートA: ALS特異的評価 5項目質問票(ALSAQ-5)のベースラインからの変化量[評価期間:ベースラインからWeek 24]
5. パートA: 血清中ニューロフィラメント L鎖(NfL)のベースラインからの変化量[評価期間:ベースラインからWeek 24]
6. パートA: 治験薬投与下で発現した有害事象(TEAE)及び 重篤な有害事象(SAE)を発現した被験者数[評価期間:Week 24まで]
7. パートA: SAR443820の薬物動態(PK)パラメータの評価、 SAR443820の血漿中濃度[評価期間:Day 1、Week 2、Week 8]
8. パートB: CAFSのスコア[評価期間:Week 76、Week 104]
9. パートB: ALSFRS-R合計スコアのベースラインからの変化量[評価期間:ベースラインからWeek 52、Week 76及びWeek 104]
10. パートB: ベースラインから死亡又は恒久的補助換気の実施(1日 22時間超で連続7日超)のいずれか早い方までの期間[評価期間:Week 106まで]
11. パートB: ベースラインから死亡までの期間[評価期間:Week 106まで]
12. パートB: SVCのベースラインからの変化量[評価期間:ベースラインからWeek 52、Week 76及びWeek 104]
13. パートB: ALSAQ-5のベースラインからの変化量[評価期間:ベースラインからWeek 52、Week 76及びWeek 104]
14. パートB: 血清中 NfLのベースラインからの変化量[評価期間:Week 52]
15. パートB: TEAE 及び SAEを発現した被験者数[評価期間:Week 106まで]
16. パートB: SAR443820の薬物動態(PK)パラメータの評価、 SAR443820の血漿中濃度[評価期間:Week 28]
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
SAR443820、プラセボ
販売名
なし、なし
実施組織
サノフィ株式会社
東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー
同じ対象疾患の治験
- ALS患者の自己評価についての研究
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