企業治験
重症血友病AまたはBを持つ12歳以上の男性被験者におけるフィツシランの定期投与の有効性と安全性を調べる試験
目的
治験の目的は、成人および12歳以上の青年で、重症血友病AまたはBを持ち、標準治療から切り替えた男性被験者を対象に、フィツシランの定期投与による出血エピソードの頻度を測定することです。治験期間は最大で50か月で、スクリーニング期間、SOC期間、フィツシラン投与期間、およびAT追跡調査期間を含みます。治験参加者は約2週間に1回電話連絡を受け、SOC期間中は約8週間に1回、フィツシラン投与期間中は約4週間に1回来院する必要があります。在宅/遠隔来院も可能です。
対象疾患
参加条件
この治験に参加できるのは、男性で12歳以上の、重症先天性血友病A又はB（FVIIIレベル1%未満又はFIXレベル2%以下）と診断された患者です。また、過去6か月以内に少なくとも4回の出血エピソードがある患者も参加できます。治験に参加する意思があり、治験の要件を実施することができ、同意書を提出できる患者が対象です。ただし、先天性血友病A又はB以外の既知の併存出血性疾患を有する患者や、肝疾患やHIV感染などの病気を持っている患者は除外されます。
治験内容
この治験は、血友病という病気に対する新しい治療法を調べるものです。治験の段階はフェーズ3で、治験に参加する人たちはフィツシランという薬を定期的に投与します。治験の目的は、フィツシランが出血を減らす効果があるかどうかを調べることです。治験の結果を評価するために、出血の頻度や患者の生活の質などが測定されます。治験中には、副作用が起こる可能性がありますが、それらも調査されます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
1.フィツシランの定期投与下での年間出血率（ABR）
［評価期間：フィツシランの初回投与からDay 169～Day 505）］
出血エピソードは、CFC又はBPAの投与を要する出血、例えば、関節血症、筋肉又は粘膜出血の発現と定義する。
第二結果評価方法
1.フィツシラン主要有効性評価期間におけるフィツシラン定期投与下でのABR及びSOC期間におけるSOC定期投与下でのABR
［評価期間：Day 169～Day 505（主要有効性評価期間）及びDay -168～Day -1（SOC期間）］
出血エピソードは、CFC又はBPAの投与を要する出血、例えば、関節血症、筋肉又は粘膜出血の発現と定義する。
2.フィツシラン主要有効性評価期間におけるフィツシラン定期投与下でのABR及びSOC期間におけるオンデマンドSOC下でのABR
［評価期間：Day 169～Day 505（主要有効性評価期間）及びDay -168～Day -1（SOC期間）］
出血エピソードは、CFC又はBPAの投与を要する出血、例えば、関節血症、筋肉又は粘膜出血の発現と定義する。
3.フィツシランの主要有効性評価期間及びSOC期間における年間自然出血率
［評価期間：Day 169～Day 505（主要有効性評価期間）及びDay -168～Day -1（SOC期間）］
出血エピソードは、CFC又はBPAの投与を要する出血、例えば、関節血症、筋肉又は粘膜出血の発現と定義する。
自然出血エピソードとは、特に関節、筋肉、及び軟部組織に明らかな理由や既知の理由がない出血事象である。
4.フィツシランの主要有効性評価期間及びSOC期間における年間関節出血率
［評価期間：Day 169～Day 505（主要有効性評価期間）及びDay -168～Day -1（SOC期間）］
出血エピソードは、CFC又はBPAの投与を要する出血、例えば、関節血症、筋肉又は粘膜出血の発現と定義する。
関節出血エピソードは、1） 関節を覆う皮膚の腫脹や熱感の増加、2）疼痛の増加、又は3） ベースラインと比較して進行性の四肢可動域の喪失又は四肢の使用困難と組み合わせた、関節の異常な感覚（「前兆」）を特徴とする。
5.フィツシランの定期投与下及びSOC下での血友病患者の生活の質（Haem-A-QOL）の全身健康状態スコア及び総スコアの変化
［評価期間：Day 1（D1）～Day 505、D1～Day 1009（フィツシランの定期投与期間）、Day -168～Day -1（SOC期間）］
Haem-A-QoLは、17歳以上の被験者に提供され、10のQoLドメイン（身体の健康、感情、自分自身の見解、スポーツ及び余暇、仕事及び学校、血友病、治療、将来の治療、家族計画、パートナーシップ、及び性）に寄与する46項目を含む。各項目のスコアは5点リッカート尺度（全くない、まれである、時々ある、頻繁にある、常にある）に基づいており、スコアが高いほど障害が大きいことを示す。
6.フィツシランの18か月間の有効性評価期間におけるABR
［評価期間：Day 1～Day 505］
出血エピソードは、CFC又はBPAの投与を要する出血、例えば、関節血症、筋肉又は粘膜出血の発現と定義する。
7.フィツシランの36か月間の投与期間におけるABR
［評価期間：Day 1～Day 1009］
出血エピソードは、CFC又はBPAの投与を要する出血、例えば、関節血症、筋肉又は粘膜出血の発現と定義する。
8.体重で調整したCFC/BPA年間使用量
［評価期間：Day -168～Day 1009］
治験中に投与されたCFC又はBPAの全ての用量（体重1 kgあたりの用量を含む）は、記録される。
9.有害事象（AE）の発現症例数
［評価期間：Day -228～Day -169（ICF署名日以降約50か月）］
全てのAE（重篤又は非重篤）の収集期間は、ICFへの署名時からAT追跡調査来院時までとする。
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
フィツシラン、凝固因子濃縮製剤（CFC）又はバイパス製剤（BPA）、アンチトロンビン濃縮製剤（ATIIIC）
販売名
なし、指定なし、なし
実施組織
サノフィ株式会社
東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー
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