医師主導治験
GLUT1欠損症治療のための新薬の臨床試験
目的
要約：治験の目的は、GLUT1欠損症という病気に対して新しい治療法であるGLUT1発現AAVベクターの効果を調査することです。
対象疾患
参加条件
男性・女性
2歳以上
50歳以下
選択基準
除外基準
治験内容
この治験は、グルコーストランスポーター1 (GLUT1) 欠損症という疾患に対する新しい治療法を調査するための研究です。治験はフェーズ1で行われ、安全性と有効性を評価します。安全性の評価では、治験製品や治験使用機器による有害事象や臨床検査値、バイタルサインなどが調べられます。有効性の評価では、髄液糖の値が重要な指標となります。さらに、副次評価項目として、血中糖比やてんかん発作症状、運動症状の頻度なども調査されます。治験の結果は、新しい治療法の開発に役立つことが期待されています。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
1.安全性の主要評価項目
・有害事象の発現・不具合（治験製品）の発現状況
・臨床検査値
・バイタルサイン
2.有効性の主要評価項目
・髄液糖（絶対値）
第二結果評価方法
1.安全性の副次評価項目
・有害事象の発現・不具合（治験使用機器）の発現状況
2.有効性の副次評価項目
・髄液糖・血中糖比
・てんかん発作症状の発現頻度
・非てんかん性運動症状の発現頻度
・発作間欠期のてんかん性放電の頻度
・新版K式発達検査スコア
・GMFM-66スコア
・Vineland-IIスコア
・FIMスコア（医師判断に応じてWeeFIMを用いる（同意取得時7歳未満の被験者を含む））
・脳各部位（前頭葉・頭頂葉・後頭葉・側頭葉・小脳・脳幹・尾状核・被殻・淡蒼球・視床・海馬）におけるグルコース代謝量（FDG-PET/CTを用いる）
治験フェーズ
フェーズ1: 健康な成人が対象
利用する医薬品等
利用する薬品情報はありません
実施組織
自治医科大学附属病院
東京都中央区八丁堀3-4-8
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