企業治験

トランスサイレチン型心アミロイドーシス(ATTR-CM)を持つ成人患者に対する新しい治療薬の効果と安全性を比較する試験

治験詳細画面

目的


Treatment

対象疾患


トランスサイレチン型心アミロイドーシス
アミロイドーシス

参加条件


募集前

男性・女性

18歳以上

上限なし

選択基準

同意説明文書への署名時の年齢が18歳以上85歳以下の方。
HF患者の標準治療に関する実施国で認められたガイドラインに従って治療を受けた方。
毎日の自己投与によるビタミンA補充(3,000 IU)を遵守する意思がある方。
以下のいずれかに基づき、野生型又は変異型TTRの遺伝子型を有するATTR-CMと診断されている方。
スクリーニング時のNYHA心機能分類がI~III度かつ治験責任(分担)医師の判断に基づき1年以上の生存が見込まれる方。
心エコーによる拡張末期のIVSTが12 mm以上である方。
スクリーニング時に持続性心房細動/粗動が認められない方ではNT-proBNPが600 pg/mL以上、又はスクリーニング時に持続性心房細動/粗動が認められる方ではNT-proBNPが1,200 pg/mL以上の方。
以下の検査基準に基づき、スクリーニング時に症候限界性の最大CPETを完了できる方:スクリーニング期間中に実施した症候限界性のCPETにおいてRERが1.0以上で示されるように、CPET中に疲弊状態近くまで運動できる。

除外基準

ATTR-CMが主な原因ではない心筋症、例えば主に高血圧、心臓弁膜症、又は虚血性心疾患による心筋症を有する方。治験責任(分担)医師の評価による。
スクリーニング前12週間以内に急性冠症候群、不安定狭心症、脳卒中、一過性脳虚血発作、冠動脈血行再建術、心臓デバイス植込術、心臓弁修復術又は大手術があった方。
コントロール不良の高血圧(スクリーニング時の平均安静時SBPが160 mmHg超又はDBPが100 mmHg超)を有する方。
適切な治療にもかかわらず、スクリーニング時に平均安静時SBPが90 mmHg未満、又は症候性起立性低血圧が認められる方。治験責任(分担)医師の評価による。
臨床的に重要なコントロール不良の心室性不整脈を有する方。治験責任(分担)医師の評価による。
スクリーニング時に実施医療機関で心エコーを用いて測定した左室駆出率が30%未満の方。
重度の肺機能障害(SpO2が92%未満)を有する方。重度の肺疾患が示唆される、パルスオキシメーターで測定した室内気での安静時SpO2が92%未満と定義される。SpO2 92%以上を維持するために酸素補給が必要な方も除外します。
腎不全を有する方のうち、透析を要する方。
実質臓器移植又は心室補助人工心臓植込術の既往歴がある方、又はスクリーニング時に心臓移植待ちである方。注:予定された角膜移植の既往歴は除外基準に該当しません。
タンパク質又は治験薬の成分に対する不耐性/アレルギーの疑いがある又は有する方。
ATTR-CMが主な原因ではない心筋症、例えば主に高血圧、心臓弁膜症、又は虚血性心疾患による心筋症を有する方。治験責任(分担)医師の評価による。
スクリーニング前12週間以内に急性冠症候群、不安定狭心症、脳卒中、一過性脳虚血発作、冠動脈血行再建術、心臓デバイス植込術、心臓弁修復術又は大手術があった方。
コントロール不良の高血圧(スクリーニング時の平均安静時SBPが160 mmHg超又はDBPが100 mmHg超)を有する方。
適切な治療にもかかわらず、スクリーニング時に平均安静時SBPが90 mmHg未満、又は症候性起立性低血圧が認められる方。治験責任(分担)医師の評価による。
臨床的に重要なコントロール不良の心室性不整脈を有する方。治験責任(分担)医師の評価による。
スクリーニング時に実施医療機関で心エコーを用いて測定した左室駆出率が30%未満の方。
重度の肺機能障害(SpO2が92%未満)を有する方。重度の肺疾患が示唆される、パルスオキシメーターで測定した室内気での安静時SpO2が92%未満と定義される。SpO2 92%以上を維持するために酸素補給が必要な方も除外します。
腎不全を有する方のうち、透析を要する方。
実質臓器移植又は心室補助人工心臓植込術の既往歴がある方、又はスクリーニング時に心臓移植待ちである方。注:予定された角膜移植の既往歴は除外基準に該当しません。
タンパク質又は治験薬の成分に対する不耐性/アレルギーの疑いがある又は有する方。

治験内容


もちろんです。以下のように説明しますね。 --- **治験の説明** この治験は、特定の病気に対する新しい治療法を試すための研究です。具体的には、「トランスサイレチン型心アミロイドーシス」という病気を対象にしています。この病気は、心臓に異常なタンパク質がたまることで、心臓の働きが悪くなるものです。 この研究は「介入研究」と呼ばれるタイプで、これは新しい治療法を実際に患者さんに試して、その効果を調べるものです。現在行われているのは「フェーズ2」と呼ばれる段階で、これは新しい治療法が安全で効果的かどうかをさらに詳しく調べるためのものです。 治験の結果を評価する方法として、52週間後に「CPET」というテストを行います。このテストでは、運動中にどれだけ酸素を取り込むことができるか(Peak VO2)を測定します。これにより、治療がどれだけ効果を発揮したかを確認します。 簡単に言うと、この治験は新しい治療法が心臓の病気にどれだけ良い影響を与えるかを調べるためのものです。あなたが参加することで、将来的に同じ病気に苦しむ人たちの助けになるかもしれません。 --- このように説明すれば、医学を学んでいない方でも理解しやすいと思います。

治験フェーズ

フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

エプロンテルセンナトリウム、ALXN2220

販売名

なし

実施組織


アストラゼネカ株式会社

大阪府大阪市北区大深町3番1号

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