FUS-ALS患者に対して新しい治療法ION363の効果や安全性を調査するための臨床試験を行う。
男性・女性
10歳以上
65歳以下
この治験は、筋萎縮性側索硬化症(FUS-ALS)という疾患を対象として行われています。治験の目的は、機能障害の変化や生活の質、生存率などを評価することです。患者さんの状態を評価するために、様々な評価方法が使われます。例えば、特定のスコアや生物学的マーカーの変化を調べることで、治療の効果を評価します。治験はフェーズ2で行われており、患者さんの状態の変化を約1年間追跡します。
介入研究
パート1におけるベースライン(Day 1)からDay 505までの機能障害の変化量
•筋萎縮性側索硬化症特異的生活の質改訂版(ALSSQOL-R)スコアのベースラインからパート1Day505までの変化量
•院内で評価するALSFRS-Rスコアのベースラインからの変化量
•生存率及び無換気補助生存期間(VAFS)
•院内で評価するSVCのベースラインからパート1Day505までの変化量
•ハンドヘルドダイナモメトリー(HHD)の測定結果のベースラインからパート1Day505の幾何平均比
•CSF中血清中ニューロフィラメント軽鎖(NfL)濃度のベースラインからDay 505までの幾何平均比
•CSF中FUSタンパク質のベースラインからDay 505までの幾何平均比
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
ION363
未定
Ionis Pharmaceuticals, Inc.
東京都渋谷区神宮前一丁目5番8号
治験の詳細を確認し、患者の方に合致しているかを診断してください
ご確認後、連絡が適切だと判断された場合は上記のお問い合わせ情報から担当の方にご連絡ください
Kibou は治験の募集・情報提供をすることを目的としたプラットフォームです。 治験情報の提供や、被験者の募集について詳しい資料の請求はお問い合わせフォームからお問い合わせください。