企業治験

デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の歩行可能な男児を対象とした新薬NS-089/NCNP-02の試験(第II相)

治験詳細画面

目的


デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者の治療薬NS-089/NCNP-02の効果や安全性を調査するための第II相試験を行います。

対象疾患


デュシェンヌ型筋ジストロフィー
筋ジストロフィー

参加条件


募集中

男性

4歳以上

15歳以下

選択基準

4歳以上15歳未満の方。
補助なしで自立歩行が可能な方。
補助なしでTTSTANDを20秒未満で完了できる方。
治験薬の初回投与の3ヵ月以上前から一定用量でグルココルチコイドを服用しており、治験期間中も一定用量での投与の継続が見込まれる方。
明確なエクソンの境界をもつジストロフィンmRNAの読み枠の回復を目的としたエクソン44スキッピング治療対象の方。
その他の選択基準を満たす方

除外基準

症候性の心筋症の所見を有する方。
筋肉増強ステロイド(例:oxandrolone)、レスベラトロール又はアデノシン三リン酸を含む薬剤を現在服用している、又は治験薬の初回投与前3ヵ月以内にこれらの薬剤を服用していた方。
他の治験薬を現在投与している、又は治験薬の初回投与前3ヵ月以内若しくは薬剤の半減期の5倍以内のいずれか長い方の期間で他の治験薬を投与した方。
NS-089/NCNP-02の介入試験で治療歴のある方。
遺伝子治療やその他のエクソンスキッピングオリゴヌクレオチドの治療歴がある方。
症候性の心筋症の所見を有する方。
筋肉増強ステロイド(例:oxandrolone)、レスベラトロール又はアデノシン三リン酸を含む薬剤を現在服用している、又は治験薬の初回投与前3ヵ月以内にこれらの薬剤を服用していた方。
他の治験薬を現在投与している、又は治験薬の初回投与前3ヵ月以内若しくは薬剤の半減期の5倍以内のいずれか長い方の期間で他の治験薬を投与した方。
NS-089/NCNP-02の介入試験で治療歴のある方。
遺伝子治療やその他のエクソンスキッピングオリゴヌクレオチドの治療歴がある方。

治験内容


この治験は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーという病気に対する新しい治療法を調査する研究です。治験のフェーズはフェーズ2で、患者さんの安全性や効果を調べる段階です。 治験では、患者さんの血液や尿の中に薬物がどのように動くかや、筋肉のタンパク質の変化を調べます。また、患者さんの筋肉の状態や機能を評価するために、様々なテストや測定が行われます。 この治験の目的は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者さんにとって安全で効果的な治療法を見つけることです。治験に参加することで、新しい治療法の開発に貢献することができます。

治験フェーズ

フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

NS-089/NCNP-02

販売名

なし

実施組織


日本新薬株式会社

京都府京都市南区吉祥院西ノ庄門口町14

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