企業治験
トランスサイレチン型心アミロイドーシスの成人患者でエプロンテルセンとALXN2220の併用効果を調べる治験
目的
Treatment
対象疾患
トランスサイレチン型心アミロイドーシス
アミロイドーシス
参加条件
募集中断
男性・女性
18歳以上
上限なし
選択基準
同意説明文書に署名する時点で、18歳以上85歳以下の方
毎日、自分でビタミンAを3,000 IU補充する意思がある方
野生型または変異型TTRの遺伝子型を有するATTR-CMと診断されている方で、次のいずれかに該当する方：心内膜心筋組織の生検でTTRアミロイドが確認されている方、単クローン性免疫グロブリン血症がなく99mTcシンチグラフィで心臓への取込みがグレード2または3の方、または単クローン性免疫グロブリン血症があり99mTcシンチグラフィで心臓への取込みがグレード2または3でTTRアミロイドも確認されている方
スクリーニング時のNYHA心機能分類がI～III度で、治験責任（分担）医師の判断により1年以上の生存が見込まれる方
心エコーで測定した拡張末期の心室中隔壁厚（IVST）が12 mm以上の方
スクリーニング時に持続性心房細動または心房粗動がない方ではNT-proBNPが600 pg/mL以上、持続性心房細動または心房粗動がある方ではNT-proBNPが1,200 pg/mL以上の方
スクリーニング時に、症状が出るまで行う心肺運動負荷試験（CPET）を完了できる方。試験中に疲れ切る近くまで運動でき、呼吸交換比（RER）が1.0以上であることが必要です。初回の試験でRERが1.0未満だった場合は、初回検査から48時間以上2週間未満の間で、かつ無作為割付け前に、CPETを1回再実施できます
実施国で認められた、心不全患者の標準治療に関するガイドラインに従って治療を受けている方
治療内容がその方に合わせて調整され、利尿薬を除き4週間以上変更なく続いている方。また、禁忌または不耐の場合を除き、治療に高血圧および虚血性心疾患の治療が含まれている方。高血圧の治療は、2022年の米国心臓病学会／米国心臓協会／米国心不全学会の心不全ガイドラインで推奨されている、収縮期血圧130 mmHg未満を目標とする治療です
除外基準
髄膜にアミロイドがたまる病気（髄膜アミロイドーシス）がある方
軽鎖（AL）アミロイドーシス、続発性（アミロイドA）アミロイドーシス、またはその他の全身性アミロイドーシスがある方
治験責任（分担）医師の評価で、ATTR-CMが主な原因ではない心筋症がある方（主に高血圧、心臓弁膜症、または虚血性心疾患による心筋症など）
スクリーニング前12週間以内に、急性冠症候群、不安定狭心症、脳卒中、一過性脳虚血発作、冠動脈の血流を回復させる治療、心臓デバイスの植込み、心臓弁の修復術、または大手術を受けた方
コントロール不良の高血圧がある方（スクリーニング時の平均安静時収縮期血圧が160 mmHgを超える、または拡張期血圧が100 mmHgを超える方）
適切な治療を受けていても、スクリーニング時の平均安静時収縮期血圧が90 mmHg未満、または症状を伴う起立性低血圧がある方（治験責任（分担）医師の評価による）
治験責任（分担）医師の評価で、臨床的に重要なコントロール不良の心室性不整脈がある方
スクリーニング時に実施医療機関で心エコーにより測定した左室駆出率が30%未満の方
重度の肺機能障害がある方（室内気で安静にしているときのパルスオキシメーターによるSpO2が92%未満の方）。また、SpO2を92%以上に保つために酸素補給が必要な方
腎不全があり、透析を受けている方
実質臓器移植または心室補助人工心臓の植込みを受けたことがある方、またはスクリーニング時に心臓移植待ちの方（予定された角膜移植を受けたことがある方は該当しません）
タンパク質または治験薬の成分に対する不耐性やアレルギーが疑われる、またはある方
治験内容
【どんな研究か】 介入研究です。フェーズ2は、対象となる病気の患者さんで、治療の効果や安全性を調べる段階です。 【対象の病気】 トランスサイレチン型心アミロイドーシス 【主に調べること】 52週時点で、心肺運動負荷試験（運動中の心臓や肺の働きを調べる検査）で測定したピーク酸素摂取量が、開始時からどのくらい変化したかを調べます。
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
エプロンテルセンナトリウム、ALXN2220
販売名
なし
実施組織
アストラゼネカ株式会社
大阪府大阪市北区大深町３番１号
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