企業治験
血友病AまたはBの患者を対象に、治療薬の1回の投与後の長期的な安全性と効果を調べる大規模な研究
目的
治験の目的は、血友病Aまたは血友病Bの患者が、新しい治療法（giroctocogene fitelparvovecまたはfidanacogene elaparvovec）を受けた後の長期的な安全性と効果を調べることです。ファイザーがこの研究を行っています。
対象疾患
参加条件
治験に参加するための条件について、わかりやすく説明しますね。 ### 参加条件 1. **年齢**: 18歳以上の方が対象です。年齢の上限はありませんので、どんなに年齢が高くても大丈夫です。 2. **性別**: 男性の方のみが参加できます。 3. **選ばれる基準**: 参加するためには、特定の治験に参加したことがある必要があります。具体的には、ファイザーという会社が行ったいくつかの治験（番号が付いています）に参加し、特定の治療薬を受けたことがある方が対象です。 4. **除外基準**: 特に参加できない理由はありませんので、他に制限はありません。 このような条件を満たしている方が、治験に参加できるということです。もし何か不明な点があれば、気軽に質問してくださいね。
治験内容
この治験は、血友病Aと血友病Bという病気に対する新しい治療法を調べるための研究です。治験は「介入研究」と呼ばれるもので、特定の治療を受けた患者さんのデータを集めて、その効果や安全性を評価します。 ### 研究の目的 この治験の主な目的は、以下のことを10年間にわたって観察することです： 1. **血栓塞栓性事象の発生頻度**：血液が固まって血管を詰まらせる問題がどれくらい起こるかを調べます。 2. **凝固因子インヒビターの発生頻度**：治療に使う凝固因子に対して体が反応し、効果がなくなることがどれくらい起こるかを見ます。 3. **肝臓の悪性腫瘍の発生頻度**：肝臓にがんができることがどれくらいあるかを調べます。 4. **肝臓の異常の発生頻度**：肝臓の機能に問題が起こることがどれくらいあるかを見ます。 5. **凝固因子の活性レベル**：血液が正常に固まるために必要な因子の働きがどれくらいあるかを測定します。 ### 追加の評価項目 さらに、以下のことも調べます： - **年間出血率**：1年間にどれくらい出血があったかを数えます。 - **治療の再開までの期間**：新しい治療を受けた後、どれくらいの時間で通常の治療に戻るかを見ます。 - **外因性凝固因子の使用量**：治療に使う凝固因子がどれくらい必要かを調べます。 - **肝臓以外の悪性腫瘍の発生頻度**：他の部位にがんができることがどれくらいあるかを見ます。 - **自己免疫疾患の発生頻度**：体が自分自身を攻撃する病気がどれくらい起こるかを調べます。 - **重篤な有害事象の発生頻度**：治療に関連して重い副作用がどれくらい起こるかを見ます。 - **原因を問わない死亡**：治験中にどれくらいの人が亡くなったかを調べます。 ### 健康状態の評価 最後に、参加者の健康状態を評価するために、5つの質問に答えてもらいます。これにより、移動のしやすさや日常生活の活動、痛みや不安の程度などを把握します。 この治験は、血友病の治療における新しいアプローチの効果を理解するために重要です。参加者の皆さんの協力が、今後の治療法の改善につながります。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
＊血栓塞栓性事象の発現頻度［期間：第1日～10年］
＊凝固因子インヒビターの発生頻度［期間：第1日～10年］
－FIXに対するインヒビターの発現は、インヒビターの力価が0.6ベセスダ単位/mL（BU/mL）以上と定義
＊肝悪性腫瘍の発現頻度［期間：第1日～10年］
＊肝異常の発現頻度［期間：第1日～10年］
＊凝固因子活性レベル［期間：第1日～10年］
－凝固因子活性レベルを報告する。因子活性レベルは、凝固一段法、合成基質法又は別条件の凝固一段法など、異なる測定法を用いて測定される場合がある。
第二結果評価方法
＊すべての出血（治療を要した出血及び治療を要しない出血）の年間出血率（ABR）［期間：第1日～10年］
－ABR:1年あたりの出血エピソード数。治療を要した出血及び治療を要しない出血の両方を含む。
ABR（1年あたりの出血エピソード数）は、各治験参加者について、各観察期間ごとに以下の式を用いて算出する。
ABR = (出血回数 / 観察期間の日数) x 365.25 （日/年）
＊ベクター投与を受けてから定期補充療法再開までの期間及びその頻度［期間：第1日～10年］
－ベクター投与を受けてから定期補充療法を再開するまでの時間（日数）及びその頻度を記述する。
＊外因性凝固因子の年間投与率（AIR）［期間：第1日～10年］
－AIR（1年あたりのFIX投与回数）は、各治験参加者について、各観察期間ごとに以下の式を用いて算出する。
AIR = (FIX投与回数 / 観察期間の日数) x 365.25（日/年）
＊外因性凝固因子の使用量［期間：第1日～10年］
－年間総凝固因子使用量（国際単位IU）は、各治験参加者について、各観察期間ごとに以下の式を用いて算出する。
年間総凝固因子使用量 = (投与されたFIXの総量(IU) / 観察期間の日数) x 365.25（日/年）
＊肝臓以外の悪性腫瘍の発現頻度［期間：第1日～10年］
＊自己免疫疾患の発現頻度［期間：第1日～10年］
＊重篤な有害事象の発現頻度［期間：第1日～10年］
－重篤な有害事象とは以下のいずれかの転帰を伴う有害事象、又は、そのほかの理由により重要と判断された有害事象である：死に至るもの、入院又は入院期間の延長が必要となるもの、生命を脅かすもの（死亡に直結する危険性があるもの）、永続的又は重大な障害・機能不全に陥るもの、先天異常を来すもの、血栓性事象の発現、凝固因子インヒビターの発現、肝悪性腫瘍の発現、免疫抑制療法によっても改善しない治験薬に関連する肝トランスアミナーゼ上昇 、 治験薬との因果関係に合理的な可能性があると判断された悪性腫瘍の発現
＊原因を問わない死亡［期間：第1日～10年］
－原因を問わない死亡とは、治験期間中に発生したあらゆる原因による死亡である。発現率は、評価可能な事象が認められた治験参加者の総数を、対象となるコホート又は治療群における全治験参加者のリスク曝露時間の合計で除した値として定義する。
＊EQ-5D-5Lの項目及びVASスコア［期間：第1日～10年］
－EQ-5D-5Lは5つの項目からなる健康状態評価尺度及び視覚的評価スケール（感情温度計）で構成される。5項目の健康状態分類を用いて、治験参加者は自身の健康状態のさまざまな側面に関する5つの設問に回答し、以下の事項を評価する。
1. 移動の程度
2. 身の回りの管理
3. ふだんの活動
4. 痛み／不快感
5. 不安／ふさぎ込み
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
利用する薬品情報はありません
実施組織
ファイザーR&D合同会社
東京都渋谷区代々木3丁目22-7新宿文化クイントビル
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