この治験は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者さんたちに、新しい薬を長期間投与した場合の安全性や効果を調べるものです。治験に参加する人たちは、すでに第III相試験に参加して治療効果があったことが確認された人たちです。
この治験に参加できる人は、男性で5歳以上の年齢制限はありません。治験についての情報を理解し、同意書に署名して提供してくれる患者が対象です。また、デュシェンヌ型筋ジストロフィーと診断され、以前にPTC124-GD-041-DMD試験を完了し、アタルレンの投与に興味がある人も参加できます。性的活動をする人は、治験期間中及び投与終了後30日間は避妊する必要があります。治験に参加するためには、規定の来院スケジュール、服薬、試験手順、臨床検査及び試験に伴う制約に従うことができる必要があります。治験薬投与開始前1ヵ月以内にアタルレン以外の治験薬を使用したことがある人や、別のアタルレン臨床試験に参加している人、アタルレンの成分又は添加物に対する過敏症の既往がある人、アミノグリコシド系抗生物質の静脈内投与製剤又はバンコマイシンの静脈内投与製剤を使用中の人、治験担当医師の意見で安全性に悪影響を及ぼしうると思われる人は参加できません。
この治験は、ナンセンス変異型デュシェンヌ型筋ジストロフィーという病気に対する新しい薬の効果を調べるものです。治験のフェーズは3で、長期的な効果を評価するために、上肢筋機能や肺機能、歩行能力などを測定します。また、治験中には被験者の健康状態をモニタリングし、有害事象や異常値があった場合には適切な措置を取ります。治験の目的は、新しい薬の有効性と安全性を確認することです。
介入研究
評価基準:
有効性:
1. Performance of Upper Limb(PUL)及びDMD上肢患者報告アウトカム測定(PROM)を用いて上肢筋機能に対する本剤の長期効果を評価すること
2. 努力肺活量(FVC)を用いて肺機能に対する本剤の長期効果を評価すること
3. 疾患の進行による常時の車椅子の必要性と定義する歩行能力の喪失(LoA)
4. 6分間歩行テストを用いて歩行能力及び持久力に対する本剤の長期効果を評価すること
安全性:
試験全体を通して、有害事象(AE)、臨床検査値異常、バイタルサイン、体重、心電図、心エコー、身体所見について被験者のモニタリングを行う。有害事象及び臨床検査値異常の重症度判定には有害事象共通用語規準を使用する。
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
ataluren
未定
PTC Therapeutics, Inc.
東京都渋谷区神宮前一丁目5番8号
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