企業治験
若年者のアミロイドーシス予防薬の臨床試験（ACT-EARLY試験）
目的
アコラミジスという薬を使って、若年者のトランスサイレチン型アミロイドーシスという病気を予防するための治験を行います。治験は第III相で、ランダム化や多施設共同、二重盲検、プラセボ対照試験（ACT-EARLY試験）が行われます。
対象疾患
アミロイドーシス
参加条件
募集中
男性・女性
18歳以上
75歳以下
選択基準
18歳以上75歳以下の男女
被験者は、ランダム化前に中央検査機関で確認された、病原性であることが既知のTTR遺伝子変異（例：V30M/p.V50M、V122I/p.V142I、T60A/p.T80A、又はその他の病原性TTR変異）の遺伝子型（ヘテロ接合性又はホモ接合性）が特定されている必要がある
被験者の年齢が、PADOマイナス10歳以上（<= 10） であること
除外基準
ATTR-CM又はATTR-PNのエビデンスがある方
表現型として保護作用があることが知られているTTR変異（例：T119M、R104H）を有する方
TTR修飾薬を現在投与されている、又は過去に投与されたことがある方
心臓磁気共鳴画像検査が禁忌又は実施不能である方
主要臓器の機能障害［腎疾患、肝疾患、心疾患（心筋症を含む）、ニューロパチーを含む］を有する方
その他の疾患又は病態（過去3年以内のがん、未治療の甲状腺機能亢進症又は甲状腺機能低下症、1型糖尿病、活動性B型又はC型肝炎、HIVなど）を有する方
ATTR-CM又はATTR-PNのエビデンスがある方
表現型として保護作用があることが知られているTTR変異（例：T119M、R104H）を有する方
TTR修飾薬を現在投与されている、又は過去に投与されたことがある方
心臓磁気共鳴画像検査が禁忌又は実施不能である方
主要臓器の機能障害［腎疾患、肝疾患、心疾患（心筋症を含む）、ニューロパチーを含む］を有する方
その他の疾患又は病態（過去3年以内のがん、未治療の甲状腺機能亢進症又は甲状腺機能低下症、1型糖尿病、活動性B型又はC型肝炎、HIVなど）を有する方
治験内容
この治験は、トランスサイレチン型アミロイドーシスという疾患に対する新しい治療法を調査するための研究です。治験はフェーズ3と呼ばれる段階で行われており、実際に患者に治療を行う介入研究です。 治験の主な目的は、ATTRと呼ばれる疾患が発症するまでの期間を評価することです。ATTRにはATTR-CMとATTR-PNという2つのタイプがあり、それぞれの診断基準に基づいて病気が進行する速さを調べます。治験は最長で約7年間行われる予定です。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
1. ATTR（ATTR-CM又はATTR-PNのいずれか発症の早い方、中央判定）発現までの期間 。［期間：ランダム化から最長約7年間、又は治験終了と宣言されるまで］
a. ATTR-CMは生検又は画像検査に基づく診断により定義
b. ATTR-PNは新たな徴候又は症状及び生検に基づく診断により定義
第二結果評価方法
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
アコラミジス塩酸塩
販売名
ビヨントラ錠400mg
実施組織
Eidos Therapeutics, Inc.
東京都渋谷区神宮前一丁目5番8号
同じ対象疾患の治験
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