
治験の目的は、12歳から18歳の間でIDH1またはIDH2という遺伝子に変異があるグレード2の神経膠腫(脳の腫瘍)を持つ子どもたちを対象に、新しい薬「ボラシデニブ」の安全性や効果、そして子どもたちの成長や発達に与える影響を調べることです。
男性・女性
12歳以上
17歳以下
治験についての説明を、医学を学んでいない方にもわかりやすくお伝えしますね。 ### 1. 研究の目的 この治験は、特定のタイプの脳腫瘍に対して新しい治療法がどのように効果を示すかを調べるためのものです。対象となるのは、特定の遺伝子に変異がある「星細胞腫」や「乏突起神経膠腫」という脳腫瘍です。 ### 2. 研究の段階 この治験は「フェーズ2」と呼ばれる段階で行われています。この段階では、治療法の効果や安全性をさらに詳しく調べることが目的です。 ### 3. どのように評価するのか 治験では、以下のようなことを評価します: - **有害事象**: 治療によって起こる副作用や問題(例えば、体調が悪くなることなど)。 - **体の成長**: 患者さんの身長や体重がどのように変わるかを見ます。 - **ホルモンの変化**: 体内のホルモン(例えば、エストロゲンやテストステロンなど)のレベルが治療によってどう変わるかを調べます。 - **骨の成長**: X線を使って、骨の成長がどのように進んでいるかを確認します。 ### 4. どのような結果を期待するのか 治験の結果として、以下のことを調べます: - **腫瘍の大きさの変化**: 腫瘍が小さくなったかどうか。 - **治療の効果が持続する期間**: どれくらいの期間、治療が効果を持続するか。 - **血液中の薬の濃度**: 治療に使う薬が体内でどのくらいの濃度で存在するか。 この治験は、患者さんの健康を守りながら新しい治療法の効果を確認するために重要なステップです。もし参加を考えている場合は、詳しい説明を受けて、不安なことや疑問があれば遠慮なく質問してください。
介入研究
• 有害事象(AE)、重篤な有害事象(SAE)、投与中止に至った有害事象(AE)、又は死亡に至った有害事象(AE)
• AEの重症度
• 試験来院時における身長および体重のパーセンタイル値
• 身長および体重のパーセンタイル値のサイクル1 Day 1(C1D1)からの変化量
• タナー段階
• 平均初経年齢
• 黄体形成ホルモン(LH)の、C1D1から投与期間中の最悪値までの変化量
• 卵胞刺激ホルモン(FSH)の、C1D1から投与期間中の最悪値までの変化量
• 抗ミュラー管ホルモン(AMH)の、C1D1から投与期間中の最悪値までの変化量
• エストラジオールの、C1D1から投与期間中の最悪値までの変化量
• テストステロンの、C1D1から投与期間中の最悪値までの変化量
• インスリン様成長因子1(IGF-1)の、C1D1から投与期間中の最悪値までの変化量
• インスリン様成長因子結合タンパク質3(IGFBP-3)の、C1D1から投与期間中の最悪値までの変化量
• 甲状腺刺激ホルモン(TSH)の、C1D1から投与期間中の最悪値までの変化量
• 遊離T4(サイロキシン)の、C1D1から投与期間中の最悪値までの変化量
• X線測定による手骨/手根骨の骨年齢の、C1D1から投与期間中の最悪値までの変化量
• 無増悪生存期間(PFS)
• 客観的腫瘍縮小効果(OR)
• 完全奏効(CR)、部分奏効(PR)又は小奏効(mR)で判定する最良総合効果
• 奏効までの期間(TTR)
• CR、PR又はmRまでの期間
• 奏効期間(DoR)
• CR、PR又はmR期間
• 血漿中ボラシデニブ濃度
• 血漿中AGI-69460濃度
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
ボラシデニブクエン酸水和物
ボラニゴ錠10mg、ボラニゴ錠40mg
日本セルヴィエ株式会社
東京都千代田区大手町一丁目9番2号 大手町フィナンシャルシティ グランキューブ
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