アジア太平洋地域の再発型多発性硬化症患者を対象にDiroximel Fumarate(BIIB098)の安全性、忍容性及び薬物動態を評価する多施設共同非盲検単群第III相試験

治験

目的

主要目的:

パート 1 東アジア人におけるRMS患者を対象に、DRFを最長24週間投与したときの安全性及び忍容性を評価する

パート 2 東アジア人におけるRMS患者を対象に、DRFを最長48週間投与したときの安全性及び忍容性を評価する

副次目的:

パート 1 東アジア人におけるRMS患者サブセットを対象に、DRFを反復投与したときのDRF代謝物[MMF及び2-ヒドロキシエチルスクシンイミド(HES)]のPKを評価する

基本情報

募集ステータス
募集中

対象疾患

フェーズ3

参加条件

性別

男性・女性


年齢

18歳 以上65歳 以下


選択基準

McDonaldの診断基準2017年改訂版に従い、RMSと診断されている患者

スクリーニング時及びベースライン(Visit 1)時のEDSSが0.0以上5.0以下である患者

ベースライン(Visit 1)前30日以内に再発の兆候が認められず、神経学的に安定している患者

日本人被験者のみ:出生地が日本で、実の両親及び祖父母が日本人である患者。過去に日本国外に5年以上居住していた場合、食生活が著しく変わっていないこと。

中国人被験者のみ:出生地が中国で、実の両親及び祖父母が中国人である患者。過去に中国国外に5年以上居住していた場合、食生活が著しく変わっていないこと。


除外基準

治験薬割付け前30日以内にMS再発が認められた患者又は治験薬割付け前に以前の再発から安定していない患者

重度のアレルギー又はアナフィラキシー反応の病歴がある患者若しくは治験責任医師より治験薬のいずれかの成分により悪化する可能性があると判断されたアレルギー反応の病歴がある患者

固形腫瘍及び血液悪性腫瘍を含む悪性疾患の病歴がある又は罹患中の患者。

DRF、DMF、MMF又はその他のフマル酸エステル、製剤中の賦形剤、及び必要に応じて治験期間中に投与される診断薬に対する全身性過敏症反応の病歴がある患者

スクリーニング前14日以内、スクリーニング時からベースライン来院までの間又はベースライン来院時に、発熱(体温が37.5℃を超える)、経験したことがないような持続する咳嗽、息切れ、又は味覚や嗅覚の喪失など、SARS-CoV-2感染の症状を示す患者

Day 1前14日以内にSARS-CoV-2陽性者と濃厚接触した患者。

スクリーニング時にヒト免疫不全ウイルス(HIV)の陽性歴がある又は陽性が判明している患者

過去に本治験若しくはDRF、DMF又はMMFの治験に参加したことがある患者

スクリーニング時のC SSRS評価で過去12ヵ月間に臨床的に重大な自殺念慮又は自殺行為の病歴がある患者

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

パート1

24週目までの有害事象(AE)及び重篤な有害事象(SAE)の発現率

臨床検査値、心電図(ECG)及びバイタルサインのベースライン(Visit 1)から24週目までの量的及び質的変化

ベースライン(Visit 1)及び24週目までのコロンビア自殺重症度評価尺度(C-SSRS)事象の発現率

パート2

48週目までのAE及びSAEの発現率

臨床検査値、ECG及びバイタルサインのベースライン(Visit 1)から48週目までの量的及び質的変化

ベースライン(Visit 1)及び48週目までのC-SSRS事象の発現率


第二結果評価方法

パート1

MMF及びHESの血漿中濃度

MMF及びHESの以下を含むノンコンパートメント法による血漿中PKパラメータ:

最高濃度(Cmax)

0時間から最終的な測定可能濃度時点までの濃度− 時間曲線下面積(AUClast)

最高濃度到達時間(Tmax)

終末相消失半減期(t½)(MMFのみ)

利用する医薬品等

一般名称

Diroximel Fumarate


販売名

Vumerity