企業治験
小児の長鎖脂肪酸代謝異常症における薬の効果を比較する試験
目的
LC-FAODという病気を持つ子どもたちを対象に、新しい薬トリヘプタノインの効果を調査するための治験が行われます。この薬の効果を偶数鎖中鎖トリグリセリド（MCT）と比較し、臨床的な効果を評価することが目的です。
対象疾患
参加条件
男性・女性
下限なし
18歳以下
選択基準
除外基準
治験内容
この治験は、長鎖脂肪酸代謝異常症（LC-FAOD）という疾患を対象として行われています。治験の目的は、特定の治療法がどのように患者の症状や健康に影響を与えるかを調査することです。 治験はフェーズ3の介入研究で行われており、患者に特定の治薬を投与して効果や安全性を評価します。主な評価方法として、MCEの年間発現率や投与期間、低血糖事象の発現率などがあります。また、心臓や肝臓の健康状態や生活の質に関する評価も行われます。 治験の結果は、患者の症状や健康に対する治薬の効果や安全性を評価し、将来の治療法の開発に役立てられることが期待されています。治験に参加する患者は、治薬の効果や安全性について貴重な情報を提供することになります。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
・MCEの年間発現率
第二結果評価方法
・MCEの年間投与期間
・低血糖事象の年間発現率をMCE及び自宅での臨床事象（HCE）として記録
・CGI-Cスケールスコア
・左室駆出率、左室収縮期容積、左室壁重量
・肝臓サブスタディに登録された被験者を対象に1H-MRSにより評価した肝プロトン密度脂肪率測定（PDFF）%のベースラインから6ヵ月目までの変化量
・横紋筋融解症MCEの年間発現頻度及び期間
・心筋症MCEの年間頻度及び期間
・低血糖MCEの年間持続期間 ・以下のスコアのベースラインからの変化：
- 介護者の報告によるPedsQL 4.0一般コアスケール（身体的健康サマリー、心理社会的健康サマリー、合計スコア）（2歳以上）
又は
- PedsQL乳幼児スケール（身体的健康サマリー、心理社会的健康サマリー、合計スコア）（生後1ヵ月～24ヵ月未満）
・生存期間
・年間入院日数
・学校欠席日数または学習機会欠席日数
・治験薬投与後に発現した有害事象（TEAE）、重篤なTEAE及びAESIの頻度、重症度及び治験薬との因果関係
・用量変更、用量減量、投与中断、治験薬の投与中止及び治験中止に至ったTEAE及び重篤なTEAEの発現率
・ヘプタン酸及びベータヒドロキシペンタン酸（BHP）の血漿中濃度
・経口液剤と混合したトリヘプタノインの受容性及び嗜好性調査スコア
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
UX007
販売名
Dojolvi, 米国／Dojolvi, United states
実施組織
株式会社新日本科学PPD
東京都中央区明石町8番1号 聖路加タワー12階
同じ対象疾患の治験
お医者さまへ
治験の詳細を確認し、患者の方に合致しているかを診断してください
ご確認後、連絡が適切だと判断された場合は上記のお問い合わせ情報から担当の方にご連絡ください
治験を募集している方ですか？
Kibou は治験の募集・情報提供をすることを目的としたプラットフォームです。 治験情報の提供や、被験者の募集について詳しい資料の請求はお問い合わせフォームからお問い合わせください。