企業治験
SRP-9001の長期安全性と有効性を評価する国際追跡調査試験
目的
SRP-9001という新しい治療法の安全性と効果を長期間にわたって評価するための臨床試験を行います。
対象疾患
参加条件
参加条件は、男性で、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療のためにdelandistrogene moxeparvovecの投与を受けたことがある患者が対象です。また、治験の来院スケジュールや治験実施計画書の要件を理解し遵守できる親や法的後見人がいるか、または18歳以上の患者が参加できます。特に除外基準はありません。
治験内容
この治験は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）という疾患を対象として行われています。治験のタイプは観察研究で、フェーズ3の段階に進んでいます。治験の主な目的は、治験治療を受けた患者において、投与後最長10年間に発生した有害事象や特に注目すべき有害事象がどれだけ発生したかを評価することです。 また、治験の第二の目的として、治験参加者の歩行能力や筋力などの変化を評価するために、様々な評価方法が用いられます。例えば、治験参加者の歩行評価スコアや立ち上がり時間、上肢機能、肺活量や呼気流量の変化などが測定されます。さらに、心臓や骨格筋のMRI画像も比較され、治療の効果や影響を調査します。治験の結果は、DMD治療の向上や患者の生活の質の向上につながる可能性があります。
AI 要約前の参加条件
観察研究
主要結果評価方法
投与後最長10年間に治験治療下で発現した有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）、および特に注目すべき有害事象（AESI）が発現した被験者の数
第二結果評価方法
- ベースライン（delandistrogene moxeparvovec投与前）から治験参加終了時（最長10年）までのノーススター歩行評価（NSAA）総スコアの変化量
- ベースライン（delandistrogene moxeparvovec投与前）から治験参加終了時（最長10年）までの床からの立ち上がり時間の変化量
- ベースライン（delandistrogene moxeparvovec投与前）から治験参加終了時（最長10年）までの10 m歩行／走行（10MWR）時間の変化量
- ベースライン（delandistrogene moxeparvovec投与前）から治験参加終了時（最長10年）までの上肢機能（PUL）（V 2.0）総スコアの変化量
- ベースライン（delandistrogene moxeparvovec投与前）から治験参加終了時（最長10年）までのPUL（V 2.0）領域別スコアの変化量
- ベースライン（delandistrogene moxeparvovec投与前）から治験参加終了時（最長10年）までの%予測努力性肺活量（FVC）の変化量
- ベースライン（delandistrogene moxeparvovec投与前）から治験参加終了時（最長10年）までの%予測最大呼気流量（PEF）の変化量
- ベースライン（delandistrogene moxeparvovec投与前）から治験参加終了時（最長10年）までの心臓磁気共鳴画像（MRI）所見の変化
- ベースライン（delandistrogene moxeparvovec投与前）から治験参加終了時（最長10年）までの骨格筋MRI所見の変化
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
利用する薬品情報はありません
実施組織
サレプタセラピュ―ティクスインク
東京都中央区新川一丁目21番2号茅場町タワー
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