企業治験
遺伝性血管性浮腫の子供を対象にした新薬の安全性と効果を調査する研究
目的
小児の遺伝性血管性浮腫患者を対象に、薬の安全性や効果を評価する治験を行います。
対象疾患
遺伝性血管性浮腫
血管性浮腫
参加条件
募集中
男性・女性
2歳以上
12歳以下
選択基準
2～11歳の男性又は女性の方。
介護者が治験薬を適切に保管及び投与でき、日誌を理解し記入できると判断された方。
患者及び介護者が治験の全ての要件を遵守する意思及び能力があると判断された方。
親又は法的に正当な代理人が同意説明文書に署名し、患者がアセント文書に署名している方。
HAE I型又はII型の診断が確定している方。
スクリーニング前の1年間に、1回以上のHAE発作が記録されている方。
除外基準
後天性C1インヒビター欠損症、C1-INHが正常なHAE、特発性血管性浮腫、又は蕁麻疹を伴う血管性浮腫など、他の型の慢性血管性浮腫の併発が診断されている方。
治験担当医師の見解により、HAEの治療においてブラジキニン受容体2阻害剤、C1-INH療法、血漿カリクレイン阻害剤のいずれかに臨床的に効果不十分と判断されたことがある方。
スクリーニング来院後にアンジオテンシン変換酵素阻害剤を使用した方。
スクリーニング来院前7日以内に、全身性吸収を有するエストロゲン含有製剤（エチニルエストラジオールを含む経口避妊薬又はホルモン補充療法など）を使用した方。
強力なチトクロームP450 3A4（CYP3A4）阻害剤若しくは誘導剤、又は中程度のCYP3A4誘導剤を持続的に使用する必要のある方。
治験に参加することにより患者の安全が脅かされると治験担当医師が判断する、臨床的に重要な合併症又は全身性機能障害を有する方。
Sebetralstat又は賦形剤に対して過敏症であることが確認されている方。
何らかの介入治験に参加し、その治験薬の最終投与からスクリーニング来院までの期間が4週間以内である方。
後天性C1インヒビター欠損症、C1-INHが正常なHAE、特発性血管性浮腫、又は蕁麻疹を伴う血管性浮腫など、他の型の慢性血管性浮腫の併発が診断されている方。
治験担当医師の見解により、HAEの治療においてブラジキニン受容体2阻害剤、C1-INH療法、血漿カリクレイン阻害剤のいずれかに臨床的に効果不十分と判断されたことがある方。
スクリーニング来院後にアンジオテンシン変換酵素阻害剤を使用した方。
スクリーニング来院前7日以内に、全身性吸収を有するエストロゲン含有製剤（エチニルエストラジオールを含む経口避妊薬又はホルモン補充療法など）を使用した方。
強力なチトクロームP450 3A4（CYP3A4）阻害剤若しくは誘導剤、又は中程度のCYP3A4誘導剤を持続的に使用する必要のある方。
治験に参加することにより患者の安全が脅かされると治験担当医師が判断する、臨床的に重要な合併症又は全身性機能障害を有する方。
Sebetralstat又は賦形剤に対して過敏症であることが確認されている方。
何らかの介入治験に参加し、その治験薬の最終投与からスクリーニング来院までの期間が4週間以内である方。
治験内容
この治験は、遺伝性血管性浮腫という病気を持つ2歳から12歳未満の子供たちを対象として行われています。治験の目的は、新しい薬 sebetralstat の安全性や忍容性を評価することです。また、薬の体内動態や、病気の発作を治療する際の効果も評価されます。この治験はフェーズ3の介入研究で行われており、治験の結果が良好であれば将来的にこの薬が子供たちの治療に使われる可能性があります。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
HAE I型又はII型の２～12歳未満の小児患者を対象として、sebetralstatの安全性及び忍容性を評価する。
第二結果評価方法
・HAE I型又はII型の小児患者を対象として、sebetralstatの薬物動態（PK）を評価する。
・HAE I型又はII型の小児患者を対象として、HAE発作のオンデマンド治療におけるsebetralstatの臨床的有効性を評価する。
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
KVD900
販売名
未定
実施組織
KalVista Pharmaceuticals, Ltd.
東京都渋谷区道玄坂1-21-1 渋谷ソラスタ3階
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