
病気の原因となるTTR遺伝子の変異があり、まだ症状のない方を対象に、心臓または末梢神経に現れるATTRの発症をAG10で予防できるかを調べます。AG10の効果を、プラセボ(有効成分を含まない薬)と比較します。
男性・女性
18歳以上
75歳以下
【どんな研究か】 介入研究です。フェーズ3は、多くの方を対象に治療の効果や安全性を調べる段階です。 【対象の病気】 トランスサイレチン型アミロイドーシスです。 【主に調べること】 ランダム化から最長約7年間、または治験終了までに、心臓または末梢神経に関わるトランスサイレチン型アミロイドーシスが発現するまでの期間を調べます。発現は中央判定で確認します。心臓の病気は生検または画像検査、末梢神経の病気は新たな徴候・症状と生検に基づいて診断します。
介入研究
1. ATTR(ATTR-CM又はATTR-PNのいずれか発症の早い方、中央判定)発現までの期間 。[期間:ランダム化から最長約7年間、又は治験終了と宣言されるまで]
a. ATTR-CMは生検又は画像検査に基づく診断により定義
b. ATTR-PNは新たな徴候又は症状及び生検に基づく診断により定義
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
アコラミジス塩酸塩
ビヨントラ錠400mg
Eidos Therapeutics, Inc.
東京都渋谷区神宮前一丁目5番8号
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