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企業治験

貧血のある非常に低・低・中間リスクの日本人骨髄異形成症候群患者でTAK-226の効果と安全性を調べる治験

治験詳細画面

目的

この治験では、TAK-226（elritercept）によって、低リスクの骨髄異形成症候群（MDS）がある日本人の方の貧血の症状がどのように改善するかを調べます。

対象疾患

骨髄異形成症候群

参加条件

募集中

男性・女性

18歳以上

上限なし

選択基準

説明文書・同意文書（ICF）に署名し、試験の決まりを守る意思があり、実際に守ることができる方、またはその代わりに同意する方（代諾者）がいる方
同意を得る時点で18歳以上の日本人の男性または女性の方
妊娠する可能性のある女性の方は、同意取得から治験薬の最終投与60日後まで、効果の高い避妊法1つと、別の有効なバリア式避妊法1つを同時に行うことに同意する方、または普段の生活に合う場合に性交渉を完全に避けることに同意する方。定期的な禁欲（カレンダー法、排卵日、基礎体温、排卵後を考慮した方法など）、膣外射精、殺精子剤のみの使用、授乳性無月経は避妊法として認められません
男性の方は、精管切除術を受けている場合も含め、同意取得から治験薬の最終投与60日後まで有効なバリア避妊法を行うことに同意する方、または普段の生活に合う場合に性交渉を完全に避けることに同意する方。定期的な禁欲（カレンダー法、排卵日、基礎体温、排卵後を考慮した方法など）、膣外射精、殺精子剤のみの使用、授乳性無月経は避妊法として認められません
WHO 2016分類に基づき、環状鉄芽球（RS）の有無にかかわらずMDSと診断され、改訂国際予後予測スコアリングシステム（IPSS-R）でVery Low、Low、またはIntermediateリスクに該当する方。診断は、スクリーニング時に採取した、評価可能な骨髄穿刺検体に基づいて判定します。輸血の影響が考えられるため、赤血球輸血後14日以内に採取した検体のヘモグロビン値と、血小板輸血後7日以内に採取した検体の血小板数は、適格性を判断するIPSS-R評価に使用できません
赤血球輸血依存（TD）コホートでは、登録前16週間（8週間ずつの2期間）にわたりTDと判定される方。16週間の赤血球輸血が4～7単位の場合は低輸血負荷（LTB）、8単位以上の場合は高輸血負荷（HTB）です。輸血前のヘモグロビン値が10 g/dL未満の輸血のみを数え、8週間ごとに少なくとも1回の輸血歴があり、登録前16週間以内に7日以上の間隔をあけて2回以上輸血を受け、登録前16週間に赤血球輸血を受けない期間が56日未満である必要があります。輸血はMDSによる貧血に対するものだけを数え、出血、手術、感染など他の病気に対する輸血は数えません。赤血球輸血非依存（NTD）コホートでは、登録前8週間の赤血球輸血が0～1単位である方。ヘモグロビン値が9.0 g/dL未満で行われた赤血球輸血は適格性の判定に数えますが、MDSに関連する貧血以外（出血、手術、感染など）を理由とする輸血は、適格基準を満たすための輸血として数えません
赤血球輸血依存（TD）コホートでは、赤血球造血刺激因子製剤（ESA）による治療が効かなかった、または耐えられず、登録前4週間以上前に中止している方、あるいはESAが効く可能性が低いと考えられる方。ESAが効かなかった方とは、ESAを含む治療で効果が認められなかった、または効果を維持できなかった記録があり、ESAを単独または顆粒球コロニー刺激因子（G-CSF）など他の薬と併用して、遺伝子組換えヒトエリスロポエチン（EPO）40,000 lU/週以上を8回以上または相当量、あるいはダルベポエチンアルファ500 mcrg以上を3週ごとに4回以上または相当量投与されている方です。ESAに耐えられなかった方とは、ESAを含む治療を耐えられなかった、または有害事象により治療開始後のいずれかの時点で中止した記録がある方です。ESAが効く可能性が低い方とは、体内で作られる血清EPO値が200 U/Lを超える方です。輸血はEPO値に影響するため、赤血球輸血後14日以内または血小板輸血後7日以内に採取した検体は、適格性を判断する血清EPO値の評価に使用できません。赤血球輸血非依存（NTD）コホートでは、スクリーニング時のヘモグロビン値が10 g/dL未満で、疲れや息切れなど貧血に関連する症状がある方
スクリーニング時に採取した、評価可能な骨髄穿刺検体中の芽球（未熟な血液細胞）が5%未満の方
ECOG（全身状態の評価基準）performance statusが0～2の方

除外基準

他の介入を伴う臨床試験に参加中の方
妊娠中または授乳中の方。ただし、妊娠検査が陰性でも医師の問診などで妊娠のごく初期の可能性があると判断された方は対象外です。授乳中の方は、治験薬の初回投与前から最終投与60日後まで授乳を中止する場合、参加できる可能性があります
本試験の実施に直接関わっている、または治験責任医師などの監督下にある医療機関のスタッフの方、本試験の実施に直接関わっている治験依頼者または開発受託機関（CRO）の社員の方、またはその家族（配偶者、親、子供、兄弟姉妹、養子）の方
Del（5q）MDS、または治療が原因で起きたMDSと診断されている方
サラセミア、溶血性貧血、出血、鉄・ビタミンB12・葉酸の不足など、別の原因による貧血がある方
赤血球輸血依存（TD）コホートでは登録前16週間以内、赤血球輸血非依存（NTD）コホートでは登録前8週間以内に、MDS以外の理由で赤血球輸血を受けた方
次のいずれかに該当する、臨床的に重大な心臓や血管の病気がある方：ニューヨーク心臓協会の心機能分類III度またはIV度、スクリーニング期間中のFridericia補正QT（QTcF）間隔が500 msecを超える、スクリーニング期間中のコントロール不良な高血圧（平均収縮期血圧160 mmHg以上または拡張期血圧100 mmHg以上）、またはスクリーニング前6ヵ月以内のコントロール不良の不整脈、心筋梗塞、不安定狭心症
スクリーニング期間中に医療機関で行った心エコー検査、またはスクリーニング前6ヵ月以内に行った心エコー検査で、心臓が血液を送り出す力（心駆出率）が35%未満の方
スクリーニング前6ヵ月以内に脳卒中、深部静脈血栓症、または肺塞栓症を起こしたことがある方
急性骨髄性白血病（AML）にかかったことがある方
MDS以外の悪性腫瘍にかかったことがある方。ただし、悪性腫瘍の診断も治療（維持療法を含む）も5年以上受けていない場合は参加できる可能性があります。また、全身治療を必要としない皮膚の基底細胞癌または扁平上皮癌、子宮頸部上皮内癌、乳癌上皮内癌、またはTNM臨床病期分類T1aもしくはT1bの前立腺癌の偶発的な組織学的所見は、過去または現在の病気であっても参加できる可能性があります
臓器移植または骨髄移植を受けたことがある方
登録前28日以内に抗生物質の点滴を受ける必要があった、または登録前14日以内に抗生物質の飲み薬を必要とした活動性の感染症がある方
HIV、活動性のB型肝炎ウイルス（HBV）感染、または活動性のC型肝炎ウイルス（HCV）感染にかかったことがある方、またはこれらの活動性もしくは慢性感染が確認されている方。ただし、B型肝炎ウイルス表面抗原（HBsAg）、B型肝炎コア抗体（HBcAb）またはB型肝炎表面抗体（HBsAb）が陽性でも、B型肝炎ウイルス量が検出限界未満であれば参加できる場合があります。C型肝炎ウイルス抗体（HCVAb）が陽性でも、C型肝炎ウイルス量が検出限界未満であれば参加できる場合があります
BMI（体格指数）が40 kg/m^2以上の方
登録前28日以内に大きな手術を受けた方
治験薬（IMP）の添加物または遺伝子組換えタンパク質に対するアレルギーやアナフィラキシーを起こしたことがある方。添加物の一覧は、最新版のelritercept（TAK-226）の治験薬概要書（IB）で確認します
赤血球輸血依存（TD）コホートでは、過去にTAK-226、ルスパテルセプト、imetelstat、またはソタテルセプトを使用したことがある方。赤血球輸血非依存（NTD）コホートでは、これらに加えてESAを使用したことがある方。ただしNTDコホートでは、登録前8週間以上にわたるESA投与が2回以下の場合、メディカルモニターと相談の上、治験責任医師の判断で参加できる場合があります
MDSの治療のためにDNAメチル化阻害薬（HMA）、イソクエン酸脱水素酵素阻害薬、レナリドミド、または免疫抑制療法を受けたことがある方
登録前8週間以内に鉄キレート療法を開始した方。ただし、8週間以上安定した用量で鉄キレート療法を受けている方は参加できる場合があります
登録前4週間以内にビタミンB12または葉酸による治療を開始した方。ただし、4週間以上安定した補充用量で投与を受け、ビタミンB12不足または葉酸不足が続いていない方は参加できる場合があります
登録前8週間以内にアンドロゲンを使用した方。ただし、性腺機能低下症のため、一定用量のアンドロゲンを8週間以上受けている方は参加できる場合があります
登録前4週間以内に高用量のコルチコステロイドを使用した方。ただし、prednisone／プレドニゾロン10 mg/日以下または同等量のステロイドを、4週間以上安定した用量で長期使用している方は参加できる場合があります
スクリーニング前28日以内、または治験薬の消失半減期が分かっている場合はその5倍以内の期間のうち、より長い期間内に、別の治験薬を使用した方
スクリーニング期間中の血清EPO値が500 U/Lを超える方。赤血球輸血はEPO値に影響するため、赤血球輸血後14日以内に採取した血液検体の結果は、適格性を判断するための血清EPO値の評価に使用できません
スクリーニング期間中の血小板数が450×10^3/ mcrL以上、または25×10^3/ mcrL以下の方。血小板輸血は検査結果に影響するため、血小板輸血後7日以内に採取した血液検体の結果は、適格性を判断するための血小板数の評価に使用できません
スクリーニング期間中の好中球数（絶対数）が500/ mcrL以下の方
スクリーニング期間中の血清ASTまたはALTが、基準値上限（ULN）の3倍以上の方
スクリーニング期間中の総ビリルビンがULNの2倍以上の方。ただし、ジルベール症候群が原因の場合を除きます
スクリーニング期間中のフェリチンが50 mcrg /L以下の方
スクリーニング期間中の葉酸値が2.0 ng/mL以下の方
スクリーニング期間中のビタミンB12値が200 pg/mL以下の方
スクリーニング期間中の推算糸球体濾過量（eGFR）が30 mL/min/1.73m^2未満の方。eGFRは、日本腎臓学会による日本人向けの補正式（eGFR=194 ×（血清クレアチニン値）^−1.094 ×（年齢）^−0.287 ×（性別補正係数）、女性の性別補正係数は0.739）で算出します
上記以外の理由で、治験責任医師などが本試験への参加は適切でない、または試験データの評価が難しくなる可能性があると判断した方

治験内容

【どんな研究か】 骨髄異形成症候群を対象とする介入研究です。フェーズ2は、治験薬の効果や安全性を調べる段階です。 【対象の病気】 骨髄異形成症候群 【主に調べること】 ・輸血依存（TD）コホートでは、24週までに8週間以上、赤血球輸血を受けずに過ごした人の割合を調べます。 ・非輸血依存（NTD）コホートでは、24週までに連続8週間以上、平均ヘモグロビン値が1.5 g/dL以上増加し、その期間に赤血球輸血を受けなかった人の割合を調べます。 【そのほかに調べること】 ・輸血依存コホートで、48週までに24週間以上輸血を受けずに過ごした人の割合や、有害事象を調べます。 ・非輸血依存コホートで、ヘモグロビン値の増加が続いた期間や、有害事象を調べます。 ・治験薬の血中濃度や、治験薬に対する抗体ができるかなども調べます。

治験フェーズ

フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

TAK-226

販売名

なし

実施組織

武田薬品工業株式会社

大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号

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