Tranilastという薬がデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者にどのような効果があるかを調査するための試験を行います。試験は10歳以上の患者を対象に行われ、運動機能、呼吸機能、心機能に対する効果や安全性を評価します。
男性
10歳以上
上限なし
この治験は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーという疾患を持つ10歳以上の患者を対象として行われています。治験の目的は、新しい治療法や医薬品の効果を調査することです。治験のフェーズはフェーズ2で、患者の状態や治療効果を評価するための様々な方法が使われます。 主要な評価方法には、筋力や肺機能の測定、心臓の機能評価などが含まれます。また、患者の日常生活や心理的な側面も評価されます。治験の結果は、新しい治療法の開発や患者の生活の質の向上に役立つことが期待されています。治験中には、患者の安全を最優先に考え、有害事象の報告や適切なフォローアップが行われます。
介入研究
・PUL ver 2.0 総得点
・%FVC、%PEF
・LVEF
・握力、9HPT
・血清CK値
・FVC、PEF、Sleep studyにおけるAHI, desaturation index, mean SpO2
・NT-proBNP, cTnI, LVDd, LVFS
・末梢血単核球表面TRPV2発現
・EQ-5D、DMDSAT
・人工呼吸療法導入、心イベント、総死亡
・有害事象
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
トラニラスト
リザベン細粒10%
独立行政法人国立病院機構大阪刀根山医療センター
大阪府豊中市刀根山5丁目1番1号
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