企業治験
小児血友病A患者における皮下注射薬NNC0365-3769（Mim8）の安全性、有効性、および投与量について、血液凝固因子VIIIインヒビターを有するか否かによって比較した治験(NN7769-4516)
目的
この治験は、1歳から11歳の小児血友病A患者を対象に、Mim8という薬剤の皮下投与時の安全性、有効性、曝露量を調べることを目的としています。また、患者が血液凝固第VIII因子（FVIII）インヒビターを保有しているかどうかも調べます。
対象疾患
血友病A
血友病
参加条件
研究終了
男性・女性
1歳以上
11歳以下
選択基準
同意が得られている方
同意取得の時点で1歳以上11歳以下の方
予定された来院及び治験の手続きを守る意思及び能力がある方及びその親／介助者の方
先天性血友病Aと診断された方
スクリーニング前26週間においてFVIII製剤又はバイパス製剤を処方された参加者
内因性FVIII活性が1%以上で、スクリーニング前26週間において1回以上の治療された出血があり、その出血の治療のために濃縮FVIII製剤又はバイパス製剤が処方されている方
重症型血友病A（内因性FVIII活性1%未満）と診断されている方
除外基準
予定された無作為割り付け前の6ヵ月以内に出血の予防治療として凝固因子製剤以外の止血薬の投与を受けた方
出血又は血栓症リスクが高いと判断される他の病態又は臨床検査値異常を有する方
参加者を危険にさらす可能性がある、又は治験実施計画書の遵守の妨げになると判断される疾患を有する方
血栓塞栓性疾患又は血栓塞栓性疾患の徴候に対する治療を過去に受けた、又は現在受けている方
スクリーニング後に大手術が計画されている方
治療開始後に免疫寛容導入を予定している方
肝機能障害を有する方
スクリーニング時の血清クレアチニンが基準範囲上限の1.5倍を超える方
予定された無作為割り付け前の6ヵ月以内に出血の予防治療として凝固因子製剤以外の止血薬の投与を受けた方
出血又は血栓症リスクが高いと判断される他の病態又は臨床検査値異常を有する方
参加者を危険にさらす可能性がある、又は治験実施計画書の遵守の妨げになると判断される疾患を有する方
血栓塞栓性疾患又は血栓塞栓性疾患の徴候に対する治療を過去に受けた、又は現在受けている方
スクリーニング後に大手術が計画されている方
治療開始後に免疫寛容導入を予定している方
肝機能障害を有する方
スクリーニング時の血清クレアチニンが基準範囲上限の1.5倍を超える方
治験内容
この治験は、小児血友病Aという病気を持つ子供たちを対象に行われます。治験のフェーズは3で、治験薬を投与して、72週間後に有害事象が発生するかどうかを調べます。この治験に参加する患者さんたちは、インヒビターを持っているかどうかは問われません。治験の目的は、治療に使う薬の安全性を確認することです。
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
Mim8
販売名
なし
実施組織
ノボ ノルディスク ファーマ株式会社
東京都千代田区丸の内2-1-1
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