この治験は、グルコーストランスポーター1（GLUT1）欠損症という疾患を対象として行われています。治験のタイプは介入研究で、フェーズ1という段階にあります。 治験では、主に安全性と有効性を評価するための検査が行われます。安全性の評価では、治験製品や使用機器による有害事象や不具合の発現状況、臨床検査値、バイタルサインなどが調べられます。有効性の評価では、髄液糖の値が重要な指標となります。 さらに、副次的な評価項目として、髄液糖と血中糖の比率、てんかんや非てんかん性運動症状の発現頻度、発作間欠期のてんかん性放電の頻度、発達検査スコア、生活能力評価スコアなどが調査されます。また、脳内のグルコース代謝量もFDG-PET/CTを用いて評価されます。治験を通じて、新しい治療法や薬の開発に役立つデータが得られることが期待されています。