企業治験
治験のタイトルを分かりやすくすると、以下のようになります： 「リスジプラムでの治療歴があるか、治療を受けていない15～60歳の脊髄性筋萎縮症患者を対象に、Salanersen（BIIB115）の効果と安全性を調べる研究」
目的
治験の目的は、特定の筋肉の病気（SMA）を持つ患者さんに対して、新しい治療薬「salanersen」の効果を調べることです。治療歴がない患者さんや、別の薬「リスジプラム」を使ったことがある患者さんが対象です。また、salanersenの安全性や副作用、体内での動きについても確認します。
対象疾患
参加条件
治験に参加するための条件について、わかりやすく説明しますね。 ### 参加できる人 1. **年齢**: 15歳以上60歳以下の人。 2. **性別**: 男性でも女性でも参加できます。 ### 参加するための具体的な条件 - **病気の確認**: 特定の遺伝子検査で、脊髄性筋萎縮症（SMA）という病気が確認されていることが必要です。この病気には、特定の遺伝子の異常が関係しています。 - **症状**: SMAに関連する症状があること。 - **遺伝子コピー数**: 生存運動ニューロン2（SMN2）という遺伝子のコピー数が1以上であること。 - **運動機能**: 特定の運動機能を測るテスト（HFMSEスコア）が10から54の範囲に入っていること。 - **座位の維持**: 誰かの助けなしで、10秒以上座っていることができること。 - **過去の治療歴**: 過去にミオスタチン阻害薬という薬を使ったことがないこと。また、治験中にこの薬を使わない意思があること。 ### 歩行に関する条件 - **歩行可能な人**: 自分の力で10メートル以上歩けることが必要です。また、6分間歩くテストを受ける意思と能力があること。 - **未治療の人**: SMAの治療のための他の薬や治療を受けたことがないこと。 - **リスジプラム治療中の人**: 現在リスジプラムという薬を使っていて、6ヶ月以上続けていること。治験中にこの薬をやめる意思があること。 ### 参加できない人 - **呼吸の問題**: スクリーニング時に呼吸不全がある人。 - **栄養の問題**: 胃から栄養を取るためのチューブが必要な人。 - **脳や脊髄の病気**: 特定の脳や脊髄の病気がある人。 - **最近の手術や入院**: スクリーニングの2ヶ月以内に手術や入院をした人。 - **他の治験に参加中**: 最近、他の治験に参加している人。 これらの条件を満たしているかどうかを確認するために、医師が詳しく評価します。治験に参加することで、新しい治療法の研究に貢献することができますが、参加できるかどうかはこれらの条件によります。
治験内容
この治験は、脊髄性筋萎縮症（SMA）という病気の新しい治療法を試すための研究です。具体的には、治療の効果を評価するために、患者さんの運動機能や日常生活の能力を測定します。 ### 研究の概要 1. **研究の種類**: 介入研究 - これは、新しい治療法を実際に患者に試して、その効果を調べる研究です。 2. **治験の段階**: フェーズ3 - これは、治療法が安全で効果的かどうかを確認するための最終段階の研究です。 3. **対象疾患**: 脊髄性筋萎縮症（SMA） - SMAは、筋肉が弱くなり、動きにくくなる病気です。 ### どのように評価するのか 治験では、以下のような方法で患者さんの状態を評価します： 1. **運動機能の評価**: - **HFMSEスコア**: 患者さんが特定の動作をどれだけうまくできるかを評価します。スコアが高いほど、運動能力が良いことを示します。 2. **上肢の機能評価**: - **RULMスコア**: 上肢の動きや日常生活での使い方を評価します。こちらもスコアが高いほど、機能が良いことを示します。 3. **歩行能力の評価**: - **6分間歩行試験**: 6分間でどれだけ歩けるかを測ります。距離が長いほど、持久力があることを示します。 4. **患者さんの自己評価**: - **PGI-Cスコア**: 患者さん自身が自分の状態がどれだけ改善したかを評価します。スコアが低いほど、改善があったと感じていることを示します。 5. **その他の評価**: - 筋肉の電気的活動や、治療に関連する物質の血液や脳脊髄液中の濃度も測定します。 ### 目的 この治験の目的は、新しい治療法が脊髄性筋萎縮症の患者さんの運動機能や日常生活の質をどれだけ改善できるかを確認することです。また、治療の安全性も重要なポイントです。 ### まとめ この治験に参加することで、脊髄性筋萎縮症の新しい治療法の効果を評価し、将来的に多くの患者さんに役立つ可能性があります。治療の効果を測るために、さまざまな方法で患者さんの状態を評価します。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
未治療コホートにおける拡大版Hammersmith運動機能評価スケール（HFMSE）合計スコアのベースラインからの変化量［評価期間：Month 12］
1)HFMSEは、SMA患者の運動機能を評価するために使用されるツールである。被験者に特定の動作を完了するよう指示し、その動作の質及び実行の程度を評価する。スコアが高いほど運動能力が高いことを示す。総スコアは全33項目のスコアの合計であり、最大スコアは66で、スコアが高いほど活動能力が高いことを示す。
第二結果評価方法
1) HFMSE合計スコアがベースラインから3ポイント以上変化した被験者の割合［評価期間：Day 1825まで］
HFMSEは、SMA患者の運動機能を評価するために使用されるツールである。被験者に特定の動作を完了するよう指示し、その動作の質及び実行についてグレード分類する。スコアが高いほど運動能力が高いことを示す。総スコアは全33項目のスコアの合計であり、最大スコアは66で、スコアが高いほど活動能力が良好であることを示す。
2) 上肢モジュール改訂版（RULM）の総スコアがベースラインから2ポイント以上変化した被験者の割合［評価期間：Day 1825まで］
RULMはSMA患者の上肢機能を評価するために開発されたものである。この検査は、日常生活動作を反映する上肢機能項目計20項目で構成される。RULMは0〜37ポイントで評価され、スコアが高いほど機能が良好であることを示す。
3) 6分間歩行試験（6MWT）の距離がベースラインから30メートル以上変化した被験者の割合（歩行被験者のみ）［評価期間：Day 1825まで］
6MWTは、個人の機能的運動能力を評価するために使用される最大運動負荷試験である。平らな硬い面上で6分間に歩いた距離を測定し、有酸素能力及び持久力に関する貴重な情報を得る。
4) HFMSE合計スコアのベースラインからの変化量［評価期間：Day 1825まで］
HFMSEは、SMA患者の運動機能を評価するために使用されるツールである。被験者に特定の動作を完了するよう依頼し、その動作の質及び実行についてグレード分類する。スコアが高いほど運動能力が高いことを示す。総スコアは全33項目のスコアの合計であり、最大スコアは66で、スコアが高いほど活動能力が良好であることを示す。
5) RULM総スコアのベースラインからの変化量［評価期間：Day 1825まで］
RULMはSMA患者の上肢機能を評価するために開発された。この検査は、日常生活動作を反映する上肢機能項目計20項目で構成される。RULMは0〜37点で評価し、スコアが高いほど機能が良好であることを示す。
6) 6MWT合計距離のベースラインからの変化量（歩行可能な被験者のみ）［評価期間：Day 1825まで］
6MWTは、個人の機能的運動能力を評価するために使用される最大運動負荷試験である。平らな硬い面上で6分間の走行距離を測定し、有酸素能力及び持久力に関する貴重な情報を得る。
7) 複合筋活動電位（CMAP）振幅のベースラインからの変化量［評価期間：Day 1825まで］
CMAPは、SMA及び筋萎縮性側索硬化症などの神経筋疾患における疾患進行を追跡するための十分にバリデートされた方法であり、SMAにおける治療効果の潜在的バイオマーカーとして提案されている。CMAPは、小尺外転筋及び腓骨前脛骨筋の神経筋ペアについて実施する。
8) 変化に関する患者の全般的印象（PGI-C）スコア［評価期間：Day 1825まで］
PGI-Cは、ベースラインからの疾患状態の変化に関する被験者の認識を評価する自己報告による7段階のスケールである。スケールの範囲は1〜7で、1=非常に良く改善した、2=良く改善した、3=わずかに改善した、4=変化なし、5=わずかに悪化した、6=はるかに悪化した、又は7=非常に悪化した。スコアが低いほど臨床的改善を示し、スコアが高いほど疾患悪化を示す。
9) SMA自立度スケール-上肢モジュール（SMAIS-ULM）のベースラインからの変化量［評価期間：Day 1825まで］
SMAIS-ULMは、II型及び非歩行III型SMA患者の上肢機能に関連する日常活動における自立度のレベルを評価するために設計されたバリデートされたツールである。22項目は、典型的な日常活動の5つの領域（入浴／衛生、着衣、飲食、物の拾い上げ／移動、及びその他の作業）にわたる上肢に焦点を当てた作業を評価し、3段階（0=助けがなければ全くできない、1=助けが必要、2=助けは必要ない）でスコア化する。スコアが高いほど自立度が高いことを示す。
10) 有害事象（AE）及び重篤な有害事象（SAE）の発現例数［評価期間：Day 1825まで］
11) 脳脊髄液（CSF）中のサラネルセン濃度［評価期間：Day 1460まで］
12) 血清中のサラネルセン濃度［評価期間：Day 1825まで］
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
Salanersen
販売名
なし
実施組織
バイオジェン・ジャパン株式会社
東京都中央区⽇本橋1-4-1⽇本橋⼀丁⽬三井ビルディング14階
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