企業治験
小児の重症筋無力症治療薬の効果と安全性の評価研究
目的
小児患者を対象に、特定の病気の治療薬であるゲフルリマブの効果や安全性を調査するための試験を行います。
対象疾患
全身型重症筋無力症
重症筋無力症
参加条件
募集前
6歳以上
18歳以下
選択基準
スクリーニングの3ヵ月（90日）以上前に一般臨床で診断された記録がある方。
スクリーニング時及びDay 1の分類で一定の範囲に入る方。
塩化エドロホニウム試験などのアセチルコリンエステラーゼ阻害薬試験で陽性反応がある方。
反復神経刺激法または単一線維筋電図で神経筋伝達の異常を示す方。
経口アセチルコリンエステラーゼ阻害薬による前治療で症状または徴候の改善が確認されている方。
血清学的検査で抗AChR自己抗体が陽性である方。
12歳以上18歳未満の場合、QMG総スコアが12以上の方。
6歳以上12歳未満の場合、四肢のうちいずれかで筋力低下が記録されている方。
除外基準
試験参加に際して新たなリスクがあるか、安全性または有効性の評価に影響を及ぼす可能性のある医学的状態またはリスク因子がある方。
試験参加に際して新たなリスクがあるか、安全性または有効性の評価に影響を及ぼす可能性のある医学的状態またはリスク因子がある方。
治験内容
この治験は、全身型重症筋無力症という疾患を対象に行われています。治験のタイプは介入研究で、フェーズ3という段階に進んでいます。治験の主な目的は、AChR陽性の小児gMG患者にゲフルリマブという薬を投与した際の薬物動態や薬理学的特性を評価することです。また、ゲフルリマブの安全性や有効性、免疫原性も評価されます。治験期間中、参加する患者の健康状態や薬物の効果について詳しく調査されます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
AChR+小児gMG患者にてゲフルリマブ投与のPK及びPDの特性を評価すること
第二結果評価方法
AChR+小児gMG患者にてゲフルリマブの安全性を評価すること
AChR+小児gMG患者にてゲフルリマブの有効性を評価すること
試験期間中のAChR+小児gMG患者にてゲフルリマブの免疫原性を評価すること
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
ゲフルリマブ
販売名
未定
実施組織
アレクシオンファーマ合同会社
東京都港区芝浦三丁目1番1号田町ステーションタワーN
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