医師主導治験
進行期のパーキンソン病に対する遺伝子治療の臨床試験
目的
要約：この臨床試験の目的は、進行期のパーキンソン病に対する遺伝子治療の効果を調査するため、AADC/GCH/TH遺伝子を持つAAVベクターを線条体に投与することです。
対象疾患
パーキンソン病
参加条件
募集中
男性・女性
40歳以上
80歳以下
選択基準
同意取得時点での年齢が40歳以上80歳以下の方
発症年齢が35歳以上の方
適切な薬物療法を行っても満足できる治療効果が得られない方
治験製品投与後の頻回の診察を含め、本治験に必要な条件を遵守することが可能な方
治験製品投与開始前の少なくとも8週間、パーキンソン病治療薬の変更が不要な方
患者本人から、インフォームドコンセントが得られること
MDS Clinical Diagnostic Criteria for Parkinson’s Diseaseによりパーキンソン病と診断された方
L-ドパによる5年以上の治療歴を有している方
同意取得時点のOFF状態でのHoehn & Yahrの重症度がⅣ度以上の方
ベースライン時点でのMDS-UPDRS part Ⅲ（運動スコア）のスコアの合計（OFF状態）が30～100点の方
L-ドパに対する反応がみられるが、ベースライン時点でのON時とOFF時でMDS-UPDRS part Ⅲが16点以上の改善が認められる方
耐え難い運動合併症として、ベースライン時点でのMDS-UPDRS part Ⅳの項目B（運動症状の変動）の合計スコアが4点以上の方
定位脳手術が可能な方
除外基準
脳血管障害、抗精神病薬や毒物への暴露、脳炎等の病歴によって、あるいは進行性核上性麻痺や小脳症状、錐体路徴候、自律神経徴候、認知症、幻覚や妄想などの症状によって、あるいはラクナ梗塞や中脳被蓋部の萎縮、橋と小脳の萎縮などのMRI所見によって、二次性あるいは非典型的パーキンソニズムであることが示唆される方
既にパーキンソン病に対する定位脳手術（淡蒼球凝固術、視床凝固術、脳深部刺激）、MRガイド下集束超音波治療を実施済みの方
Mini-Mental State Examination（MMSE）で20点以下、あるいは認知症と診断される方
統合失調症あるいは情動障害（affective disorder）の病歴のある方
脳血管障害をはじめ、明らかな心血管系疾患を有する方
中枢神経系の腫瘍性疾患、臨床的に明らかな神経疾患（例えば年齢相応でない、明らかな脳萎縮）を有する方
悪性腫瘍を合併している、又は、同意取得前5年以内に、治療済みの皮膚癌を除くその他の悪性腫瘍の既往歴を有する方
コントロール不良の高血圧を合併している方
血液凝固異常症、あるいは抗血栓療法が必要な方
臨床的に明らかな免疫異常を有し、免疫抑制剤（ステロイドを除く）の投与を必要とする方
Geriatric Depression Scale - short form（GDS-S）が10点以上の方、あるいは抗うつ薬を服薬している場合は5点以上の方
3年以内に痙攣発作の既往のある方、抗てんかん薬を服薬中の方、あるいは脳波検査でてんかん性の異常を認める方
本治験製品の製造工程に使用された成分（Sf-RVN及びベンゾナーゼ®）及び、本治験製品の成分に対して過敏症の合併/既往歴を持つ者
重篤な薬物アレルギーの既往を有する方
以下のコントロールが困難な疾患を合併する方: 1. 高度な腎障害（血清クレアチニン＞2.0 mg/dlかつBUN＞25 mg/dl） 2. 高度な肝障害（AST/GOTあるいはALT/GPTが基準値上限の2.5倍以上） 3. コントロールが困難な糖尿病患者（随時あるいは食後血糖値＞200 mg/dlかつHbA1c＞9%）
その他、治験責任医師又は治験分担医師が本治験の対象として不適当と判断した方
脳血管障害、抗精神病薬や毒物への暴露、脳炎等の病歴によって、あるいは進行性核上性麻痺や小脳症状、錐体路徴候、自律神経徴候、認知症、幻覚や妄想などの症状によって、あるいはラクナ梗塞や中脳被蓋部の萎縮、橋と小脳の萎縮などのMRI所見によって、二次性あるいは非典型的パーキンソニズムであることが示唆される方
既にパーキンソン病に対する定位脳手術（淡蒼球凝固術、視床凝固術、脳深部刺激）、MRガイド下集束超音波治療を実施済みの方
Mini-Mental State Examination（MMSE）で20点以下、あるいは認知症と診断される方
統合失調症あるいは情動障害（affective disorder）の病歴のある方
脳血管障害をはじめ、明らかな心血管系疾患を有する方
中枢神経系の腫瘍性疾患、臨床的に明らかな神経疾患（例えば年齢相応でない、明らかな脳萎縮）を有する方
悪性腫瘍を合併している、又は、同意取得前5年以内に、治療済みの皮膚癌を除くその他の悪性腫瘍の既往歴を有する方
コントロール不良の高血圧を合併している方
血液凝固異常症、あるいは抗血栓療法が必要な方
臨床的に明らかな免疫異常を有し、免疫抑制剤（ステロイドを除く）の投与を必要とする方
Geriatric Depression Scale - short form（GDS-S）が10点以上の方、あるいは抗うつ薬を服薬している場合は5点以上の方
3年以内に痙攣発作の既往のある方、抗てんかん薬を服薬中の方、あるいは脳波検査でてんかん性の異常を認める方
本治験製品の製造工程に使用された成分（Sf-RVN及びベンゾナーゼ®）及び、本治験製品の成分に対して過敏症の合併/既往歴を持つ者
重篤な薬物アレルギーの既往を有する方
以下のコントロールが困難な疾患を合併する方: 1. 高度な腎障害（血清クレアチニン＞2.0 mg/dlかつBUN＞25 mg/dl） 2. 高度な肝障害（AST/GOTあるいはALT/GPTが基準値上限の2.5倍以上） 3. コントロールが困難な糖尿病患者（随時あるいは食後血糖値＞200 mg/dlかつHbA1c＞9%）
その他、治験責任医師又は治験分担医師が本治験の対象として不適当と判断した方
治験内容
この治験は、パーキンソン病を対象として行われる介入研究のフェーズ1です。治験の目的は、AADC/GCH/TH発現AAVベクター被殻内投与による治療の安全性と有効性を確認することです。つまり、新しい治療法がパーキンソン病にどのように影響するかを調査する研究です。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
パーキンソン病に対し、AADC/GCH/TH発現AAVベクター被殻内投与をした際の安全性及び有効性を確認する。
第二結果評価方法
パーキンソン病に対し、AADC/GCH/TH発現AAVベクター被殻内投与をした際の有効性を確認する。
治験フェーズ
フェーズ1: 健康な成人が対象
利用する医薬品等
利用する薬品情報はありません
実施組織
自治医科大学附属病院
東京都中央区八丁堀 3-4-8
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