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製造販売後臨床試験

トランスサイレチン型心アミロイドーシス患者に対するアコラミジス塩酸塩の心臓指標への効果を調べる治験

目的

この治験では、アコラミジスが心臓の負担や心筋の状態、酸素の低下などを示す検査指標の悪化を抑えるかを調べます。さらに、これらの指標と病気の経過との関係を評価し、病気の進行を早く捉える目印として使えるかを明らかにして、治療管理や今後の治験設計に役立てることを目指します。

対象疾患

トランスサイレチン型心アミロイドーシス

アミロイドーシス

-

参加条件

募集中

男性・女性

18歳以上

上限なし

選択基準

同意を取得する時点で18歳以上の方

試験期間中に避妊することに同意できる方

同意説明文書（ICF）の内容を理解し、署名できる方

ATTR-CMの治療歴が、次のいずれかに該当する方：ナイーブ患者（新たにATTR-CMと診断され、ATTR-CMの薬による治療を受けたことがない方）、またはスイッチ患者（ATTR-CMの治療としてTTR安定化薬のタファミジスを使用中で、試験を担当する医師がアコラミジスへの変更が有用と期待できると判断した方）

ナイーブ患者で、次のすべてを満たす方：心不全による入院歴がある、または利尿薬の投与を含む治療が必要な心不全症状がある方；心エコー図検査で、心室が拡張したときの心室中隔の厚さが12 mmを超える方；次のいずれかの方法で、野生型または変異型のATTR-CMと確定診断されている方。組織生検でアミロイドの沈着が確認され、免疫組織染色または質量分析でTTR前駆タンパク質が確認されている方、または骨シンチグラフィ（99mTc-PYP、99mTc-HMDP）で心筋に一致する強い集積像（Perugini score ≧ 2）が確認され、M蛋白が認められず、ALアミロイドーシスの可能性が否定されている方。骨シンチグラフィによる画像診断は最新のガイドライン・ステートメントに従った撮像・判定方法で行い、集積像が心筋と一致することを必ずSPECT像で確認すること

除外基準

妊娠中または授乳中の方

治験を含む、本試験以外の介入試験に参加している方

ALアミロイドーシスと確定診断されている方

スイッチ患者で、ATTR-CMの治療として遺伝子サイレンシング薬（パチシランナトリウム、ブトリシランナトリウム）による治療を受けたことがある方、またはその治療を具体的に開始する予定がある方

スクリーニング開始時から1年以内に心臓移植を受ける可能性がある方

アコラミジス、その代謝物、または製剤に含まれる添加剤に対する過敏症が確認されている方

試験を担当する医師が、臨床的に重要な医学的状態や臨床検査値の異常がある、または試験参加者の安全を脅かす、試験参加によるリスクを高める、もしくは試験に影響する可能性のある状態があると判断した方

試験を担当する医師が、薬物乱用歴、アルコール依存症、精神疾患など、本試験の計画に沿った対応を妨げる状況があると判断した方

治験内容

【どんな研究か】アコラミジスを投与する介入研究です。フェーズ4は、承認後の薬について、実際の診療に近い条件で調べる段階です。【対象の病気】トランスサイレチン型心アミロイドーシス（心臓に異常なたんぱく質がたまる病気）です。【主に調べること】アコラミジス投与後12ヵ月までの病気の進行率を調べます。血液中のNT-proBNPが700 pg/mLを超え、開始時より30%を超えて増加する場合、またはMRA以外の利尿薬を開始・増量した場合（ループ利尿薬はフロセミド換算）を、進行とします。【そのほかに調べること】投与後28日の血清TTRの変化と、12・18ヵ月後のNT-proBNP、心筋の状態を示す血液検査、心臓病の生活への影響を測る質問票、腎機能の変化との関連を調べます。

治験フェーズ

フェーズ4: 市販薬の再調査

利用する医薬品等

一般名称

アコラミジス

販売名

ビヨントラ

実施組織

アレクシオンファーマ合同会社

東京都港区芝浦３－１－１田町ステーションタワー

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情報源

Japan Registry of Clinical Trials