企業治験
デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対する遺伝子治療の安全性と効果を調べる大規模臨床試験
目的
デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象に、SRP-9001という治療法の安全性と有効性を評価するための治験が行われます。この治験は、多くの国で行われ、ランダム化や二重盲検、プラセボ対照などの方法が使われます。
対象疾患
参加条件
男性
8歳以上
18歳以下
選択基準
除外基準
治験内容
この治験は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーという病気に対する新しい治療法を調べるものです。治験のフェーズはフェーズ3で、介入研究と呼ばれるタイプの研究です。主な評価方法は、72週間の期間中にPUL（V2.0）というスコアを測定し、その変化量を調べます。また、他にも肺機能や筋肉の機能、心臓のMRI検査結果なども調べます。治験治療下で発生した有害事象も調べます。治験に参加する患者さんには、治験治療を受けるグループと、通常の治療を受けるグループがあります。治験治療が有効で安全かどうかを調べるために、このような研究が行われます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
ベースラインからWeek 72までのPUL（V2.0）の総スコアの変化量
第二結果評価方法
• Week 72におけるベースラインからの%FVCの変化量
• Week 72におけるベースラインからの%PEFの変化量
• ウェスタンブロット法により測定したWeek 12のマイクロジストロフィン蛋白の量
• ベースラインから72週間までの上肢機能のPROMISスコアの変化量
• （コホート2のみ）: Week 72におけるベースラインからのNSAA総スコアの変化量
• Week72におけるベースラインからの心臓MRI所見における変化量
• 治験治療下で発現した有害事象（TEAE）、特に注目すべき有害事象（AESI）および重篤な有害事象（SAE）の発現割合
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
利用する薬品情報はありません
実施組織
サレプタ・セラピューティクスインク
東京都中央区新川一丁目21番2号茅場町タワー
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