補体阻害剤による治療歴のない成人PNH患者を対象としてiptacopanの1日2回経口投与時の有効性及び安全性を評価する多施設共同,単群,非盲検試験

目的

Iptacopanの投与を受けた被験者のうち,赤血球輸血を受けることなくベースラインから2 g/dLの持続的なヘモグロビン値上昇を達成した被験者をレスポンダーと定義し,その割合について,iptacopanの効果を評価すること。

基本情報

募集ステータス
募集中

対象疾患

発作性夜間ヘモグロビン尿症


治験フェーズ

フェーズ3

参加条件

性別

男性・女性


年齢

18歳 以上上限なし


選択基準

- 高感度フローサイトメトリーでクローンサイズが10%以上であることによりPNHと確定診断された,18歳以上の男女

- 平均ヘモグロビン値が10g/dL未満

- LDH値が正常値上限(ULN)の1.5倍を超える患者

- 髄膜炎菌感染に対する予防接種を治験治療開始前に受けていること。

- 過去に予防接種を受けていない場合には、肺炎球菌とインフルエンザ菌に対する予防接種を受けるべきである。


除外基準

- 補体阻害剤(抗C5抗体を含む)による治療歴がある患者

- 遺伝性の補体欠損症が判明している又は疑われる患者

- 造血幹細胞移植の既往歴がある患者

- 骨髄不全を示す臨床検査所見(網状赤血球数100x10の9乗/L未満、血小板数30x10の9乗/L未満、好中球数0.5x10の9乗/L未満)

- 治験薬投与前14日以内に活動性かつ全身性の細菌、ウイルス(COVID-19を含む)又は真菌感染症に罹患していた患者

- 髄膜炎菌や肺炎球菌などの莢膜を有する微生物による繰り返す侵襲性感染症の既往歴がある

患者

- これらに限定されないが,重度の腎疾患(例:透析),進行した心疾患(例:NYHA 心機能

分類IV 度の心不全),重度の肺疾患[例:重度の肺高血圧症(WHO 分類IV)],肝疾患

(例:活動性肝炎)など,治験責任医師又は治験分担医師が本治験への参加を妨げると判断

した重大な合併症を有する患者。

治験内容

研究のタイプ

企業治験介入研究


主要結果評価方法

Day 14 からDay 168 の期間に濃厚赤血球(pRBC)輸血を受けることなく,Day 126 からDay 168 の期間に評価したHb 値がベースラインから2 g/dL 以上高くなった場合と定義するレスポンス


第二結果評価方法

利用する医薬品等

一般名称

iptacopan


販売名

なし

組織情報

実施責任組織

ノバルティス ファーマ株式会社


住所

東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー