企業治験
全身型重症筋無力症の小児患者に対するROZANOLIXIZUMABの効果と安全性を評価する研究
目的
小児患者の中等度から重度の全身型重症筋無力症に対する新しい治療薬ROZANOLIXIZUMABの効果や安全性、薬物動態を調査するための試験を行います。
対象疾患
参加条件
男性・女性
2歳以上
18歳以下
選択基準
除外基準
治験内容
この治験は、全身型重症筋無力症という病気を対象としたフェーズ2の介入研究です。治験の目的は、治験薬の安全性や効果を調べることです。主な評価方法は、治験薬の投与後に発生した重篤な副作用や、治験薬の永続的な中止に至った副作用などを調べます。また、総IgGやMG特異的自己抗体などの値の変化や、患者の症状の変化も評価されます。治験期間中には、頭痛や悪心などの他の副作用も記録されます。また、治験薬の血中濃度や抗薬物抗体の発現率も調べられます。治験の結果は、新しい治療法の開発に役立つことが期待されています。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
・治験終了(EOS)来院までの治験薬投与後に発現した重篤な有害事象（TEAE）の発現 [時間枠： ベースラインからEOS来院まで (18週まで) ]
・EOS来院までの治験薬(IMP)の永続的な中止に至ったTEAEの発現 [時間枠： ベースラインからEOS来院まで (18週まで) ]
・EOS来院まで（18週まで）のモニタリングすべき有害事象（AESM）の発現 [時間枠： ベースラインからEOS来院まで (18週まで)]
第二結果評価方法
・Week 6終了時点の総IgGのベースラインからの変化率[時間枠： ベースラインからWeek 6終了時点まで]
・Week 6終了時点の総IgGのベースラインからの絶対変化量 [時間枠： ベースラインからWeek ６終了時点まで]
・Week 6終了時点のMG特異的自己抗体（抗AChR／抗MuSK）値のベースラインからの変化率 [時間枠： ベースラインからWeek ６終了時点まで]
・Week 6終了時点のMG特異的自己抗体（抗AChR又は抗MuSK）値のベースラインからの絶対変化量 [時間枠： ベースラインからWeek ６終了時点まで]
・Week 6終了時点のMG-ADL総スコアのベースラインからの変化量[時間枠： ベースラインからWeek ６終了時点まで]
・Week 6終了時点のQMG総スコアのベースラインからの変化量[時間枠： ベースラインからWeek ６終了時点まで]
・治療期間１(TP1)及び観察期間１（OP1）におけるその他のTEAE（頭痛、悪心、注入部位反応など）の発現 [時間枠： TP1とOP1中（14週まで）]
・TP1の各評価時点における局所忍容性の評価 [時間枠： TP1中の予定された評価時（ベースライン、2、3、4、5週及び最大6週まで）]
・6週間の投与サイクルにおける血漿中rozanolixizumab 濃度 [時間枠： 6週の治療サイクル）]
・Week 6終了時点の抗薬物抗体（ADA）の発現率 [時間枠： Week 6の終了時点）]
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
ロザノリキシズマブ（遺伝子組換え）
販売名
Rystiggo （ベルギー）
実施組織
ユーシービージャパン株式会社
東京都新宿区西新宿八丁目17番1号
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