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企業治験

ごく低・低・中間リスクの骨髄異形成症候群による輸血依存性貧血の成人で、elriterceptとエポエチン アルファを比べる治験

治験詳細画面

目的

この治験では、赤血球輸血を必要としない状態を達成できるかを調べます。elriterceptの効果と安全性をエポエチン アルファと比較します。

対象疾患

骨髄異形成症候群

参加条件

募集中

男性・女性

18歳以上

上限なし

選択基準

同意を求められた時点で18歳以上の男性または女性の方
本試験の目的とリスクを理解し、試験に関係する手順を始める前に、説明・同意文書（ICF）と、プライバシー規制に従って健康情報や個人データを使用することへの同意書に、ご自身の意思で署名できる方
IPSS-R分類でVery Low、LowまたはIntermediateリスクに該当し、WHO 2016分類によるMDSの診断記録が、ランダム化前に中央検査機関の独立した評価担当者に確認されている方。ヘモグロビン、血小板、好中球絶対数の値は、輸血前の値を検討する場合を除き、赤血球輸血後14日を過ぎてから、または血小板輸血後7日を過ぎてから測定されたものが用いられます
スクリーニング時に採取した、評価に使える骨髄検査により、骨髄芽球の割合が5%未満であることを中央病理検査機関の独立した評価担当者が確認した方
sEPO濃度が500 U/L未満の方。適格性の評価には、赤血球輸血前の値を検討する場合を除き、赤血球輸血後14日を過ぎてから採取した血液検体の結果が用いられます
赤血球輸血を必要とする方で、ランダム化直前の8週間以上にわたり、8週間あたり2～6単位の赤血球輸血が必要であることが確認されている方。輸血を適格基準に該当するものと判断するには、輸血時または輸血前3日以内のヘモグロビン値が9.0 g/dL（5.6 mmol/L）以下で貧血症状を伴うことが必要です（症状がない場合は7 g/dL（4.3 mmol/L）以下）。ヘモグロビン値が9.0 g/dLを超える状況（症状がない場合は7 g/dLを超える状況）で行われた輸血、および／または待機的手術、感染、出血事象のために行われた輸血は、必要な輸血として適格性の判定や層別化に数えません
ランダム化前の最後の赤血球輸血後のヘモグロビン値が11.0 g/dL（6.8 mmol/L）未満の方。ランダム化を円滑に進めるため、実施医療機関の臨床検査室の結果を用いる場合があります
ECOGスコアが0、1または2の方

除外基準

他の介入を伴う臨床試験に参加中の方
試験実施計画書の要件を守る意思がない方、または守ることができないと治験責任医師等が判断した方
妊娠する可能性のある方で、説明・同意文書（ICF）への署名時から試験介入の最終投与後少なくとも60日まで、1つ以上の非常に効果の高い避妊法を使うことに同意しない方（詳細は付録13.1参照）
出生時の性別が男性で生殖能力があり、妊娠する可能性のあるパートナーがいる方で、試験介入の投与期間中および最終投与後少なくとも60日まで男性用コンドームを使うことに同意しない方（詳細は付録13.1参照）
該当する場合、スクリーニング期間中の血液による妊娠検査が陽性の方、妊娠していることがわかっている方、または授乳中で、試験介入の投与期間中および最終投与後少なくとも60日まで授乳を控えることに同意しない方
フランスの参加者で、適用されるフランスの法律（Art. L.1121-6、Art. L.1121-8、Art. L.1121-8-1）に基づき、裁判所の保護下にある方、社会保障制度に加入していない方、または保護下にある成人に該当する方
以下の治療を受けたことがある方。エポエチン アルファは、ランダム化の8週間以上前に2回以下だけ投与された場合、治験責任医師等の判断に基づき、メディカルモニターと相談のうえで認められることがありますが、その他の赤血球造血刺激因子製剤（ESA）は認められません。ダルベポエチン。ランダム化前8週間（56日）以内の顆粒球コロニー刺激因子または顆粒球マクロファージコロニー刺激因子（発熱性好中球減少症の治療のための投与を除く）。レナリドミドを含む免疫調節薬（IMiD）は、ランダム化の8週間以上前に投与期間が1週間以内だった場合、治験責任医師等の判断に基づき、メディカルモニターと相談のうえで認められることがあります。DNAメチル化阻害薬は、ランダム化の8週間以上前に2回以下だけ投与された場合、治験責任医師等の判断に基づき、メディカルモニターと相談のうえで認められることがあります。ルスパテルセプト、ソタテルセプト、imetelstatまたはelritercept。免疫抑制療法。造血細胞移植。ランダム化前8週間以内の鉄キレート療法（8週間以上安定した用量で受けている場合は認められます）。ランダム化前4週間以内にビタミンB12または葉酸による治療を開始した方（4週間以上安定した補充用量を受けており、ビタミンB12欠乏または葉酸欠乏が続いていない場合は認められます）。ランダム化前8週間以内のアンドロゲン使用（性腺機能低下症に対して一定用量のアンドロゲンを8週間以上受けている場合は認められます）。ランダム化前4週間以内の高用量コルチコステロイド使用（prednisone 10 mg/日以下または同等量を4週間以上安定した用量で長期使用している場合は認められます）。自己免疫疾患に対する他の疾患修飾薬は、メディカルモニターの確認に基づき認められる場合があります。MDSの治療を目的とした治験薬またはその他の薬剤
del（5q）の細胞遺伝学的異常を伴うMDS、WHO 2016分類で分類不能なMDS、または二次性MDSと診断された方
急性骨髄性白血病（AML）と診断されたことがある方
MDS以外の原因による貧血がある方。原因には、サラセミア、甲状腺機能低下症、鉄・ビタミンB12・ビタミンB6・亜鉛・葉酸の欠乏、自己免疫性または遺伝性の溶血性貧血、臨床的に重大な出血または血液の貯留、薬剤による貧血、溶血性貧血、出血事象などが含まれますが、これらに限りません
以下のいずれかにあたる、臨床的に重大な心臓や血管の病気がある方。ニューヨーク心臓協会（NYHA）の心機能分類III度またはIV度の心疾患。スクリーニング期間中のFridericia補正QT間隔（QTcF）が500 msecを超える方。スクリーニング前6ヵ月以内にコントロール不良の不整脈、心筋梗塞または不安定狭心症があった方
スクリーニング期間中に実施医療機関で行った心エコー検査、またはスクリーニング前6ヵ月以内の心エコー検査で、心臓が血液を送り出す力（心駆出率）が35%未満だった方
スクリーニング前6ヵ月以内に血栓塞栓症があった方。脳血管障害（虚血性、塞栓性、出血性を含む）、一過性脳虚血発作、深部静脈血栓症（近位・遠位を含む）、肺塞栓症または動脈塞栓症、動脈血栓症、その他の静脈血栓症が含まれます。表在性血栓性静脈炎の既往がある方は参加できます
適切な治療を受けても、収縮期血圧が160 mmHg以上および／または拡張期血圧が100 mmHg以上に繰り返し上昇する、コントロール不良の高血圧がある方
MDS以外の悪性腫瘍の既往がある方。ただし、他の悪性疾患の治療（維持療法を含む）を終えてから3年以上再発していない方は参加できます。また、以下の病気は全身療法が必要でない場合、既往または現在の病気として認められます。皮膚の基底細胞癌または扁平上皮癌。子宮頚部in situ癌。乳癌in situ。前立腺癌の偶発的な組織検査所見で、TNM分類のT1aまたはT1bに該当するもの
臓器移植または骨髄移植を受けたことがある方
ランダム化前28日以内に抗生物質の静脈内投与、または14日以内に抗生物質の経口投与が必要となる活動性感染症がある方
HIV、活動性感染性B型肝炎ウイルス（HBV）、または活動性感染性C型肝炎ウイルス（HCV）の感染が確認されている方。HIV、HBVおよび／またはHCV陽性の既往が確認されていない方は、国内ガイドラインにより検査が必要な場合を除き、追加検査は不要です
体格指数（BMI）が40 kg/m²以上の方
ランダム化前28日以内に大手術を受けた方
ランダム化前12週間以内に新たに痙攣発作が起きた方、または痙攣発作をコントロールできていない方
治験薬（エポエチン アルファを含む）の添加物または遺伝子組換えタンパク質に対するアレルギー反応またはアナフィラキシーを起こしたことがある方（添加物の一覧は最新のelriterceptのIBを参照）
赤芽球癆（PRCA）または抗EPO抗体陽性の既往がある方
以下のいずれかの臨床検査値に該当する方。好中球絶対数が500/μL（0.5×10⁹/L）未満。血小板数が50,000/μL（50×10⁹/L）未満または450,000/μL（450×10⁹/L）以上。血清アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）値またはアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）値が基準値上限の3倍以上。総ビリルビン値が基準値上限の2倍以上（ジルベール症候群の既往が確認され、非抱合型ビリルビン値が基準値上限の3倍未満の場合は参加できます。骨髄内で活動性の赤血球前駆細胞が壊れること〔無効な赤血球生成〕が原因の場合、メディカルモニターの確認に基づき、さらに高い値でも認められることがあります）。CKD-EPI式（Delgado et al. 2021、Kramer et al. 2022）で算出した推算糸球体濾過量が30 mL/min/1.73 m²未満。フェリチンが50 μg/L以下。葉酸が2.0 ng/mL以下。ビタミンB12が200 pg/mL以下

治験内容

【どんな研究か】 介入研究です。フェーズ3は、治療の効果や安全性を確認する段階です。 【対象の病気】 骨髄異形成症候群 【主に調べること】 投与開始から24週までに、連続12週間以上赤血球輸血を受けず、平均ヘモグロビン値が開始時より1.5 g/dL以上増えた人の割合を調べます。 【そのほかに調べること】 ・赤血球輸血を受けない状態が続いた期間や、ヘモグロビン値の変化、輸血の回数を調べます。 ・疲れや貧血の症状、生活の質に関する質問票の変化を評価します。 ・急性骨髄性白血病への進行や、死亡までの期間も調べます。

治験フェーズ

フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

Elritercept

販売名

なし

実施組織

武田薬品工業株式会社

大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号

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