
治験の目的は、治療を受けていない小児の軟骨無形成症(ACH)患者を対象に、新しい薬「BMN 333」の効果を調べることです。この治験は、薬の効果を比較するために、無作為に選ばれた患者が実際の薬とプラセボ(効果のない偽薬)を受ける形で行われます。また、複数の国や病院で同時に実施されます。
治験に参加するための条件について、わかりやすく説明しますね。 ### 参加できる人 1. **年齢**: 2歳以上18歳未満の子どもたちが対象です。 2. **性別**: 男の子でも女の子でも参加できます。 ### 参加するための条件 1. **年齢の詳細**: 同意を得る時に、2歳以上11歳未満の子ども(第II相)または2歳以上18歳未満の子ども(第III相)が対象です。 2. **病気の状態**: ACH(特定の低身長の病気)を持っていて、骨の成長がまだ続いていることが必要です。 3. **タナーステージ**: 特定の成長段階にあることが求められます。 4. **動けること**: 自分で立てて、歩くことができる子どもが対象です。 ### 参加できない人 1. **他の病気**: ACH以外の低身長の病気(例えば、軟骨低形成症など)を持っている人は参加できません。 2. **特定の健康状態**: 甲状腺の病気や糖尿病、自己免疫の病気、腸の病気、貧血、重大な股関節の病気などがある人は参加できません。 3. **心臓や腎臓の病歴**: 心臓や腎臓に問題があった人は参加できないことがあります。 4. **最近の骨折**: スクリーニングの前6ヶ月以内に骨折をしたことがある人は参加できません。 5. **治療歴**: ACHや低身長の治療として、特定の薬や治験薬を使ったことがある人は参加できません。 6. **最近の治療**: 6ヶ月以内に成長ホルモンや他の特定の治療を受けたことがある人は参加できません。 このような条件がありますので、参加を希望する場合は、自分がこれらの条件に合っているかどうかを確認してください。何か不明な点があれば、遠慮なく質問してくださいね。
治験についての説明をわかりやすくお伝えしますね。 ### 研究の目的 この治験は、特定の病気である「軟骨無形成症」という病気の治療法を研究するためのものです。軟骨無形成症は、成長に影響を与える遺伝的な病気です。 ### 研究の種類 この治験は「介入研究」と呼ばれ、特定の治療法を患者に試して、その効果を調べるものです。 ### 治験の段階 現在は「フェーズ2」という段階で行われています。これは、治療法の効果と安全性をさらに詳しく調べるための段階です。 ### どのように評価するのか 治験の結果は、主に以下の方法で評価されます: 1. **成長速度の測定**: - 52週間後に、患者の成長速度(どれだけ身長が伸びたか)を調べます。 - 26週目、39週目、52週目のデータを使って、年間の成長速度を予測します。 2. **その他の評価方法**: - 26週目と52週目に、身長の変化をセンチメートルで測定します。 - 身長の「Zスコア」という指標を使って、成長の変化を評価します。 - 上半身と下半身の比率の変化も調べます。 - 治療中に起こる可能性のある副作用(有害事象)や重篤な副作用の発生率も確認します。 3. **薬の濃度の測定**: - 治療に使う薬(BMN 333や放出ボソリチド)の血液中の濃度を測定し、どれくらい効果があるかを調べます。 ### 期間 この治験は、全体で52週間(約1年)続きます。 この治験は、軟骨無形成症の治療法を改善するために重要な研究です。参加することで、新しい治療法の開発に貢献できるかもしれません。もし何か質問があれば、遠慮なく聞いてくださいね。
介入研究
Phase 2: Week 52時の予測年間成長速度(AGV)[Week 26、39及び52時のAGV(利用可能な累積データ)に基づく][期間:52週間]
Phase 3: Week 52時の年間成長速度(AGV)[期間:52週間]
Phase 2: Week26及び52時の年間成長速度[期間:26及び52週間]
Phase 2: 立位身長のベースラインからの変化量- センチメートル単位で測定[期間:26及び52週間]
Phase 2: 身長Zスコアのベースラインからの変化量 [期間:26及び52週間]
Phase 2: 上半身/下半身比のベースラインからの変化量[期間:26及び52週間]
Phase 2: 有害事象(AE)の発現割合[期間:52週間]
Phase 2:重篤な有害事象(SAE)の発現割合[期間:52週間]
Phase 2: 注目すべき事象(EOI)の発現割合[期間:52週間]
Phase 2: BMN 333の最高血漿中濃度[期間:52週間]
Phase 2: 放出ボソリチドの最高血漿中濃度[期間:52週間]
Phase 2: BMN 333の最高血漿中濃度到達時間[期間:52週間]
Phase 2: 放出ボソリチドの最高血漿中濃度到達時間[期間:52週間]
Phase 2: BMN 333の次回投与直前の血漿中濃度[期間:52週間]
Phase 2: 放出ボソリチドの次回投与直前の血漿中濃度[期間:52週間]
Phase 3:立位身長のベースラインからの変化量- センチメートル単位で測定[期間:52週間]
Phase 3: 身長Zスコアのベースラインからの変化量 [期間:52週間]
Phase 3: 上半身/下半身比のベースラインからの変化量[期間:52週間]
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
BMN 333
なし
イーピーエス株式会社
東京都新宿区下宮比町2-23
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