医師主導治験

デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象にしたTranilastの効果と安全性を評価する試験

治験詳細画面

目的


Tranilastという薬がデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者にどのような効果があるかを調査するための試験を行います。試験は10歳以上の患者を対象に行われ、運動機能、呼吸機能、心機能に対する効果や安全性を評価します。

対象疾患


デュシェンヌ型筋ジストロフィー
筋ジストロフィー

参加条件


募集前

男性

10歳以上

上限なし

選択基準

同意取得時年齢が10歳以上の方
治験使用薬が内服可能な方
本人または代諾者の自由意思による文書同意(アセント可)が得られる方
デュシェンヌ型筋ジストロフィーと診断された方(遺伝学的・免疫学的診断)
上肢運動機能評価(Performance of upper limb ver 2.0) Entry itemの評価が1点以上の方
以下の条件を全て満たす十分な呼吸機能を有している方 ・%FVC≧30% ・sleep studyでdesaturation index≦4%, AHI≦10
LVEFが30%以上の方

除外基準

3ヶ月以内に体重変化に合わせた用量調整以外の理由でステロイドの処方変更がなされた方
3ヶ月以内に心不全治療薬の用量変更が成された方
急性期心不全状態の方
遺伝子導入療法、エクソン・スキッピング療法、リードスルー治療など遺伝子・蛋白レベルの治験への参加歴が有る方、その他の治験・治療介入試験への治験薬投与開始日前1年以内の参加歴、または試験期間中の他の治験・治療介入試験参加予定の方
脊柱矯正術の既往または実施予定の方
重篤な腎機能障害(cystatin CによるeGFR <30mL/min/1.73m2未満)の方
重篤な肝機能障害(T.Bilが正常上限の1.5倍以上、AST, ALT、ALPが 正常上限の5倍以上で骨格筋変性や年齢の影響を否定できるもの、PT 40%以下、出血傾向、意識障害等の肝不全症状(劇症肝炎)、肝硬変、肝腫瘍、6 ヶ月以上遷延する黄疸)(「医薬品等の副作用の重篤度分類基準について」におけるグレード3 相当)の方
著明な白血球(white blood cell: WBC)減少(3,000/mm3未満)、血小板(platelet: Plt)減少(75,000/mm3未満)の方
飲酒習慣のある方
喫煙歴のある方
同意取得前6ヵ月以内にTranilastの使用歴がある方
Tranilastに対する過敏症の既往歴のある方
3ヶ月以内に体重変化に合わせた用量調整以外の理由でステロイドの処方変更がなされた方
3ヶ月以内に心不全治療薬の用量変更が成された方
急性期心不全状態の方
遺伝子導入療法、エクソン・スキッピング療法、リードスルー治療など遺伝子・蛋白レベルの治験への参加歴が有る方、その他の治験・治療介入試験への治験薬投与開始日前1年以内の参加歴、または試験期間中の他の治験・治療介入試験参加予定の方
脊柱矯正術の既往または実施予定の方
重篤な腎機能障害(cystatin CによるeGFR <30mL/min/1.73m2未満)の方
重篤な肝機能障害(T.Bilが正常上限の1.5倍以上、AST, ALT、ALPが 正常上限の5倍以上で骨格筋変性や年齢の影響を否定できるもの、PT 40%以下、出血傾向、意識障害等の肝不全症状(劇症肝炎)、肝硬変、肝腫瘍、6 ヶ月以上遷延する黄疸)(「医薬品等の副作用の重篤度分類基準について」におけるグレード3 相当)の方
著明な白血球(white blood cell: WBC)減少(3,000/mm3未満)、血小板(platelet: Plt)減少(75,000/mm3未満)の方
飲酒習慣のある方
喫煙歴のある方
同意取得前6ヵ月以内にTranilastの使用歴がある方
Tranilastに対する過敏症の既往歴のある方

治験内容


この治験は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーという疾患を持つ10歳以上の患者を対象として行われています。治験の目的は、新しい治療法や医薬品の効果を調査することです。治験のフェーズはフェーズ2で、患者の状態や治療効果を評価するための様々な方法が使われます。 主要な評価方法には、筋力や肺機能の測定、心臓の機能評価などが含まれます。また、患者の日常生活や心理的な側面も評価されます。治験の結果は、新しい治療法の開発や患者の生活の質の向上に役立つことが期待されています。治験中には、患者の安全を最優先に考え、有害事象の報告や適切なフォローアップが行われます。

治験フェーズ

フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

トラニラスト

販売名

リザベン細粒10%

実施組織


独立行政法人国立病院機構大阪刀根山医療センター

大阪府豊中市刀根山5丁目1番1号

お医者さまへ


治験の詳細を確認し、患者の方に合致しているかを診断してください

ご確認後、連絡が適切だと判断された場合は上記のお問い合わせ情報から担当の方にご連絡ください

治験を募集している方ですか?


Kibou は治験の募集・情報提供をすることを目的としたプラットフォームです。 治験情報の提供や、被験者の募集について詳しい資料の請求はお問い合わせフォームからお問い合わせください。