製造販売後臨床試験

12歳から18歳未満の小児患者を対象に、特定の遺伝子変異を持つ脳腫瘍に対する新しい治療薬の安全性と効果を調べる試験

治験詳細画面

目的


治験の目的は、12歳から18歳の間でIDH1またはIDH2という遺伝子に変異があるグレード2の神経膠腫(脳の腫瘍)を持つ子どもたちを対象に、新しい薬「ボラシデニブ」の安全性や効果、そして子どもたちの成長や発達に与える影響を調べることです。

対象疾患


神経膠腫

参加条件


募集前

男性・女性

12歳以上

17歳以下

選択基準

スクリーニング時点の体重が25 kg以上である方
法的代理人から書面によるインフォームドコンセント/合意を得ている方
試験期間中、予定された来院、治療計画、手順、および臨床検査を遵守する意思がある方
Karnofsky Performance Scale(KPS)またはLansky Play-Performance Scale(LPPS)のスコアが70以上である方
生殖能を有する女性患者は、治験薬の投与開始前に血清妊娠検査が陰性である方
妊娠可能な女性患者、および生殖能を有する女性パートナーを持つ生殖能を有する男性患者は、スクリーニング時点からIMPの最終投与後少なくとも90日間、性交を行わないか2種類の有効な避妊法を用いることに同意している方
2021年世界保健機関(WHO)分類の基準でグレード2の星細胞腫又は乏突起神経膠腫を有している方
神経膠腫に対する1回以上の手術歴があり、化学療法や放射線療法など他の抗癌治療歴はなく、治験責任医師の見解で、すぐに化学療法又は放射線療法を受ける必要がない方
腫瘍組織検査で、IDH1又はIDH2遺伝子変異が確認されている方
星細胞腫の場合、1p/19q共欠失が認められないか、核内ATRX発現消失又はATRX遺伝子変異が記録されている方
乏突起神経膠腫の場合、1p/19q共欠失が認められている方
核磁気共鳴画像法(MRI)により評価可能で測定可能な非造影病変を有する方
十分な骨髄機能を有する方(好中球絶対数1,500/mm3以上、ヘモグロビン9 g/dL以上、血小板数100,000/mm3以上)
十分な肝機能を有する方(血清総ビリルビン1.5×ULN以下、ASTおよびALTがULN以下、アルカリホスファターゼ(ALP)2.5×ULN以下)
十分な腎機能を有する方(血清クレアチニン2.5×ULN以下、又はeGFRが40 mL/分/1.73m2超)
神経膠腫の治療として過去に受けた手術に関連する臨床的に重要な毒性が回復している方

除外基準

神経膠腫の治療として、手術以外の抗癌治療歴がある方
治験責任医師により高リスクと評価された特徴を有する方
軟髄膜疾患を有する方
活動性の悪性腫瘍が併存している方(治療された悪性腫瘍を有する場合は、スクリーニング時点で3年間無病であれば適格)
同時に別の介入試験に参加している方
C1D1前7日以内に、重度又はコントロールされていない活動性の急性又は慢性感染症を有する方
ボラシデニブの成分のいずれかに対し過敏症を有する方
IMPの投与開始前6ヵ月以内に重大な活動性心疾患を有する方
Fridericia式を用いて心拍数で補正したQT間隔が450 msec以上である方
神経膠腫の徴候/症状に対し、治療量のステロイドを投与されている方
治療域が狭いCYP2C19又はCYP3Aの基質となる薬剤、又はCYP1A2の強力な阻害薬を投与されている方
活動性のB型肝炎ウイルス(HBV)もしくはC型肝炎ウイルス(HCV)感染がわかっている方、ヒト免疫不全ウイルス(HIV)抗体陽性であることがわかっている方、又はAIDS関連疾患を有する方
活動性の炎症性消化器疾患、慢性下痢、胃切除歴もしくはラップバンド手術歴、嚥下障害、短腸症候群、胃不全麻痺、又は経口薬の摂取もしくは消化管吸収を制限するその他の病態を有する方
その他の急性又は慢性の内科疾患又は精神疾患を有する方
神経膠腫の治療として、手術以外の抗癌治療歴がある方
治験責任医師により高リスクと評価された特徴を有する方
軟髄膜疾患を有する方
活動性の悪性腫瘍が併存している方(治療された悪性腫瘍を有する場合は、スクリーニング時点で3年間無病であれば適格)
同時に別の介入試験に参加している方
C1D1前7日以内に、重度又はコントロールされていない活動性の急性又は慢性感染症を有する方
ボラシデニブの成分のいずれかに対し過敏症を有する方
IMPの投与開始前6ヵ月以内に重大な活動性心疾患を有する方
Fridericia式を用いて心拍数で補正したQT間隔が450 msec以上である方
神経膠腫の徴候/症状に対し、治療量のステロイドを投与されている方
治療域が狭いCYP2C19又はCYP3Aの基質となる薬剤、又はCYP1A2の強力な阻害薬を投与されている方
活動性のB型肝炎ウイルス(HBV)もしくはC型肝炎ウイルス(HCV)感染がわかっている方、ヒト免疫不全ウイルス(HIV)抗体陽性であることがわかっている方、又はAIDS関連疾患を有する方
活動性の炎症性消化器疾患、慢性下痢、胃切除歴もしくはラップバンド手術歴、嚥下障害、短腸症候群、胃不全麻痺、又は経口薬の摂取もしくは消化管吸収を制限するその他の病態を有する方
その他の急性又は慢性の内科疾患又は精神疾患を有する方

治験内容


治験についての説明を、医学を学んでいない方にもわかりやすくお伝えしますね。 ### 1. 研究の目的 この治験は、特定のタイプの脳腫瘍に対して新しい治療法がどのように効果を示すかを調べるためのものです。対象となるのは、特定の遺伝子に変異がある「星細胞腫」や「乏突起神経膠腫」という脳腫瘍です。 ### 2. 研究の段階 この治験は「フェーズ2」と呼ばれる段階で行われています。この段階では、治療法の効果や安全性をさらに詳しく調べることが目的です。 ### 3. どのように評価するのか 治験では、以下のようなことを評価します: - **有害事象**: 治療によって起こる副作用や問題(例えば、体調が悪くなることなど)。 - **体の成長**: 患者さんの身長や体重がどのように変わるかを見ます。 - **ホルモンの変化**: 体内のホルモン(例えば、エストロゲンやテストステロンなど)のレベルが治療によってどう変わるかを調べます。 - **骨の成長**: X線を使って、骨の成長がどのように進んでいるかを確認します。 ### 4. どのような結果を期待するのか 治験の結果として、以下のことを調べます: - **腫瘍の大きさの変化**: 腫瘍が小さくなったかどうか。 - **治療の効果が持続する期間**: どれくらいの期間、治療が効果を持続するか。 - **血液中の薬の濃度**: 治療に使う薬が体内でどのくらいの濃度で存在するか。 この治験は、患者さんの健康を守りながら新しい治療法の効果を確認するために重要なステップです。もし参加を考えている場合は、詳しい説明を受けて、不安なことや疑問があれば遠慮なく質問してください。

治験フェーズ

フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

ボラシデニブクエン酸水和物

販売名

ボラニゴ錠10mg、ボラニゴ錠40mg

実施組織


日本セルヴィエ株式会社

東京都千代田区大手町一丁目9番2号 大手町フィナンシャルシティ グランキューブ

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