企業治験

日本人ファブリー病患者に対するlucerastatの効果と安全性を評価する試験

治験詳細画面

目的


日本人ファブリー病患者を対象に、lucerastatという薬の効果と安全性を評価するための試験を行います。

対象疾患


ファブリー病

参加条件


男性・女性

16歳以上

上限なし

選択基準

本治験への参加に対し同意が得られた方
性別を問わず、16歳以上の日本人の方
同意取得以降治験薬投与終了までの期間において、毎日患者日誌を記載することに同意する方
遺伝子検査によりファブリー病の診断が確定した方(alpha-ガラクトシダーゼA(alpha-GalA)をコーディングするGLA遺伝子において少なくとも1つの遺伝子変異が認められる方)
ファブリー病治療において以下を満たす方:a)Lucerastat単独投与群、b)ERTとlucerastatの併用投与群
妊娠が可能な女性は以下のすべてを満たす方
生殖可能な男性は以下2つの条件を満たす方

除外基準

スクリーニング期間に実施した臨床検査で重度腎障害が確認された方
腎透析を受けている方、過去に腎臓又は他の臓器の移植を受けた方
過去6カ月以内に虚血性心疾患、脳卒中、不安定狭心症又は心筋梗塞の既往がある方
明確な不安定な心疾患がある方(例:コントロール不能な不整脈、心不全等)
臓器病変による臨床症状の悪化のリスクがあると判断された方
臨床検査、治験薬投与の順守、治験の遂行又は結果の解釈が困難になる要因又は疾患を持つ方
余命が18カ月未満となる致死的な疾患を持つ方
治験薬又はイミノ糖と同じクラスの薬物またはそれらの賦形剤のいずれかに対する過敏症のある方
同意取得前4週間以内に特定の薬剤が開始されたか用量が変更された方
同意取得前3カ月以内に別の治験薬の投与を受けた又は現在受けている方
同意取得前6カ月以内に特定の治疗を受けた方
その他、治験責任医師又は分担医師が本治験の対象として不適当と判断した方
スクリーニング期間に実施した臨床検査で重度腎障害が確認された方
腎透析を受けている方、過去に腎臓又は他の臓器の移植を受けた方
過去6カ月以内に虚血性心疾患、脳卒中、不安定狭心症又は心筋梗塞の既往がある方
明確な不安定な心疾患がある方(例:コントロール不能な不整脈、心不全等)
臓器病変による臨床症状の悪化のリスクがあると判断された方
臨床検査、治験薬投与の順守、治験の遂行又は結果の解釈が困難になる要因又は疾患を持つ方
余命が18カ月未満となる致死的な疾患を持つ方
治験薬又はイミノ糖と同じクラスの薬物またはそれらの賦形剤のいずれかに対する過敏症のある方
同意取得前4週間以内に特定の薬剤が開始されたか用量が変更された方
同意取得前3カ月以内に別の治験薬の投与を受けた又は現在受けている方
同意取得前6カ月以内に特定の治疗を受けた方
その他、治験責任医師又は分担医師が本治験の対象として不適当と判断した方

治験内容


この治験は、ファブリー病という疾患に対する新しい治療法を調査するための研究です。研究のタイプは介入研究で、フェーズ3という段階に進んでいます。治験の主な目的は、治験薬を投与することで血漿中のGb3という物質の変化を調べることです。また、治験薬の安全性や薬物動態も評価されます。安全性の評価では、治験薬の投与による有害事象や重篤な有害事象の発生を調べます。薬物動態の評価では、血中の薬物濃度を調べます。治験の結果は、ファブリー病の治療法の開発に役立つ可能性があります。

治験フェーズ

フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

ACT-434964、-

実施組織


ネクセラファーマジャパン株式会社

東京都港区赤坂9-7-2

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