企業治験
神経障害を伴う遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス患者でNucresiranの効果と安全性を調べる治験
目的
遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスによる末梢神経障害のある患者さんを対象に、神経の障害への影響を調べ、nucresiranの有効性を評価します。
対象疾患
アミロイドーシス
-
参加条件
募集中
男性・女性
18歳以上
85歳以下
選択基準
hATTR-PNと診断されていることが文書で確認できる方
TTR遺伝子に変異がある記録があり、ポリニューロパチー（末梢神経の障害）を伴うhATTRアミロイドーシスと診断されている方
神経障害スコア（NIS）が5以上130以下の方
Karnofsky Performance Status（KPS）が60％以上の方
除外基準
肝臓移植を受けたことがある方、または治験責任医師から治療期間中に肝臓移植を受ける可能性があると判断された方
hATTR以外の型のアミロイドーシスがある方、または軟膜（脳や脊髄を覆う膜）にアミロイドーシスを疑う症状や所見がある方
NYHA心不全分類が2を超える方
アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）の値が、基準値上限（ULN）の2.5倍を超える方
総ビリルビンの値が基準値上限（ULN）の1.5倍を超える方
推算糸球体濾過量（eGFR）が30 mL/分/1.73 m^2以下の方
感覚運動性または自律神経性ニューロパチー（末梢神経の障害）の、hATTR以外の原因がわかっている方
総ビリルビンの値が基準値上限（ULN）の1.5倍を超える方
推算糸球体濾過量（eGFR）が30 mL/分/1.73 m^2以下の方
感覚運動性または自律神経性ニューロパチー（末梢神経の障害）の、hATTR以外の原因がわかっている方
治験内容
【どんな研究か】 介入研究です。フェーズ3は、治療の効果や安全性を確認する段階です。 【対象の病気】 ポリニューロパチー（末梢神経の障害）を伴う遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス（ATTRv-PN）です。 【主に調べること】 治験開始時から9か月後までの、神経障害の程度を評価する補正スコア（mNIS+7）の変化を、APOLLO試験の外部プラセボ群と比べます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
Month 9時点での外部プラセボ群（APOLLO試験）と比較した、補正神経障害スコア+7（mNIS+7）のベースラインからの変化量
第二結果評価方法
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
ALN-TTRSC04、ブトリシランナトリウム / Vutrisiran sodium（JAN）
販売名
未定、アムヴトラ皮下注25mgシリンジ / Amvuttra Subcutaneous Injection Syringe
実施組織
Alnylam Japan株式会社
東京都中央区明石町8-1 聖路加タワー12階
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