企業治験

デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対する遺伝子治療の安全性と効果を調べる大規模臨床試験

治験詳細画面

目的


デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象に、SRP-9001という治療法の安全性と有効性を評価するための治験が行われます。この治験は、多くの国で行われ、ランダム化や二重盲検、プラセボ対照などの方法が使われます。

対象疾患


デュシェンヌ型筋ジストロフィー
筋ジストロフィー

参加条件


募集前

男性

8歳以上

18歳以下

選択基準

運動機能評価の検査に協力できる方
スクリーニング前12週間以上、一日投与量が一定の副腎皮質ステロイドを経口で受けており、治験期間中も同じ用量を継続できる方
臨床所見及び臨床遺伝子診断検査による事前の確認検査の記録がある方
コホート1に入る方:治験実施計画書に基づき歩行不能とされる方
コホート2に入る方:治験実施計画書に基づき8歳以上18歳未満で歩行可能な方
組換えアデノ随伴ウイルス血清型rh74(rAAVrh74)抗体価が治験実施計画書の要件に合った状態の方
エクソン18~79が完全に含まれている病原性フレームシフト変異または未成熟終止コドンを持っている方

除外基準

指定された時間内に遺伝子治療、治験薬、またはジストロフィン発現を増加させる治療を受けた方
治験実施計画書で指定された診断評価または臨床検査で異常がある方
臨床的に重要な病気、病状、または慢性薬物治療があり、治験責任医師が遺伝子導入にあたって不必要なリスクがあると判断した方
指定された時間内に遺伝子治療、治験薬、またはジストロフィン発現を増加させる治療を受けた方
治験実施計画書で指定された診断評価または臨床検査で異常がある方
臨床的に重要な病気、病状、または慢性薬物治療があり、治験責任医師が遺伝子導入にあたって不必要なリスクがあると判断した方

治験内容


この治験は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーという病気に対する新しい治療法を調べるものです。治験のフェーズはフェーズ3で、介入研究と呼ばれるタイプの研究です。主な評価方法は、72週間の期間中にPUL(V2.0)というスコアを測定し、その変化量を調べます。また、他にも肺機能や筋肉の機能、心臓のMRI検査結果なども調べます。治験治療下で発生した有害事象も調べます。治験に参加する患者さんには、治験治療を受けるグループと、通常の治療を受けるグループがあります。治験治療が有効で安全かどうかを調べるために、このような研究が行われます。

治験フェーズ

フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象

利用する医薬品等

利用する薬品情報はありません

実施組織


サレプタ・セラピューティクスインク

東京都中央区新川一丁目21番2号茅場町タワー

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