企業治験
血友病A患者における新薬NXT007の効果と安全性を調査する臨床試験
目的
血友病A患者を対象とした新しい治療法NXT007の効果や安全性を調査するため、エミシズマブと比較する臨床試験を行います。
対象疾患
参加条件
参加条件： - 年齢が12歳以上であること（上限なし） - 男性または女性であること - 下記の条件のいずれかに該当すること - FVIIIインヒビターを保有または非保有の重症または中等症の先天性血友病Aと診断されていること - FVIIIインヒビターを慢性的に保有する軽症の先天性血友病Aと診断されていること - 過去12カ月以内にFVIIIインヒビターの測定結果が記録されていること - 過去6カ月間にFVIII製剤による治療や出血時の治療、BPA治療、エミシズマブの定期投与の詳細、および出血エピソードの記録があること - 治験登録前に出血時の治療を受けている場合、エミシズマブまたはNXT007の定期投与に変更することに同意していること 除外条件： - 本治験の検査や構成要素に対する過敏症がある場合 - HIV治療を目的とした抗レトロウイルス療法以外の全身免疫調節薬を使用しているか、治験中に使用する予定がある場合 - 緊急時に血漿由来製剤や血液製剤の輸血を拒否する場合 - 治験期間中に外科手術を受ける予定がある場合（臼歯以外の抜歯や軽微な処置を除く） - 心電図異常や心室性不整脈の既往歴や危険因子がある場合（例：心筋梗塞の既往歴、左室収縮機能不全など）
治験内容
この治験は、血友病Aという疾患を対象として行われています。治験の目的は、新しい治療法の有効性や安全性を評価することです。治験はフェーズ3の段階で行われており、患者さんに新しい治薬を投与して効果や副作用を調べます。 主な評価方法として、治療を要した出血の年間発生率（ABR）や治療の負担度などが評価されます。また、治療中に起こる副作用や血液中の薬物濃度なども調査されます。治験の結果によって、新しい治療法の有効性や安全性が判断されることになります。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
有効性
Month2来院からCCODまでの主要な治験薬投与期間における治療を要した出血の年間出血率（ABR）（非劣性）
第二結果評価方法
有効性、安全性、薬物動態、薬力学、その他
・Month2来院からCCODまでの主要な治験薬投与期間における治療を要した出血の年間出血率（ABR）
以下の出血のABR
- すべての出血（治療を要した出血と治療を行わなかった出血）
- 治療を要した特発性出血
- 治療を要した関節出血
- 治療を要した標的関節の出血
・Month8来院時の成人版でのCATCHの治療負担ドメインスコア
・Month8来院時の青年期版でのCATCHの治療負担ドメインスコア
・CATCH質問票（成人版及び青年期版）を用いた評価に基づく，関心事，社会活動への影響及び余暇活動への影響のドメインスコアのベースラインからの変化量
・TASQを用いた評価に基づく，規定の時点における身体的影響に関するドメインスコア
・有害事象の発現率及び重症度（重症度はNCI CTCAE v5.0に従って判定）
・血栓塞栓性イベント及び血栓性微小血管症の発現率及び重症度
・注射部位反応の発現率及び重症度
・割り付けられた治験薬の投与中止に至った有害事象の発現率
・重度の過敏症，アナフィラキシー及びアナフィラキシー様反応の発現率
・規定の時点におけるNXT007の血漿中濃度
・ベースライン時における抗NXT 007抗体（ADA）の保有率及び治験期間中のADAの発現率
・中和ADAの発現率
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
NXT007、エミシズマブ
販売名
なし、ヘムライブラ皮下注12mg, 30mg, 60mg, 90mg, 105mg, 150mg
実施組織
F. Hoffmann-La Roche Ltd
東京都中央区日本橋室町 2-1-1
お医者さまへ
治験の詳細を確認し、患者の方に合致しているかを診断してください
ご確認後、連絡が適切だと判断された場合は上記のお問い合わせ情報から担当の方にご連絡ください
治験を募集している方ですか？
Kibou は治験の募集・情報提供をすることを目的としたプラットフォームです。 治験情報の提供や、被験者の募集について詳しい資料の請求はお問い合わせフォームからお問い合わせください。