この治験は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーという病気の治療法を開発するために行われます。治験のタイプは介入研究で、フェーズ1という段階で実施されます。治験の主な目的は、治療法の安全性を評価することです。安全性評価項目には、身体所見、身長や体重、バイタルサイン、心電図検査、心エコー、臨床検査、免疫学的検査、動脈血酸素飽和度、肺機能検査、胸部レントゲン、腹部超音波検査、有害事象が含まれます。また、有効性評価項目には、運動機能評価やバイオマーカーの推移が含まれます。治験に参加する患者さんたちは、治療法の安全性や有効性を評価するために、様々な検査や評価を受けることになります。