企業治験
PNH患者の新しい治療法の効果と安全性を調べる試験
目的
Iptacopanという薬の効果を評価するために、赤血球輸血を受けずに2 g/dLの持続的なヘモグロビン値上昇を達成した被験者の割合を調べます。
対象疾患
発作性夜間ヘモグロビン尿症
参加条件
研究終了
男性・女性
18歳以上
上限なし
選択基準
18歳以上の男女であること。
予防接種を治験治療開始前に受けており、過去に予防接種を受けていない場合は、肺炎球菌とインフルエンザ菌に対する予防接種を受けるべきであること。
平均ヘモグロビン値が10g/dL未満の方。
LDH値が正常値上限（ULN)の1.5倍を超える方。
高感度フローサイトメトリーでクローンサイズが10%以上であることによりPNHと確定診断された方。
除外基準
補体阻害剤（抗C5抗体を含む）による治療歴がある方。
遺伝性の補体欠損症が判明している又は疑われる方。
造血幹細胞移植の既往歴がある方。
骨髄不全を示す臨床検査所見（網状赤血球数100x10の9乗/L未満、血小板数30x10の9乗/L未満、好中球数0.5x10の9乗/L未満）を有する方。
髄膜炎菌や肺炎球菌などの莢膜を有する微生物による繰り返す侵襲性感染症の既往歴がある方。
重度の腎疾患（例：透析）、進行した心疾患（例：NYHA 心機能分類IV 度の心不全）、重度の肺疾患（例：重度の肺高血圧症（WHO 分類IV））、肝疾患（例：活動性肝炎）など、治験責任医師又は治験分担医師が本治験への参加を妨げると判断した重大な合併症を有する方。
補体阻害剤（抗C5抗体を含む）による治療歴がある方。
遺伝性の補体欠損症が判明している又は疑われる方。
造血幹細胞移植の既往歴がある方。
骨髄不全を示す臨床検査所見（網状赤血球数100x10の9乗/L未満、血小板数30x10の9乗/L未満、好中球数0.5x10の9乗/L未満）を有する方。
髄膜炎菌や肺炎球菌などの莢膜を有する微生物による繰り返す侵襲性感染症の既往歴がある方。
重度の腎疾患（例：透析）、進行した心疾患（例：NYHA 心機能分類IV 度の心不全）、重度の肺疾患（例：重度の肺高血圧症（WHO 分類IV））、肝疾患（例：活動性肝炎）など、治験責任医師又は治験分担医師が本治験への参加を妨げると判断した重大な合併症を有する方。
治験内容
この治験は、発作性夜間ヘモグロビン尿症という病気を対象にしています。治験のフェーズは3で、主要な評価方法は、14日から168日の期間中に濃厚赤血球輸血を受けずに、126日から168日の期間中に評価したHb値がベースラインから2g/dL以上高くなった場合をレスポンスとして定義しています。つまり、治験の目的は、この病気の治療法を見つけることで、輸血を受けずにHb値を上げることができるかどうかを調べることです。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
Day 14 からDay 168 の期間に濃厚赤血球（pRBC)輸血を受けることなく，Day 126 からDay 168 の期間に評価したHb 値がベースラインから2 g/dL 以上高くなった場合と定義するレスポンス
第二結果評価方法
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
iptacopan
販売名
なし
実施組織
ノバルティス ファーマ株式会社
東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー
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