企業治験

若年者のトランスサイレチン型アミロイドーシスを予防するアコラミジスの治験

治験詳細画面

目的


病気の原因となるTTR遺伝子の変異があり、まだ症状のない方を対象に、心臓または末梢神経に現れるATTRの発症をAG10で予防できるかを調べます。AG10の効果を、プラセボ(有効成分を含まない薬)と比較します。

対象疾患


アミロイドーシス

参加条件


募集中

男性・女性

18歳以上

75歳以下

選択基準

18歳以上75歳以下の方
ランダム化前に中央検査機関で確認された、病気を引き起こすことが知られているTTR遺伝子変異(例:V30M/p.V50M、V122I/p.V142I、T60A/p.T80A、またはその他の病原性TTR変異)があり、その型がヘテロ接合性またはホモ接合性である方
年齢がPADOから10歳を引いた年齢以上(<= 10)である方

除外基準

過去3ヵ月以内に大手術を受けた、または今後12ヵ月以内に大手術を受ける予定の方
ATTR-CM(トランスサイレチン型心アミロイドーシスによる心臓の病気)またはATTR-PN(トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー)の証拠がある方
体に保護的な作用があることが知られているTTR遺伝子変異(例:T119M、R104H)を有する方
TTR修飾薬を現在使用している方、または過去に使用したことがある方
心臓の磁気共鳴画像検査(MRI)を受けられない方、または検査を行うことができない方
腎臓、肝臓、心臓(心筋症を含む)、神経など、主要な臓器に機能障害がある方
過去3年以内のがん、治療されていない甲状腺機能亢進症または甲状腺機能低下症、1型糖尿病、活動性B型またはC型肝炎、HIVなど、その他の病気や状態がある方
アコラミジスに対して過敏症を起こしたことがある方

治験内容


【どんな研究か】 介入研究です。フェーズ3は、多くの方を対象に治療の効果や安全性を調べる段階です。 【対象の病気】 トランスサイレチン型アミロイドーシスです。 【主に調べること】 ランダム化から最長約7年間、または治験終了までに、心臓または末梢神経に関わるトランスサイレチン型アミロイドーシスが発現するまでの期間を調べます。発現は中央判定で確認します。心臓の病気は生検または画像検査、末梢神経の病気は新たな徴候・症状と生検に基づいて診断します。

治験フェーズ

フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

アコラミジス塩酸塩

販売名

ビヨントラ錠400mg

実施組織


Eidos Therapeutics, Inc.

東京都渋谷区神宮前一丁目5番8号

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