企業治験
SRP-9001の長期安全性と有効性を評価する国際追跡調査試験
目的
SRP-9001という治療薬の長期的な安全性と効果を評価するための臨床試験を行います。被験者はすでにSRP-9001を受けている人たちです。
対象疾患
参加条件
参加条件は、男性で、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療のためにdelandistrogene moxeparvovecの投与を受けたことがある患者が対象です。また、治験のスケジュールや計画書を理解し守れる親や法的後見人がいるか、または18歳以上の患者が参加できます。ただし、患者が治験に参加していることをかかりつけ医や他の医療提供者に知られたくない場合は除外されます。
治験内容
この治験は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）という疾患に対する新しい治療法の効果を調査する観察研究です。治験はフェーズ3で行われており、被験者に新しい治療を投与した後、最長5年間において有害事象や特に注目すべき有害事象が発生する頻度を調査します。 また、治験では投与前と投与後5年間の間に被験者の歩行能力や筋力、肺活量などの変化を評価します。さらに、心臓や骨格筋のMRI画像を用いて、治療後の変化も調査されます。治験の結果は、DMD治療の進歩につながる可能性があります。
AI 要約前の参加条件
観察研究
主要結果評価方法
投与後最長5年間に治験治療下で発現した有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）、および特に注目すべき有害事象（AESI）が発現した被験者の数
第二結果評価方法
- ベースライン（delandistrogene moxeparvovec投与前）から投与後5年の時点までのノーススター歩行評価（NSAA）総スコアの変化量
- ベースライン（delandistrogene moxeparvovec投与前）から投与後5年の時点までの床からの立ち上がり時間の変化量
- ベースライン（delandistrogene moxeparvovec投与前）から投与後5年の時点までの10 m歩行／走行（10MWR）時間の変化量
- ベースライン（delandistrogene moxeparvovec投与前）から投与後5年の時点までの上肢機能（PUL）（V 2.0）総スコアの変化量
- ベースライン（delandistrogene moxeparvovec投与前）から投与後5年の時点までのPUL（V 2.0）領域別スコアの変化量
- ベースライン（delandistrogene moxeparvovec投与前）から投与後5年の時点までの%予測努力性肺活量（FVC）の変化量
- ベースライン（delandistrogene moxeparvovec投与前）から投与後5年の時点までの%予測最大呼気流量（PEF）の変化量
- Delandistrogene moxeparvovec投与後5年の時点の心臓磁気共鳴画像（MRI）所見におけるベースライン（投与前）からの変化
- Delandistrogene moxeparvovec投与後5年の時点の骨格筋MRI所見におけるベースライン（投与前）からの変化
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
利用する薬品情報はありません
実施組織
サレプタセラピュ―ティクスインク
東京都中央区新川一丁目21番2号茅場町タワー
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